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小さな繊維神経障害関連の難治性痛みのためのST-503の安全性と忍容性の研究

2026年5月28日 更新者：Sangamo Therapeutics

特発性小繊維神経障害（ISFN）による耐衝撃性疼痛の単回投与術中ST-503遺伝子治療の安全性と忍容性を決定するための多施設フェーズ1二重盲検、無作為化、偽コントロールされた用量エスカレーション研究

この研究は、小さな繊維神経障害（ISFN）による難治性の痛みの可能性のある治療法を研究するために行われています。

ST-503は、脳に到達するNAV1.7組織関連の痛みシグナルを理想的に抑制する遺伝子の修正コピーを提供することを目的としています。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
募集

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

この研究は、小さな繊維神経障害（ISFN）による難治性の痛みの可能性のある治療法を研究するために行われています。

小さな繊維神経障害は、何かがあなたの皮膚の小さな神経線維を損傷し、痛みを伴ううずきや手と足の燃える感覚などの症状を引き起こしたときに起こります。 脳と脊髄の外側の神経に由来する痛みは、医師によって神経障害性の痛みとして定義されています。 科学者は、ナトリウムチャネルと呼ばれる私たちの体の特定のタンパク質が、神経、具体的にはNav1.7の痛みのシグナルを通信するために重要であることを発見しました。 NAV1.8およびNAV1.9。 小さな繊維神経障害症例の約半分は、既知の理由で発生します。 医師は、これらの症例を「特発性小繊維神経障害」または「ISFN」と呼ぶことができます。

この人間の最初の研究では、「遺伝子治療」と呼ばれるタイプの実験的治療の使用をテストします。 主な目標は、安全で十分に忍容性があるかどうかを判断することです。 2番目の目標は、ISFN疾患による難治性の痛みのレベルを低下させるかどうかを判断することです。 遺伝子は、ベクトルと呼ばれる特別な送達ツールを使用して、細胞に送達されます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
27

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72205
        • 募集
        • University of Arkansas for Medical Sciences
        • コンタクト：
    • California
      • La Jolla、California、アメリカ、92093
        • まだ募集していません
        • The University of California, San Diego
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21218
        • 募集
        • Johns Hopkins University
        • コンタクト：
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
    • New Hampshire
      • Lebanon、New Hampshire、アメリカ、03766
        • まだ募集していません
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10027
        • 募集
        • Columbia University Irving Medical Center (CUIMC) and New York-Presbyterian Hospital (NYPH)
        • コンタクト：
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27514
        • まだ募集していません
        • University of North Carolina Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37235
        • まだ募集していません
        • Vanderbilt University
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
        • まだ募集していません
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23284

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準：

  • 鎮痛症、麻酔、および依存性の臨床試験翻訳、革新、機会、ネットワーク（作動）の基準に従って実行される障害または異常なグルコース代謝なしの特発性小繊維神経障害（ISFN）の診断特性。
  • 痛みは、スクリーニングの6か月以上前の3つのカテゴリの最初のライン医学療法の2つのカテゴリに耐容量があるという医療記録の文書。
  • アッセイ検出限界によって決定された既存の存在抗AAV9抗体の血清サンプル陰性

除外基準：

  1. 薬物およびアルコール関連：

    1. オピオイド鎮痛薬を3か月未満で使用している人、または安定したオピオイドの用量を服用していない人。安定した用量で、研究の過程で投与量が減少する可能性がありますが、増加するべきではありません。
    2. 既知のアルコール乱用、オピオイド鎮痛乱用、またはスクリーニングから2年以内の違法薬物乱用の既往。
    3. 乱用薬物の陽性尿検査（オピエート、ベンゾジアゼピン、アンフェタミン、コカイン、バルビツール酸塩、フェンシクリジン、および処方箋と調査員の承認なしに、スクリーニングおよび日-1 -1。
    4. カンナビノイドの使用は許可されていません。
  2. 紅斑性、紅斑性、アルコールまたは薬物毒性による末梢神経障害、または診断されたチャネル障害のあるファブリー病の人

  3. 手順関連：

    1. 腰椎穿刺（LP）、全身麻酔または鎮静に対する禁忌
    2. 研究者の意見では、LPを妨害する可能性のある医学的障害は、心質上および末端内コンパートメント、アーノルド・キアリの奇形、出血性拡散、臨床的に有意な凝固症、血小板球の出血、血小板骨内の増加の増加、または脊椎病、または脊椎病、またはサスペイン病、またはサスペイン病、または過去の手順の増加の増加、臨床的に有意な凝固障害の間の圧力勾配の証拠を含むがこれらに限定されないLPを妨害する可能性がある医学的障害

  4. 感染症関連：

    1. 活性ウイルス感染または細菌
    2. スクリーニングの12週間以内に、重度の感染症（肺炎、敗血症、中枢神経系感染症[髄膜炎、脳炎など]）

  5. 肝疾患 - および肝毒性の薬物関連：

    a。臨床的に関連する肝疾患の存在b。 次の1つ以上で示される肝機能障害：i。アルブミン≤3.5g/dl II。 総ビリルビン> 1.5 x ulnおよび直接ビリルビン≥0.5mg/dL III。 アルカリホスファターゼ（ALP）> 2 x ULN IV。 アラニントランスアミナーゼ（ALT）またはアスパラギン酸トランスアミナーゼ（AST）> 1.5 X ULN c。肝毒性薬は、調査員によって承認された患者の治療に不可欠でない限り、4 gm/日を超えるアセトアミノフェンを含む研究期間中に避けるべきであり、肝機能障害は特定されませんd。 研究期間中の肝毒性サプリメントの使用

  6. がん関連：

    a。スクリーニングから5年以内に、B細胞がんを含むがんの歴史i。この除外の例外は、完全に切除された非黒色腫皮膚癌、非転移性前立腺癌、および乳房のその場で完全に治療された乳管癌です。 以前の自己または同種骨髄移植、末梢幹細胞移植または固形臓器移植

  7. 以前に受けた遺伝子または細胞療法
  8. 同意の3か月以内または研究中に計画手術
  9. 疼痛障害に関連する積極的な法的措置

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
偽コンパレータ：偽のコントロール研究
手順：シャム（治療なし）
偽手順
実験的：調査エージェント
遺伝的：ST-503
ゲノム医学

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療 emergent 有害事象（TEAE）の発生率と重症度
時間枠：12週間
投与後12週間の観察期間におけるST-503の安全性と忍容性を評価すること。
12週間

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインからの疼痛強度減少が認められた被験者の割合（12週目時点）
時間枠：12週間
  • PI-NRSを用いて測定された毎日の疼痛強度の週平均の30％

  • PI-NRSを用いて測定された毎日の疼痛強度の週平均の50％

    • レスキュー薬剤の使用量
    • レスキュー薬剤の使用頻度
12週間
週12時点の被験者の割合
時間枠：12週間
  • 患者の全体的な印象変化（PGIC）評価で改善と分類された
  • コロンビア自殺重症度評価尺度（C-SSRS）の回答において自殺念慮が1ポイント以上改善した
12週間
コロンビア自殺重症度評価尺度（CSSRS）評価
時間枠：12週間
コロンビア自殺重症度評価尺度（CSSRS）の回答において、自殺念慮が1点以上減少した場合
12週間
全体的な疼痛強度数値評価尺度（PI-NRS）スコア
時間枠：12週間
参加者は、11ポイントの数値評価尺度（0＝痛みなし、10＝考えうる最悪の痛み）を使用して痛みの強度を評価し、電子日記にスコアを記録します。
12週間
簡易版マギル疼痛質問票-2 (SF-MQ-2)
時間枠：12週間
この疼痛スケールは、成人における慢性神経障害性疼痛および非神経障害性疼痛を評価するために開発されました。 これは4つの部分（持続的、間欠的、神経障害性、および情動的疼痛タイプ）における22の疼痛記述子から構成され、0から10の尺度で評価されます。0は疼痛なし、10は過去1週間で最悪の疼痛を示します。
12週間
日次睡眠障害スコア (DSIS)
時間枠：12週間
DSISは11ポイントのNRSで評価され、0（なし）から10（重度）までの範囲です。
12週間
病院不安抑うつ尺度 (HADS)
時間枠：12週間
HADSは、非精神科の臨床集団における不安とうつ病のスクリーニングツールであり、14項目（不安と抑うつそれぞれ7項目ずつ）で構成されています。 スコアが高いほど症状が悪化していることを示します。
12週間
ラッシュ変換13項目SFN症状インベントリー質問票
時間枠：12週間
13項目のSFN-SIQは、発汗パターンや失禁などの生理的機能の変化を4段階のリッカート尺度（0＝まったくない、1＝時々ある、2＝よくある、3＝常にある）を用いて評価し、各13項目の評点を合計（0～39点範囲）します。 スコアが高いほど症状が悪いことを示します。
12週間
SFN特異的ラッシュ構築全般的障害尺度 (SFN-RODS)
時間枠：12週間
32項目のSFN-RODSは、SFN患者の活動制限と参加制限を検出するのに適した疾患特異的間隔尺度です。 スケールの範囲は0から64で、数値が高いほど障害が重度であることを示します。
12週間
36項目短縮版健康調査票（SF-36）ドメインおよび総合スコア
時間枠：12週間
これは、身体的機能、精神的健康、エネルギーレベル、社会的機能などの生活の質を測定します。 範囲は0〜100で、スコアが高いほど生活の質が高いと認識されています。
12週間
疼痛破局的思考質問票 (PCS)
時間枠：12週間
PCSには反芻思考、誇大化、無力感に関する13の質問があり、各項目の値は0から4で、合計可能なスコアは52です。 スコアが高いほど、痛みの破局的思考が強いことを示します。
12週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Sangamo Therapeutics

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Medical Monitor、Sangamo Therapeutics Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2025年12月4日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2027年7月1日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2028年7月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2025年4月30日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2025年5月12日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2025年5月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年6月1日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年5月28日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • ST-503-101

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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