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혈우병이 있는 경우 Concizumab의 자비로운 사용

2026년 9월 7일 업데이트: Novo Nordisk A/S

선천성 혈우병 환자를 위한 콘시주맙 동정적 사용 프로그램

자비로운 사용 프로그램은 참가자들에게 concizumab이 아직 보건 당국의 승인을 받지는 않았지만 무료로 제공될 것입니다. 이는 참가자가 혈우병을 적절하게 치료하기 위해 이 약이 필요하기 때문입니다. 이 프로그램은 참가자가 안전한지, 약이 효과가 있는지 확인합니다. 이 프로그램은 수년간 지속될 수 있습니다. 참가자는 매일 피부 아래에 한 번 주사합니다. 참가자는 상반기 동안 연구 의사를 4-5회 방문하게 됩니다. 그 이후에는 반년마다 1회씩 방문하게 됩니다. 모든 클리닉 방문에서 참가자는 혈액 샘플을 채취합니다. 참가자는 방문 사이에 일기를 작성합니다.

환자는 다음 기준 중 하나가 먼저 발생했을 때 프로그램을 이수한 것으로 간주됩니다. 환자(6개월의 기간은 환자가 콘시주맙을 상업적으로 얻을 수 있는 충분한 시간을 제공해야 함) 또는 3) 스폰서가 환자 모집단에 대한 콘시주맙 임상 개발을 중단하기로 결정합니다.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
사용 가능

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
확장된 액세스

확장 액세스 유형

확장 액세스 유형

미국 식품의약국(FDA) 규정에 따라 확장된 액세스 범주를 설명합니다. 세 가지 유형의 확장된 액세스가 있습니다.
  • 개별 환자: 임상 시험에 참여할 수 없는 심각한 질병 또는 상태를 가진 단일 환자가 약물 또는 생물학적 제품에 대한 액세스를 허용합니다. FDA의 승인을 받지 않은 것입니다. 이 범주에는 응급 상황에서의 액세스도 포함됩니다.
  • 중간 규모 인구: 한 명 이상의 환자(그러나 일반적으로 치료 IND/프로토콜을 통한 것보다 적은 수의 환자)가 FDA의 승인을 받지 않은 의약품 또는 생물학적 제제. 이러한 유형의 확장 액세스는 동일한 질병 또는 상태를 가진 여러 환자가 FDA의 승인을 받지 않은 특정 약물 또는 생물학적 제품에 대한 액세스를 모색할 때 사용됩니다.
  • 치료 IND/프로토콜: 대규모의 광범위한 인구가 FDA의 승인을 받지 않은 의약품 또는 생물학적 제제에 접근할 수 있도록 허용합니다. 이러한 유형의 확장 액세스는 확장 액세스 사용과 동일한 용도로 마케팅을 위해 이미 제품이 개발되고 있는 경우에만 제공될 수 있습니다.
  • 중간 규모 인구

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처

임상 연구를 위한 등록 질문에 답변할 수 있는 사람의 이름과 연락처 정보. 연구가 수행되는 각 위치에는 이러한 질문에 더 잘 대답할 수 있는 특정 연락처가 있을 수 있습니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • 사용 가능
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • San Francisco, California, 미국, 94158
        • 사용 가능
        • University of California San Francisco UCSF
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, 미국, 06106
        • 사용 가능
        • Connecticut Children's Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20007
        • 사용 가능
        • Georgetown University Medical Center
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, 미국, 30912
        • 사용 가능
        • Augusta University
      • Savannah, Georgia, 미국, 31404
        • 사용 가능
        • Memorial Health University Medical Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, 미국, 83712
        • 사용 가능
        • St. Luke's Mountain States Tumor Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • 사용 가능
        • Childrens Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46260
        • 사용 가능
        • Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, 미국, 70118
        • 사용 가능
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, 미국, 48201
        • 사용 가능
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Flowood, Mississippi, 미국, 39232
        • 사용 가능
        • Southern Specialty Clinic
      • Madison, Mississippi, 미국, 39110
        • 사용 가능
        • Louisiana Ctr for Adv Med-LCAM
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, 미국, 64108
        • 사용 가능
        • The Children's Mercy Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, 미국, 68114
        • 사용 가능
        • Children's Nebraska
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, 미국, 27834
        • 사용 가능
        • ECU Sickle Cell Comp Clinic
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • 사용 가능
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
        • 사용 가능
        • Penn State Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, 미국, 29605
        • 사용 가능
        • BI-LO Chrt Childn's Cancer Ctr
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, 미국, 76104
        • 사용 가능
        • Cook Children's Hospital-Hematology-Oncology
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • 사용 가능
        • Texas Children's Hospital_Houston
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • 사용 가능
        • Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, 미국, 23298-0461
        • 사용 가능
        • Virginia Cwealth Univ Richmond
  • 불가리아
      • Plovdiv, 불가리아, 4002
        • 사용 가능
        • UMHAT Sveti Georgi EAD, Plovdiv, Clinic of Pediatrics
  • 스웨덴
      • Solna, 스웨덴, 171 64
        • 사용 가능
        • Koagulationsmottagningen

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 프로그램 관련 활동 전에 사전 동의를 얻었습니다. 프로그램 관련 활동은 프로그램의 일부로 수행되는 모든 절차입니다.

  • 선천성 혈우병 환자:

    1. 억제제가 없는 중증 혈우병 A(응고 인자 VIII(FVIII) 1% 미만) 또는 중등도/중증 혈우병 B(응고 인자 IX(FIX) 2% 이하) 또는
    2. 승인 및 시판 의약품으로 만족스럽게 치료할 수 없는(예: 인자 함유 제품에 대한 억제제 또는 알레르기 반응으로 인해, 또는 정맥 접근) 및 concizumab 의약품의 개발 및 등록을 지원하기 위해 고안된 임상 시험에 등록할 수 없는 사람(예: 억제제 또는 인자 함유 제품에 대한 알레르기 반응으로 인해 또는 정맥 접근 불량으로 인해). Novo Nordisk 평가.
  • 개별 환자에 대한 잠재적 이점은 치료의 잠재적 위험을 정당화합니다.

제외 기준:

  • 시험용 의약품 또는 관련 제품에 대해 알려진 또는 의심되는 과민증.
  • 조사자 또는 Novo Nordisk의 의견에 따라 환자의 안전 또는 프로토콜 준수를 위태롭게 할 수 있는 모든 상태(현재 또는 병력).

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
Novo Nordisk A/S

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2021년 6월 4일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2021년 6월 4일

처음 게시됨 (실제)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2021년 6월 10일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2026년 9월 10일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2026년 9월 7일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2026년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • NN7415-4807

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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