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Uso compassivo de concizumabe se você tiver hemofilia

26 de outubro de 2026 atualizado por: Novo Nordisk A/S

Programa de Uso Compassivo de Concizumabe para Pacientes com Hemofilia Congênita

The compassionate use programme will give participants concizumab for free, even though it is not yet approved by health authorities. This is because participants need this medicine to treat their haemophilia properly. The programme will check that participants are safe and that the medicine works for them. The programme may last for years. Participants will take one injection under their skin every day. Participants will have 4-5 visits with the study doctor for the first half year. After that they will have 1 visit every half year. At all clinic visits participants will have blood samples taken. Participants will fill in a diary between the visits.

A patient is considered to have completed the programme when any of the following criteria occurred first: 1) when the patient is included in a clinical trial with concizumab or 2) up to 6 months after concizumab is commercially available in the patient's country and approved for the patient (The time span of 6 months should provide ample time for the patient to obtain concizumab commercially) or 3) the sponsor decides to discontinue concizumab clinical development for the patient's population.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Não está mais disponível

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Acesso expandido

Tipo de acesso expandido

Tipo de acesso expandido

Descreve a categoria de acesso expandido sob os regulamentos da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. Existem três tipos de acesso expandido:
  • Individual Individuais: Permite a um único paciente, com uma doença ou condição grave que não pode participar de um ensaio clínico, o acesso a um medicamento ou produto biológico que não foi aprovado pelo FDA. Esta categoria também inclui acesso em uma situação de emergência.
  • População de tamanho intermediário: permite que mais de um paciente (mas geralmente menos pacientes do que por meio de um IND/protocolo de tratamento) acesse um medicamento ou produto biológico que não tenha sido aprovado pelo FDA. Esse tipo de acesso expandido é usado quando vários pacientes com a mesma doença ou condição buscam acesso a um medicamento ou produto biológico específico que não foi aprovado pelo FDA.
  • Tratamento IND/Protocolo
  • Tratamento IND/Protocolo
    • forte>: Permite o acesso de uma grande população a um medicamento ou produto biológico que não foi aprovado pelo FDA. Este tipo de acesso expandido só pode ser fornecido se o produto já estiver sendo desenvolvido para comercialização para o mesmo uso do acesso expandido.
  • População de tamanho intermediário

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Bulgária
      • Plovdiv, Bulgária, 4002
        • UMHAT Sveti Georgi EAD, Plovdiv, Clinic of Pediatrics
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • University of California San Francisco UCSF
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • Georgetown University Medical Center
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Augusta University
      • Savannah, Georgia, Estados Unidos, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Estados Unidos, 83712
        • St. Luke's Mountain States Tumor Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Childrens Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Flowood, Mississippi, Estados Unidos, 39232
        • Southern Specialty Clinic
      • Madison, Mississippi, Estados Unidos, 39110
        • Louisiana Ctr for Adv Med-LCAM
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68114
        • Children's Nebraska
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
        • ECU Sickle Cell Comp Clinic
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
        • BI-LO Chrt Childn's Cancer Ctr
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Hospital-Hematology-Oncology
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital_Houston
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298-0461
        • Virginia Cwealth Univ Richmond
  • Suécia
      • Solna, Suécia, 171 64
        • Koagulationsmottagningen

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Inclusion Criteria:

  • Informed consent obtained before any programme-related activities. Programme-related activities are any procedures that are carried out as part of the programme.

  • Patients with congenital haemophilia:

    1. severe haemophilia A (coagulation factor VIII (FVIII) less than 1%) or moderate/severe haemophilia B (coagulation factor IX (FIX) less than or equal to 2%) without inhibitors or
    2. any haemophilia severity with documented history of inhibitors (more than or equal to 0.6 bethesda unit (BU)) who cannot be treated satisfactorily with authorised and marketed medicines (example: due to inhibitors or allergic reactions to factor-containing products, or due to poor venous access), and who are not able to enrol in clinical trials designed to support the development and registration of concizumab medicines (example: due to inhibitors or allergic reactions to factor-containing products, or due to poor venous access) as per investigator and Novo Nordisk assessment.

  • The potential benefit for the individual patient justifies the potential risks of treatment.

Exclusion Criteria:

  • Known or suspected hypersensitivity to investigational medicinal product or related products.
  • Any condition (current or medical history), which in the investigator's or Novo Nordisk's opinion might jeopardise patient's safety or compliance with the protocol.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Novo Nordisk A/S

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
4 de junho de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
4 de junho de 2021

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
10 de junho de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
28 de outubro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
26 de outubro de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de outubro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • NN7415-4807

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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