Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og tolerabilitetsundersøgelse af ST-503 for små fiberneuropati-associerede ildfaste smerter

28. maj 2026 opdateret af: Sangamo Therapeutics

En multicenter fase 1 dobbeltblind, randomiseret, skam-kontrolleret dosis eskaleringsundersøgelse for at bestemme sikkerhed og tolerabilitet af enkelt dosis intratekal ST-503-genterapi til ildfast smerte på grund af idiopatisk lille fiberneuropati (ISFN)

Denne forskning udføres for at undersøge en mulig behandling af refraktær smerte på grund af lille fiberneuropati (ISFN).

ST-503 er beregnet til at levere en modificeret kopi af genet, som ideelt vil undertrykke NAV1.7 vævsrelaterede smertesignaler, der når hjernen, hvilket skal reducere den ildfaste smerte på grund af lille fiberneuropati (ISFN).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne forskning udføres for at undersøge en mulig behandling af refraktær smerte på grund af lille fiberneuropati (ISFN).

Små fiberneuropati sker, når noget skader små nervefibre i din hud, hvilket forårsager symptomer som smertefulde prikken eller brændende fornemmelser i dine hænder og fødder. Smerter med oprindelse i nerverne uden for hjernen og rygmarven er defineret af læger som neuropatisk smerte. Forskere har opdaget, at visse proteiner i vores kroppe kaldet natriumkanaler er vigtige for at kommunikere smertesignaler i nerver, specifikt NAV1.7, NAV1.8 og NAV1.9. Cirka halvdelen af ​​små fiberneuropati -tilfælde sker uden nogen kendt grund. Læger kan kalde disse tilfælde "idiopatisk lille fiberneuropati" eller "isfn".

Denne første-i-menneskelige undersøgelse vil teste brugen af ​​en type eksperimentel behandling kaldet "genterapi." Det primære mål er at bestemme, om det er sikkert og godt tolereres. Det andet mål er at bestemme, om det reducerer niveauet af ildfast smerte på grund af ISFN -sygdom. Genet leveres til dine celler ved hjælp af et specielt leveringsværktøj kaldet en vektor.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
27

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72205
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92093
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The University of California, San Diego
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21218
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins University
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater, 03766
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10027
        • Rekruttering
        • Columbia University Irving Medical Center (CUIMC) and New York-Presbyterian Hospital (NYPH)
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of North Carolina Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37235
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Vanderbilt University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23284

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Diagnostisk karakterisering af idiopatisk lille fiberneuropati (ISFN) uden nedsat eller unormal glukosemetabolisme udført i henhold til de smertestillende, bedøvelses- og afhængighed af kliniske forsøgsoversættelser, innovationer, muligheder og netværk (acttion) kriterier.
  • Dokumentation af medicinsk registrering af, at smerte er ildfast til 2 af 3 kategorier af medicinsk terapi med første linje i ≥ 6 måneder før screening.
  • Serumprøve negativt til allerede eksisterende anti-AAV9-antistoffer bestemt ved assaysetektionsgrænse

Ekskluderingskriterier:

  1. Lægemiddel- og alkoholrelateret:

    1. Personer, der bruger opioid analgetika i under 3 måneder eller personer, der ikke er på en stabil dosis opioider; Hvis dosis på en stabil dosis kan falde i løbet af undersøgelsen, men bør ikke øges.
    2. Historie om kendt alkoholmisbrug, opioid smertestillende misbrug eller ulovligt stofmisbrug inden for 2 år efter screening.
    3. Positiv urinprøve for misbrugsmedicin (inklusive opiater, benzodiazepiner, amfetaminer, kokain, barbiturater og phencyclidin) uden recept- og efterforskningsgodkendelse ved screening og dag -1.
    4. Brug af cannabinoider er ikke tilladt.
  2. Personer med Fabrys sygdom, med erythromelalgia, med perifere neuropatier på grund af alkohol- eller lægemiddel toksicitet eller med diagnosticerede kanalopatier

  3. Procedure-relateret:

    1. Kontraindikationer til lumbal punktering (LP), generel anæstesi eller sedation
    2. Eventuelle medicinske lidelser, der efter efterforskerens mening kan forstyrre LP, herunder men ikke begrænset til bevis for en trykkompetent mellem supratentorial og infratentorial rum, arnold-chiari-misdannelse, blødning af diatese, klinisk signifikante koagulopati, thrombocytopeni, øget intrakraniel tryk eller rygsygdomme eller tidligere kirurgiske procedurer, der involverer ryg

  4. Infektionssygdomsrelateret:

    1. Aktiv virusinfektion eller bakteriel
    2. En alvorlig infektion (f.eks. Lungebetændelse, septikæmi, infektioner i centralnervesystemet [f.eks. Meningitis, encephalitis]) inden for 12 uger før screening

  5. Hepatisk sygdom- og hepatotoksisk medicinrelateret:

    en. Tilstedeværelse af klinisk relevant leversygdom b. Lever dysfunktion som angivet af et eller flere af følgende: i. Albumin ≤ 3,5 g/dl II. Samlet bilirubin> 1,5 x Uln og direkte bilirubin ≥0,5 mg/dl III. Alkalisk phosphatase (ALP)> 2 x Uln IV. Alanintransaminase (ALT) eller aspartattransaminase (AST)> 1,5 x Uln c. Hepatotoksiske medikamenter bør undgås i undersøgelsesperioden inklusive acetaminophen, der overstiger 4 g/dag, medmindre det er vigtigt for patientens behandling, godkendt af efterforsker, og lever -dysfunktion identificeres ikke d. Hepatotoksisk supplementbrug i undersøgelsesperioden

  6. Kræftrelateret:

    en. Historie om kræft, inklusive B-celle kræftformer, inden for 5 år efter screening i. Undtagelser fra denne udelukkelse er fuldt udskåret ikke-melanomhudcancer, ikke-metastatisk prostatacancer og fuldt behandlet duktalt karcinom på brystet af brystet, forudsat at emne har været stabilt i mindst 6 måneder b. Tidligere autolog eller allogen knoglemarvstransplantation, perifer stamcelletransplantation eller fast organtransplantation

  7. Tidligere modtaget gen- eller cellulær terapi
  8. Planlagt operation inden for tre måneder før samtykke eller under undersøgelsen
  9. Enhver aktiv retssag relateret til smerteforstyrrelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Sham-komparator: SHAM -kontrolleret undersøgelse
Procedure: Sham (ingen behandling)
Sham Procedure
Eksperimentel: Undersøgelsesagent
Genetisk: ST-503
Genomisk medicin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst og sværhedsgrad af behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: 12 uger
For at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ST-503 over en 12 ugers observationsperiode efter dosering.
12 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af forsøgspersoner med reduktion i smerteintensitet fra baseline på uge 12
Tidsramme: 12 uger
  • 30 % i den ugentlige gennemsnitlige daglige smerteintensitetsmåling udført ved hjælp af PI-NRS

  • 50 % i den ugentlige gennemsnitlige daglige smerteintensitetsmåling udført ved hjælp af PI-NRS

    • Dosis af redningsmedicinbrug
    • Hyppighed af redningsmedicinbrug
12 uger
Procentdel af forsøgspersoner ved uge 12
Tidsramme: 12 uger
  • Kategoriseret som forbedret på patientens globale indtryk af forandring (PGIC) vurdering
  • Med en ≥ 1-point forbedring i selvmordstanker i Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) svar
12 uger
Columbia Suicide Severity Rating Scale (CSSRS) Rating
Tidsramme: 12 uger
Med et fald på ≥ 1 point i selvmordstanker i Columbia Suicide Severity Rating Scale (CSSRS)-svar
12 uger
Samlet Smerteintensitets Numeriske Vurderingsskala (PI-NRS) score
Tidsramme: 12 uger
Deltagerne vil vurdere deres smerteintensitet ved hjælp af en 11-point numerisk vurderingsskala (0=ingen smerter og 10=værst tænkelige smerter) og registrere deres resultat i en elektronisk dagbog.
12 uger
Kortform McGill Smerte Spørgeskema-2 (SF-MQ-2)
Tidsramme: 12 uger
Denne smerteskala blev udviklet til at evaluere kroniske neuropatiske og ikke-neuropatiske smerter hos voksne. Den består af 22 beskrivelser af smerter i 4 dele (kontinuerlige, intermittierende, neuropatiske og affektive smerter) som skal vurderes fra 0-10, hvor 0 betyder ingen smerter og 10 de værste smerter nogensinde i løbet af den seneste uge.
12 uger
Daglig Søvnforstyrrelses Score (DSIS)
Tidsramme: 12 uger
DSIS vurderes på en 11-punkts NRS-skala, der spænder fra 0 (ingen) til 10 (svær).
12 uger
Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS)
Tidsramme: 12 uger
HADS er et screeningsværktøj til angst og depression i ikke-psykiatriske kliniske populationer, der består af 14 spørgsmål (syv hver til angst og depression). Højere score korrelerer med værre symptomer.
12 uger
Rasch-transformerede 13-punkts SFN Symptom Spørgeskema
Tidsramme: 12 uger
Den 13-punkts SFN-SIQ vurderer ændringer i fysiologiske funktioner såsom svedemonstre og inkontinens ved hjælp af en firepunkts Likert-skala (0 = aldrig til stede, 1 = nogle gange, 2 = ofte og 3 = altid til stede) for at opnå en sum af karaktergraderne tildelt hver af de 13 punkter med en rækkevidde fra 0 til 39. Højere score korrelerer med værre symptomer.
12 uger
SFN-specifik Rasch-opbygget Overall Disability Scale (SFN-RODS)
Tidsramme: 12 uger
Den 32-punkts SFN-RODS er en sygdomspecifik intervalmåling, der er velegnet til at påvise aktivitetsbegrænsninger og deltagelsesrestriktioner hos patienter med SFN. Skaalaen spænder fra 0 til 64, hvor højere tal indikerer værre funktionsnedsættelse.
12 uger
36-Item Short Form Health Survey (SF-36) domæner og sammenfattende scorer
Tidsramme: 12 uger
Dette måler livskvalitetsmål som fysisk funktion, emotionel velvære, energiniveau og social funktion. Intervallet er fra 0-100, hvor højere score er forbundet med en bedre opfattet livskvalitet.
12 uger
Pain Catastrophizing Questionnaire (PCS)
Tidsramme: 12 uger
PCS har 13 spørgsmål relateret til rumination, forstørrelse og hjælpeløshed med værdier fra 0 til 4 for en samlet mulig score på 52. Jo højere scoren er, jo mere smertekatastrofisering er til stede.
12 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Sangamo Therapeutics

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Medical Monitor, Sangamo Therapeutics Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
4. december 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juli 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juli 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
30. april 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. maj 2025

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
20. maj 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
1. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. maj 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ST-503-101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger