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Studio di sicurezza e tollerabilità di ST-503 per dolore refrattario associato alla neuropatia a fibra piccola

28 maggio 2026 aggiornato da: Sangamo Therapeutics

Uno studio di escalation della dose in doppio cieco, randomizzato, randomizzato, randomizzato, randomizzato per determinare la sicurezza e la tollerabilità della terapia genica ST-503 intratecale a dose singola per il dolore refrattario a causa della neuropatia idiopatica a fibra ridotta (ISFN)

Questa ricerca viene condotta per studiare un possibile trattamento per il dolore refrattario a causa della neuropatia in fibra ridotta (ISFN).

ST-503 ha lo scopo di fornire una copia modificata del gene che reprimerà idealmente Nav1.7 Segnali di dolore correlati ai tessuti che raggiungono il cervello, che dovrebbero ridurre il dolore refrattario a causa della neuropatia in fibra ridotta (ISFN).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questa ricerca viene condotta per studiare un possibile trattamento per il dolore refrattario a causa della neuropatia in fibra ridotta (ISFN).

La neuropatia in fibra piccola si verifica quando qualcosa danneggia le piccole fibre nervose nella pelle, causando sintomi come formicolio doloroso o sensazioni di bruciore nelle mani e nei piedi. Il dolore originario dei nervi al di fuori del cervello e del midollo spinale è definito dai medici come dolore neuropatico. Gli scienziati hanno scoperto che alcune proteine ​​nei nostri corpi chiamati canali di sodio sono importanti per comunicare segnali di dolore nei nervi, in particolare Nav1.7, NAV1.8 e NAV1.9. Circa la metà dei casi di neuropatia in fibra di piccole dimensioni si verificano per nessuna ragione nota. I medici possono chiamare questi casi "neuropatia per piccole fibre idiopatiche" o "ISFN".

Questo studio del primo uomo testerà l'uso di un tipo di trattamento sperimentale chiamato "terapia genica". L'obiettivo principale è determinare se è sicuro e ben tollerato. Il secondo obiettivo è determinare se riduce il livello di dolore refrattario a causa della malattia di ISFN. Il gene verrà consegnato nelle cellule utilizzando uno strumento di consegna speciale chiamato vettore.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
27

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92093
        • Non ancora reclutamento
        • The University of California, San Diego
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21218
        • Reclutamento
        • Johns Hopkins University
        • Contatto:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03766
        • Non ancora reclutamento
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10027
        • Reclutamento
        • Columbia University Irving Medical Center (CUIMC) and New York-Presbyterian Hospital (NYPH)
        • Contatto:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
        • Non ancora reclutamento
        • University of North Carolina Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37235
        • Non ancora reclutamento
        • Vanderbilt University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • Non ancora reclutamento
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23284

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Caratterizzazione diagnostica della neuropatia idiopatica a piccole fibre (ISFN) senza metabolismo del glucosio alterato o anormale eseguito secondo le traduzioni di studi clinici analgesici, anestetici e di dipendenza, innovazioni, opportunità e reti (attuazione).
  • Documentazione della cartella clinica che il dolore è refrattario a 2 di 3 categorie di terapia medica di prima linea per ≥ 6 mesi prima dello screening.
  • Serro campione negativo per anticorpi preesistenti anti-AAV9 determinati dal limite di rilevamento del dosaggio

Criteri di esclusione:

  1. Legato alla droga e all'alcol:

    1. Persone che usano analgesici da oppiacei per meno di 3 mesi o persone che non hanno una dose stabile di oppioidi; Se su una dose stabile, la dose può diminuire nel corso dello studio ma non dovrebbe essere aumentata.
    2. Storia di noto abuso di alcol, abuso analgesico da oppiacei o abuso di droghe illecite entro 2 anni dallo screening.
    3. Test delle urine positive per droghe di abuso (inclusi oppiacei, benzodiazepine, anfetamine, cocaina, barbiturici e fencyclidina) senza prescrizione e approvazione degli investigatori, allo screening e al giorno -1.
    4. Non è consentito l'uso di cannabinoidi.
  2. Persone con malattia di Fabry, con eritromelalgia, con neuropatie periferiche dovute alla tossicità da alcol o farmaco o con canali diagnosticate

  3. Procedura correlata:

    1. Controindicazioni alla puntura lombare (LP), anestesia generale o sedazione
    2. Tutti i disturbi medici che, secondo il parere dell'investigatore, potrebbero interferire con LP, inclusi ma non limitati alle prove di un gradiente di pressione tra compartimenti sopratentoriali e infratentuali, malformazione di Arnold-Chiari, diatesi sanguinante, coagulopatia clinica significativa

  4. Correlato alle malattie infettive:

    1. Infezione virale attiva o batterica
    2. Un'infezione grave (ad es. Polmonite, setticemia, infezioni del sistema nervoso centrale [ad esempio meningite, encefalite]) entro 12 settimane prima dello screening

  5. La malattia epatica- correlata ai farmaci epatotossici:

    UN. Presenza di malattie epatiche clinicamente rilevanti b. Disfunzione epatica come indicato da una o più dei seguenti: i. Albumina ≤ 3,5 g/dl II. Bilirubina totale> 1,5 x ULN e bilirubina diretta ≥0,5 mg/dl III. Fosfatasi alcalina (ALP)> 2 x Uln IV. Alanina transaminasi (ALT) o aspartato transaminasi (AST)> 1,5 x Uln c. I farmaci epatotossici dovrebbero essere evitati durante il periodo di studio, incluso il paracetamolo superiore a 4 gm/die a meno che non sia identificato essenziale per il trattamento del paziente, approvato dall'investigatore e la disfunzione epatica non è identificata d. Uso del supplemento epatotossico durante il periodo di studio

  6. Legato al cancro:

    UN. Storia del cancro, compresi i tumori delle cellule B, entro 5 anni dallo screening i. Le eccezioni a questa esclusione sono tumori cutanei non melanoma completamente asportati, carcinoma prostatico non metastatico e carcinoma duttale completamente trattato in situ del seno, a condizione che il soggetto sia stato stabile per almeno 6 mesi b. Precedente trapianto di midollo osseo autologo o allogenico, trapianto di cellule staminali periferiche o trapianto di organi solidi

  7. Terapia genica o cellulare precedentemente ricevuta
  8. Chirurgia pianificata entro tre mesi prima del consenso o durante lo studio
  9. Qualsiasi azione legale attiva relativa al disturbo del dolore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore fittizio: Studio controllato sham
Procedura: Sham (nessun trattamento)
Procedura sham
Sperimentale: Agente investigativo
Genetico: ST-503
Medicina genomica

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: 12 settimane
Per valutare la sicurezza e la tollerabilità di ST-503 durante un periodo di osservazione di 12 settimane dopo la somministrazione.
12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di soggetti con riduzione dell'intensità del dolore rispetto al basale alla Settimana 12
Lasso di tempo: 12 settimane
  • 30% nella media settimanale delle misurazioni giornaliere dell'intensità del dolore effettuate utilizzando la scala PI-NRS

  • 50% nella media settimanale delle misurazioni giornaliere dell'intensità del dolore effettuate utilizzando la scala PI-NRS

    • Dose di farmaci di soccorso utilizzati
    • Frequenza di utilizzo dei farmaci di soccorso
12 settimane
Percentuale di soggetti alla Settimana 12
Lasso di tempo: 12 settimane
  • Categorizzato come migliorato nella valutazione dell'impressione globale di cambiamento del paziente (PGIC)
  • Con un miglioramento ≥ 1 punto nell'ideazione suicidaria nelle risposte alla Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
12 settimane
Columbia Suicide Severity Rating Scale (CSSRS) Rating
Lasso di tempo: 12 settimane
Con un declino ≥ 1 punto nell'ideazione suicidaria nelle risposte alla Columbia Suicide Severity Rating Scale (CSSRS)
12 settimane
Punteggio Scala Numerica di Valutazione dell'Intensità del Dolore Complessivo (PI-NRS)
Lasso di tempo: 12 Settimane
I partecipanti valuteranno l'intensità del loro dolore utilizzando una Scala di Valutazione Numerica a 11 punti (0=nessun dolore e 10=dolore peggiore possibile) e registreranno il loro punteggio in un diario elettronico.
12 Settimane
Questionario Breve del Dolore McGill-2 (SF-MQ-2)
Lasso di tempo: 12 Settimane
Questa scala del dolore è stata sviluppata per valutare il dolore cronico neuropatico e non neuropatico negli adulti. Si compone di 22 descrittori del dolore in 4 parti (tipi di dolore continuo, intermittente, neuropatico e affettivo) da valutare da 0 a 10, dove 0 indica nessun dolore e 10 il peggior dolore mai provato durante la settimana passata.
12 Settimane
Punteggio Giornaliero di Interferenza del Sonno (DSIS)
Lasso di tempo: 12 Settimane
Il DSIS viene valutato su una scala NRS a 11 punti, che va da 0 (assente) a 10 (grave).
12 Settimane
Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS)
Lasso di tempo: 12 Settimane
L'HADS è uno strumento di screening per l'ansia e la depressione nelle popolazioni cliniche non psichiatriche composto da 14 elementi (sette per l'ansia e sette per la depressione). Punteggi più alti sono correlati a sintomi peggiori.
12 Settimane
Questionario dell'Inventario dei Sintomi SFN a 13 elementi Trasformato secondo Rasch
Lasso di tempo: 12 Settimane
Il questionario SFN-SIQ a 13 elementi valuta i cambiamenti nelle funzioni fisiologiche come i modelli di sudorazione e l'incontinenza utilizzando una scala Likert a quattro punti (0 = mai presente, 1 = a volte, 2 = spesso e 3 = sempre presente) per ottenere una somma dei punteggi attribuiti a ciascuno dei 13 elementi con un intervallo da 0 a 39. Punteggi più elevati corrispondono a sintomi peggiori.
12 Settimane
Scala di Disabilità Globale Specifica per SFN Costruita con il Metodo Rasch (SFN-RODS)
Lasso di tempo: 12 Settimane
La scala SFN-RODS a 32 item è una misura specifica di intervallo adatta a rilevare limitazioni nelle attività e restrizioni nella partecipazione nei pazienti con SFN. La scala varia da 0 a 64 con numeri più alti che indicano una disabilità peggiore.
12 Settimane
Domini e punteggi riassuntivi del 36-Item Short Form Health Survey (SF-36)
Lasso di tempo: 12 settimane
Questa misura valuta aspetti della qualità della vita come il funzionamento fisico, il benessere emotivo, i livelli di energia e il funzionamento sociale.
La scala va da 0 a 100, con punteggi più alti associati a una migliore percezione della qualità della vita.
12 settimane
Questionario sulla Catastrofizzazione del Dolore (PCS)
Lasso di tempo: 12 Settimane
Il PCS include 13 domande relative alla ruminazione, alla magnitudine e alla sensazione di impotenza, con valori che vanno da 0 a 4 per un punteggio totale massimo di 52. Più alto è il punteggio, maggiore è la presenza di catastrofizzazione del dolore.
12 Settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Sangamo Therapeutics

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Medical Monitor, Sangamo Therapeutics Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
4 dicembre 2025

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 luglio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 luglio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
30 aprile 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
12 maggio 2025

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
20 maggio 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
1 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
28 maggio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ST-503-101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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