Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Konsitsumabin myötätuntoinen käyttö, jos sinulla on hemofilia

maanantai 7. syyskuuta 2026 päivittänyt: Novo Nordisk A/S

Konsitsumabin myötätuntoinen käyttöohjelma synnynnäistä hemofiliaa sairastaville potilaille

Myötätuntoisen käytön ohjelma antaa osallistujille konsitsumabia ilmaiseksi, vaikka sitä ei vielä ole hyväksytty terveysviranomaisilta. Tämä johtuu siitä, että osallistujat tarvitsevat tätä lääkettä hoitaakseen hemofiliansa asianmukaisesti. Ohjelma tarkistaa, että osallistujat ovat turvassa ja että lääke toimii heille. Ohjelma voi kestää vuosia. Osallistujat ottavat yhden pistoksen ihon alle joka päivä. Ensimmäisen puolen vuoden aikana osallistujat käyvät 4-5 kertaa tutkimuslääkärin luona. Sen jälkeen heillä on 1 käynti puolen vuoden välein. Kaikilla klinikkakäynneillä osallistujilta otetaan verinäytteitä. Vierailujen välillä osallistujat täyttävät päiväkirjaa.

Potilaan katsotaan suorittaneen ohjelman, kun jokin seuraavista kriteereistä täyttyi ensin: 1) potilas on mukana konsitsumabin kliinisessä tutkimuksessa tai 2) enintään 6 kuukautta sen jälkeen, kun konsitsumabi on kaupallisesti saatavilla potilaan maassa ja hyväksytty potilas (6 kuukauden ajanjakson tulee antaa potilaalle riittävästi aikaa saada konsitsumabia kaupallisesti) tai 3) toimeksiantaja päättää keskeyttää konsitsumabin kliinisen kehittämisen potilaspopulaatiossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Saatavilla

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Laajennettu käyttöoikeus

Laajennettu käyttöoikeustyyppi

Laajennettu käyttöoikeustyyppi

Kuvaa Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) määräysten mukaisen laajennetun käyttöoikeuden luokan. Laajennettuja käyttöoikeuksia on kolmenlaisia:
  • Individual potilaat: Antaa yksittäisen vakavan sairauden tai tilan potilaalle pääsyn lääkkeeseen tai biologiseen tutkimukseen. jota FDA ei ole hyväksynyt. Tämä luokka sisältää myös pääsyn hätätilanteessa.
  • Keskikokoinen väestö: sallii useamman kuin yhden potilaan (mutta yleensä vähemmän potilaita kuin hoidon IND/protokollan kautta) pääsyn lääke tai biologinen tuote, jota FDA ei ole hyväksynyt. Tämän tyyppistä laajennettua pääsyä käytetään, kun useat potilaat, joilla on sama sairaus tai sairaus, hakevat pääsyä tiettyyn lääkkeeseen tai biologiseen tuotteeseen, jota FDA ei ole hyväksynyt.
  • Hoito IND/Protocol
    • vahva>: Mahdollistaa suuren ja laajan väestön pääsyn lääkkeeseen tai biologiseen tuotteeseen, jota FDA ei ole hyväksynyt. Tämän tyyppinen laajennettu käyttöoikeus voidaan tarjota vain, jos tuotetta kehitetään jo markkinointia varten samaan käyttöön kuin laajennettu käyttö.
  • Keskikokoinen väestö

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.

Opiskelupaikat

  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria, 4002
        • Saatavilla
        • UMHAT Sveti Georgi EAD, Plovdiv, Clinic of Pediatrics
  • Ruotsi
      • Solna, Ruotsi, 171 64
        • Saatavilla
        • Koagulationsmottagningen
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Saatavilla
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • Saatavilla
        • University of California San Francisco UCSF
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06106
        • Saatavilla
        • Connecticut Children's Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
        • Saatavilla
        • Georgetown University Medical Center
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
        • Saatavilla
        • Augusta University
      • Savannah, Georgia, Yhdysvallat, 31404
        • Saatavilla
        • Memorial Health University Medical Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Yhdysvallat, 83712
        • Saatavilla
        • St. Luke's Mountain States Tumor Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Saatavilla
        • Childrens Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
        • Saatavilla
        • Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70118
        • Saatavilla
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • Saatavilla
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Flowood, Mississippi, Yhdysvallat, 39232
        • Saatavilla
        • Southern Specialty Clinic
      • Madison, Mississippi, Yhdysvallat, 39110
        • Saatavilla
        • Louisiana Ctr for Adv Med-LCAM
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • Saatavilla
        • The Children's Mercy Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68114
        • Saatavilla
        • Children's Nebraska
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27834
        • Saatavilla
        • ECU Sickle Cell Comp Clinic
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Saatavilla
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Saatavilla
        • Penn State Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Yhdysvallat, 29605
        • Saatavilla
        • BI-LO Chrt Childn's Cancer Ctr
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Saatavilla
        • Cook Children's Hospital-Hematology-Oncology
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Saatavilla
        • Texas Children's Hospital_Houston
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Saatavilla
        • Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298-0461
        • Saatavilla
        • Virginia Cwealth Univ Richmond

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tietoinen suostumus saatu ennen ohjelmaan liittyviä toimia. Ohjelmaan liittyvät toimet ovat mitä tahansa menettelyä, joka suoritetaan osana ohjelmaa.

  • Potilaat, joilla on synnynnäinen hemofilia:

    1. vaikea hemofilia A (hyytymistekijä VIII (FVIII) alle 1 %) tai kohtalainen/vaikea hemofilia B (hyytymistekijä IX (FIX) alle tai yhtä suuri kuin 2 %) ilman estäjiä tai
    2. minkä tahansa vaikeusasteinen hemofilia, johon liittyy dokumentoituja estäjiä (yli tai yhtä suuri kuin 0,6 bethesda-yksikköä (BU)), jota ei voida hoitaa tyydyttävästi hyväksytyillä ja markkinoiduilla lääkkeillä (esimerkki: inhibiittoreiden tai allergisten reaktioiden vuoksi tekijää sisältäville tuotteille tai huonosta syystä laskimopääsy) ja jotka eivät voi osallistua kliinisiin tutkimuksiin, jotka on suunniteltu tukemaan konsitsumabilääkkeiden kehittämistä ja rekisteröintiä (esimerkiksi estäjien tai allergisten reaktioiden vuoksi tekijää sisältäville tuotteille tai huonon laskimon pääsyn vuoksi) tutkijan ja Novo Nordiskin arviointi.
  • Yksittäisen potilaan mahdollinen hyöty oikeuttaa hoidon mahdolliset riskit.

Poissulkemiskriteerit:

  • Tunnettu tai epäilty yliherkkyys tutkimuslääkkeelle tai vastaaville tuotteille.
  • Mikä tahansa tila (nykyinen tai sairaushistoria), joka tutkijan tai Novo Nordiskin näkemyksen mukaan saattaa vaarantaa potilaan turvallisuuden tai protokollan noudattamisen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Novo Nordisk A/S

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Perjantai 4. kesäkuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 4. kesäkuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Torstai 10. kesäkuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Torstai 10. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 7. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Tiistai 1. syyskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • NN7415-4807

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia