Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Soucitné použití Concizumabu, pokud máte hemofilii

7. září 2026 aktualizováno: Novo Nordisk A/S

Program Concizumab Compassionate Use Program pro pacienty s vrozenou hemofilií

Program pro použití ze soucitu poskytne účastníkům zdarma concizumab, i když ještě není schválen zdravotnickými úřady. Je to proto, že účastníci potřebují tento lék ke správné léčbě hemofilie. Program zkontroluje, zda jsou účastníci v bezpečí a zda jim lék funguje. Program může trvat roky. Účastníci si každý den aplikují jednu injekci pod kůži. Účastníci absolvují 4–5 návštěv u lékaře studie za první pololetí. Poté budou mít 1 návštěvu za půl roku. Při všech návštěvách kliniky budou účastníkům odebrány vzorky krve. Účastníci budou mezi návštěvami vyplňovat deník.

Má se za to, že pacient dokončil program, když jako první došlo k některému z následujících kritérií: 1) když je pacient zařazen do klinické studie s koncizumabem nebo 2) až 6 měsíců poté, co je koncizumab komerčně dostupný v zemi pacienta a schválen pro pacient (Časové rozpětí 6 měsíců by mělo pacientovi poskytnout dostatek času na komerční získání koncizumabu) nebo 3) se zadavatel rozhodne ukončit klinický vývoj koncizumabu pro populaci pacientů.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dostupný

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

Rozšířený typ přístupu

Popisuje kategorii rozšířeného přístupu podle předpisů amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Existují tři typy rozšířeného přístupu:
  • Individual pacienti: Umožňuje jedinému pacientovi se závažným onemocněním nebo stavem, který se nemůže zúčastnit klinické studie, přístup k léku nebo biologickému produktu. která nebyla schválena FDA. Tato kategorie také zahrnuje přístup v nouzové situaci.
  • Populace střední velikosti: Umožňuje více než jednomu pacientovi (ale obecně méně pacientům než prostřednictvím léčebného IND/protokolu) přístup k lék nebo biologický produkt, který nebyl schválen FDA. Tento typ rozšířeného přístupu se používá, když více pacientů se stejným onemocněním nebo stavem hledá přístup ke konkrétnímu léku nebo biologickému produktu, který nebyl schválen FDA.
  • Léčba IND/Protokol
  • Léčba IND/Protokol
    • strong>: Umožňuje velké, rozšířené populaci přístup k léku nebo biologickému produktu, který nebyl schválen FDA. Tento typ rozšířeného přístupu lze poskytnout pouze v případě, že je produkt již vyvíjen pro marketing pro stejné použití jako použití s ​​rozšířeným přístupem.
  • Středně velká populace

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Bulharsko
      • Plovdiv, Bulharsko, 4002
        • Dostupný
        • UMHAT Sveti Georgi EAD, Plovdiv, Clinic of Pediatrics
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Dostupný
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • Dostupný
        • University of California San Francisco UCSF
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
        • Dostupný
        • Connecticut Children's Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20007
        • Dostupný
        • Georgetown University Medical Center
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Dostupný
        • Augusta University
      • Savannah, Georgia, Spojené státy, 31404
        • Dostupný
        • Memorial Health University Medical Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Spojené státy, 83712
        • Dostupný
        • St. Luke's Mountain States Tumor Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Dostupný
        • Childrens Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
        • Dostupný
        • Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70118
        • Dostupný
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Dostupný
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Flowood, Mississippi, Spojené státy, 39232
        • Dostupný
        • Southern Specialty Clinic
      • Madison, Mississippi, Spojené státy, 39110
        • Dostupný
        • Louisiana Ctr for Adv Med-LCAM
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Dostupný
        • The Children's Mercy Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68114
        • Dostupný
        • Children's Nebraska
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • Dostupný
        • ECU Sickle Cell Comp Clinic
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Dostupný
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Dostupný
        • Penn State Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29605
        • Dostupný
        • BI-LO Chrt Childn's Cancer Ctr
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Dostupný
        • Cook Children's Hospital-Hematology-Oncology
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Dostupný
        • Texas Children's Hospital_Houston
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Dostupný
        • Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298-0461
        • Dostupný
        • Virginia Cwealth Univ Richmond
  • Švédsko
      • Solna, Švédsko, 171 64
        • Dostupný
        • Koagulationsmottagningen

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Informovaný souhlas získaný před jakoukoli činností související s programem. Činnosti související s programem jsou jakékoli postupy, které jsou prováděny jako součást programu.

  • Pacienti s vrozenou hemofilií:

    1. těžká hemofilie A (koagulační faktor VIII (FVIII) nižší než 1 %) nebo středně těžká/těžká hemofilie B (koagulační faktor IX (FIX) nižší nebo rovný 2 %) bez inhibitorů popř.
    2. jakákoli závažnost hemofilie se zdokumentovanou anamnézou inhibitorů (více než nebo rovnající se 0,6 bethesda jednotky (BU)), kterou nelze uspokojivě léčit registrovanými a prodávanými léky (příklad: kvůli inhibitorům nebo alergickým reakcím na přípravky obsahující faktor nebo kvůli špatné žilní přístup) a kteří se nemohou zapsat do klinických studií určených na podporu vývoje a registrace léčivých přípravků s koncizumabem (příklad: kvůli inhibitorům nebo alergickým reakcím na přípravky obsahující faktory nebo kvůli špatnému žilnímu přístupu) podle zkoušejícího a Hodnocení Novo Nordisk.
  • Potenciální přínos pro jednotlivého pacienta ospravedlňuje potenciální rizika léčby.

Kritéria vyloučení:

  • Známá nebo suspektní přecitlivělost na hodnocený léčivý přípravek nebo související přípravky.
  • Jakýkoli stav (aktuální nebo anamnéza), který by podle názoru zkoušejícího nebo společnosti Novo Nordisk mohl ohrozit bezpečnost pacienta nebo dodržování protokolu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Novo Nordisk A/S

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
4. června 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
4. června 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
10. června 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
10. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. září 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • NN7415-4807

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení