Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a snášenlivosti ST-503 pro refrakterní bolest spojená s neuropatií s malými vlákny

28. května 2026 aktualizováno: Sangamo Therapeutics

Multicentrická fáze 1 dvojitě zaslepená, randomizovaná studie eskalace dávky kontrolovaná podvodnou dávkou pro stanovení bezpečnosti a tolerovatelnosti genové terapie ST-503 s jednou dávkou pro refrakterní bolest v důsledku idiopatické neuropatie s malými vlákny (ISFN)

Tento výzkum se provádí za účelem studia možné léčby refrakterní bolesti v důsledku neuropatie s malými vlákny (ISFN).

ST-503 je určen k dodání modifikované kopie genu, která v ideálním případě potlačuje signály bolesti související s tkáňmi na NAV1.7 dosahující mozku, což by mělo snížit refrakterní bolest v důsledku neuropatie s malými vlákny (ISFN).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tento výzkum se provádí za účelem studia možné léčby refrakterní bolesti v důsledku neuropatie s malými vlákny (ISFN).

Neuropatie s malými vlákny se stane, když něco poškozuje malá nervová vlákna v kůži, což způsobuje příznaky, jako jsou bolestivé brnění nebo pálení pocitu ve vašich rukou a nohou. Bolest pocházející z nervů mimo mozek a míchu je lékaři definována jako neuropatická bolest. Vědci zjistili, že některé proteiny v našich tělech zvané sodíkové kanály jsou důležité pro komunikaci signálů bolesti v nervech, konkrétně, Nav1.7, NAV1.8 a NAV1.9. Asi polovina případů neuropatie s malými vlákny se děje bez známého důvodu. Lékaři mohou tyto případy nazvat „idiopatickou neuropatií s malými vlákny“ nebo „ISFN“.

Tato první studie v lidském pokoji testuje použití typu experimentální léčby zvané „genová terapie“. Primárním cílem je zjistit, zda je bezpečný a dobře tolerovaný. Druhým cílem je zjistit, zda snižuje úroveň refrakterní bolesti v důsledku onemocnění ISFN. Gen bude dodán do vašich buněk pomocí speciálního doručovacího nástroje zvaného vektor.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
27

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92093
        • Zatím nenabíráme
        • The University of California, San Diego
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21218
        • Nábor
        • Johns Hopkins University
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03766
        • Zatím nenabíráme
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10027
        • Nábor
        • Columbia University Irving Medical Center (CUIMC) and New York-Presbyterian Hospital (NYPH)
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
        • Zatím nenabíráme
        • University of North Carolina Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37235
        • Zatím nenabíráme
        • Vanderbilt University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • Zatím nenabíráme
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23284

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostická charakterizace idiopatické neuropatie s malými vlákny (ISFN) bez narušeného nebo abnormálního metabolismu glukózy prováděného podle kritérií analgetik, anestetik a závislosti, inovací, příležitostí a sítí (ACTTION).
  • Dokumentace lékařských záznamů, že bolest je refrakterní na 2 ze 3 kategorií lékařské terapie první linie po ≥ 6 měsíců před screeningem.
  • Vzorek séra negativní pro již existující protilátky anti-AAV9 určené limitem detekce testu

Kritéria pro vyloučení:

  1. Související s drogami a alkoholem:

    1. Osoby používající opioidní analgetika po dobu 3 měsíců nebo osoby, které nejsou na stabilní dávce opioidů; Pokud na stabilní dávce, může se dávka v průběhu studie snížit, ale neměla by být zvýšena.
    2. Historie známého zneužívání alkoholu, zneužívání analgetik opioidů nebo nezákonného zneužívání drog do 2 let od screeningu.
    3. Pozitivní test moči na léky na zneužívání (včetně opiátů, benzodiazepinů, amfetaminů, kokainu, barbiturátů a phenceklidinu) bez schválení předpisu a vyšetřovatelem, při screeningu a den -1.
    4. Použití kanabinoidů není povoleno.
  2. Osoby s Fabryho chorobou, s erytromelalgií, s periferními neuropatiemi v důsledku toxicity alkoholu nebo drog nebo s diagnostikovanými kanálovými kanály

  3. Postup související:

    1. Kontraindikace na bederní punkci (LP), celková anestézie nebo sedace
    2. Jakékoli lékařské poruchy, které by podle názoru vyšetřovatele mohly zasahovat do LP, včetně, ale nejen, důkaz pro tlakový gradient mezi supratentoriálním a infratentoriálním kompartmentem, arnold-chiari malformací, krvácejícím sčítáním, klinicky významnou koagulopatií, zvýšenou intracraniální tlak nebo páteřskou onemocnění nebo páteřskou onemocnění nebo paušální chrdirství, angalující se na spletičce, angalující se na spleti

  4. Infekční onemocnění:

    1. Aktivní virová infekce nebo bakteriální
    2. Těžká infekce (např. Pneumonie, septikémie, infekce centrálního nervového systému [např. Meningitida, encefalitida]) do 12 týdnů před screeningem

  5. Hepatické onemocnění a hepatotoxické léky související s léky:

    A. Přítomnost klinicky relevantního onemocnění jater b. Jaterní dysfunkce, jak je naznačeno jedním nebo více z následujících: i. Albumin ≤ 3,5 g/dl II. Celkový bilirubin> 1,5 x ULN a přímý bilirubin ≥0,5 mg/dl III. Alkalická fosfatáza (ALP)> 2 x Uln IV. Alanine transamináza (ALT) nebo aspartátát transamináza (AST)> 1,5 x ULN c. Během studijního období by se mělo zabránit hepatotoxickým lékům, včetně acetaminofenu přesahující 4 g/den, pokud není nezbytné pro léčbu pacienta, schváleno vyšetřovatelem a jaterní dysfunkcí není identifikována d. Použití hepatotoxického doplňku během studijního období

  6. Související s rakovinou:

    A. Historie rakoviny, včetně rakovin B-buněk, do 5 let od screeningu I. Výjimkou tohoto vyloučení jsou plně vyříznuté nemelanomové kožní rakoviny, nemetastatický rakovina prostaty a plně léčené duktální karcinom v situaci prsu, za předpokladu, že subjekt byl stabilní po dobu nejméně 6 měsíců b. Předchozí autologní nebo alogenní transplantace kostní dřeně, transplantace periferních kmenových buněk nebo transplantace pevných orgánů

  7. Dříve obdržel genovou nebo buněčnou terapii
  8. Plánovaná operace do tří měsíců před souhlasem nebo během studie
  9. Jakékoli aktivní právní kroky související s poruchou bolesti

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Falešný srovnávač: Sham kontrolovaná studie
Postup: Sham (bez léčby)
Sham Postup
Experimentální: Vyšetřovací agent
Genetický: ST-503
Genomická medicína

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Incidence a závažnost nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAEs)
Časové okno: 12 týdnů
Pro vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti přípravku ST-503 během 12týdenního pozorovacího období po podání.
12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento subjektů se snížením intenzity bolesti oproti výchozí hodnotě ve 12. týdnu
Časové okno: 12 týdnů
  • 30% v týdenním průměru denních měření intenzity bolesti provedených pomocí PI-NRS

  • 50% v týdenním průměru denních měření intenzity bolesti provedených pomocí PI-NRS

    • Dávka použití záchranné medikace
    • Frekvence použití záchranné medikace
12 týdnů
Procento subjektů ve 12. týdnu
Časové okno: 12 týdnů
  • Hodnoceno jako zlepšení v hodnocení pacientova celkového dojmu ze změny (PGIC)
  • S zlepšením ≥ 1 bodu v myšlenkách na sebevraždu v odpovědích na Columbijskou stupnici závažnosti sebevražedného chování (C-SSRS)
12 týdnů
Columbia škála sebevražedného chování (CSSRS) hodnocení
Časové okno: 12 týdnů
S poklesem sebevražedných myšlenek o ≥ 1 bod v odpovědích na Columbijskou stupnici hodnocení závažnosti sebevražedného chování (CSSRS)
12 týdnů
Celkové skóre intenzity bolesti na číselné hodnotící škále (PI-NRS)
Časové okno: 12 týdnů
Účastníci hodnotí intenzitu své bolesti pomocí 11bodové číselné škály (0=žádná bolest a 10=nejhorší možná bolest) a zaznamenají svůj výsledek do elektronického deníku.
12 týdnů
Krátká forma McGillova dotazníku bolesti-2 (SF-MQ-2)
Časové okno: 12 týdnů
Tato stupnice bolesti byla vyvinuta pro hodnocení chronické neuropatické a neneuropatické bolesti u dospělých. Skládá se z 22 deskriptorů bolesti ve 4 částech (kontinuální, intermitentní, neuropatické a afektivní typy bolesti), které se hodnotí od 0 do 10, přičemž 0 znamená žádnou bolest a 10 nejhorší bolest za poslední týden.
12 týdnů
Denní skóre interference spánku (DSIS)
Časové okno: 12 týdnů
DSIS je hodnocen na 11bodové číselné škále, která se pohybuje od 0 (žádné) do 10 (výrazné).
12 týdnů
Škála úzkosti a deprese v nemocničním prostředí (HADS)
Časové okno: 12 týdnů
HADS je screeningový nástroj pro úzkost a depresi u nepsychiatrických klinických populací, který se skládá ze 14 položek (sedm pro úzkost a sedm pro depresi). Vyšší skóre koreluje s horšími příznaky.
12 týdnů
Dotazník inventáře příznaků SFN s 13 položkami transformovaný Raschovou metodou
Časové okno: 12 týdnů
13položkový dotazník SFN-SIQ hodnotí změny fyziologických funkcí, jako jsou vzorce pocení a inkontinence, pomocí čtyřbodové Likertovy škály (0 = nikdy se nevyskytuje, 1 = někdy, 2 = často a 3 = vždy se vyskytuje) pro získání součtu bodových hodnocení přiřazených každé z 13 položek v rozsahu 0 až 39. Vyšší skóre koreluje s horšími příznaky.
12 týdnů
SFN-specifická Raschova celková škála invalidity (SFN-RODS)
Časové okno: 12 týdnů
32položková škála SFN-RODS je specifické intervalové měřítko onemocnění vhodné k detekci omezení aktivit a účasti u pacientů se SFN. Škála se pohybuje od 0 do 64, přičemž vyšší čísla indikují horší postižení.
12 týdnů
Domény a souhrnné skóre 36-položkového dotazníku zdravotního stavu (SF-36)
Časové okno: 12 týdnů
Toto měří ukazatele kvality života, jako je fyzické fungování, emoční pohoda, úroveň energie a sociální fungování. Rozsah je od 0 do 100, přičemž vyšší skóre je spojeno s lepší vnímanou kvalitou života.
12 týdnů
Dotazník katastrofizace bolesti (PCS)
Časové okno: 12 týdnů
PCS má 13 otázek týkajících se ruminace, zveličování a bezmoci s hodnotami od 0 do 4 pro celkový možný skóre 52. Čím vyšší skóre, tím více je přítomna katastrofizace bolesti.
12 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Sangamo Therapeutics

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Medical Monitor, Sangamo Therapeutics Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
4. prosince 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. července 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. července 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
30. dubna 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. května 2025

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
20. května 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
1. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
28. května 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ST-503-101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení