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Estudio de seguridad y tolerabilidad de ST-503 para dolor refractario asociado a neuropatía de fibra pequeña

28 de mayo de 2026 actualizado por: Sangamo Therapeutics

Un estudio de escalada de dosis doble ciego multicéntrico de fase 1, aleatorizado, controlado simulado, terapia genética ST-503 de dosis única para el dolor refractario debido a la neuropatía de fibra pequeña idiopática (ISFN)

Esta investigación se está haciendo para estudiar un posible tratamiento para el dolor refractario debido a la pequeña neuropatía de fibra (ISFN).

ST-503 está destinado a entregar una copia modificada del gen que idealmente reprimirá las señales de dolor relacionadas con el tejido NAV1.7 que alcanzan el cerebro, lo que debería reducir el dolor refractario debido a la pequeña neuropatía de fibra (ISFN).

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Reclutamiento

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Esta investigación se está haciendo para estudiar un posible tratamiento para el dolor refractario debido a la pequeña neuropatía de fibra (ISFN).

La neuropatía de fibra pequeña ocurre cuando algo daña las pequeñas fibras nerviosas en la piel, causando síntomas como hormigueo doloroso o sensaciones de ardor en sus manos y pies. El dolor que se origina en los nervios fuera del cerebro y la médula espinal es definido por los médicos como dolor neuropático. Los científicos han descubierto que ciertas proteínas en nuestros cuerpos llamados canales de sodio son importantes para comunicar señales de dolor en los nervios, específicamente, NAV1.7, NAV1.8 y NAV1.9. Alrededor de la mitad de los casos de neuropatía de fibra pequeñas ocurren sin razón conocida. Los médicos pueden llamar a estos casos "neuropatía idiopática de fibra pequeña" o "ISFN".

Este primer estudio en humano probará el uso de un tipo de tratamiento experimental llamado "terapia génica". El objetivo principal es determinar si es seguro y bien tolerado. El segundo objetivo es determinar si reduce el nivel de dolor refractario debido a la enfermedad de ISFN. El gen se entregará a sus células utilizando una herramienta de entrega especial llamada vector.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Estimado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
27

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
        • Reclutamiento
        • University of Arkansas for Medical Sciences
        • Contacto:
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
        • Aún no reclutando
        • The University of California, San Diego
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21218
        • Reclutamiento
        • Johns Hopkins University
        • Contacto:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03766
        • Aún no reclutando
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10027
        • Reclutamiento
        • Columbia University Irving Medical Center (CUIMC) and New York-Presbyterian Hospital (NYPH)
        • Contacto:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • Aún no reclutando
        • University of North Carolina Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37235
        • Aún no reclutando
        • Vanderbilt University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • Aún no reclutando
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23284

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Caracterización diagnóstica de la neuropatía idiopática de fibra pequeña (ISFN) sin metabolismo de glucosa deteriorado o anormal realizado de acuerdo con las traducciones de ensayos clínicos analgésicos, anestésicos y de adicción, innovaciones, oportunidades y redes (Action) Criteria.
  • Documentación de registros médicos de que el dolor es refractario a 2 de 3 categorías de terapia médica de primera línea durante ≥ 6 meses antes de la detección.
  • Muestra de suero negativa para anticuerpos anti-AAV9 preexistentes determinados por el límite de detección de ensayos

Criterios de exclusión:

  1. Relacionado con las drogas y el alcohol:

    1. Personas que usan analgésicos opioides por menos de 3 meses o personas que no están en una dosis estable de opioides; Si en una dosis estable, la dosis puede disminuir en el curso del estudio pero no debe aumentarse.
    2. Historia de abuso de alcohol conocido, abuso analgésico opioide o abuso ilícito de drogas dentro de los 2 años posteriores a la detección.
    3. Prueba positiva de orina para drogas de abuso (incluidos opiáceos, benzodiacepinas, anfetaminas, cocaína, barbitúricos y fenciclidina) sin aprobación de receta e investigadores, en la detección y el día -1.
    4. No está permitido el uso de cannabinoides.
  2. Personas con enfermedad de Fabry, con eritromelalgia, con neuropatías periféricas debido a la toxicidad del alcohol o las drogas, o con canalopatías diagnosticadas

  3. Relacionado con el procedimiento:

    1. Contraindicaciones a punción lumbar (LP), anestesia general o sedación
    2. Any medical disorders that, in the opinion of the Investigator, could interfere with LP including but not limited to evidence for a pressure gradient between supratentorial and infratentorial compartments, Arnold-Chiari malformation, bleeding diathesis, clinically significant coagulopathy, thrombocytopenia, increased intracranial pressure, or spine disease or past surgical procedures involving the spine

  4. Relacionado con la enfermedad infecciosa:

    1. Infección viral activa o bacteria
    2. Una infección severa (por ejemplo, neumonía, septicemia, infecciones del sistema nervioso central [por ejemplo, meningitis, encefalitis]) dentro de las 12 semanas previas a la detección

  5. Enfermedad hepática y medicamentos hepatotóxicos relacionados:

    a. Presencia de enfermedad hepática clínicamente relevante b. Disfunción hepática como se indica una o más de los siguientes: i. Albúmina ≤ 3.5 g/dl II. Bilirrubina total> 1.5 x Uln y bilirrubina directa ≥0.5 mg/dL III. Fosfatasa alcalina (ALP)> 2 x Uln IV. Alanina transaminasa (ALT) o aspartato transaminasa (AST)> 1.5 x Uln c. Los medicamentos hepatotóxicos deben evitarse durante el período de estudio, incluido el acetaminofeno que excede los 4 gm/día a menos que sea esencial para el tratamiento del paciente, aprobado por el investigador, y la disfunción hepática no se identifica d. Uso de suplementos hepatotóxicos durante el período de estudio

  6. Relacionado con el cáncer:

    a. Historia de cáncer, incluidos los cánceres de células B, dentro de los 5 años de la detección i. Las excepciones a esta exclusión son los cánceres de piel no melanoma completamente extirpados, el cáncer de próstata no metastásico y el carcinoma ductal completamente tratado in situ de la mama, siempre que el sujeto haya sido estable durante al menos 6 meses b. Trasplante de médula ósea autóloga o alogénica previa, trasplante de células madre periféricas o trasplante de órganos sólidos

  7. Terapia genética o celular previamente recibida
  8. Cirugía planificada dentro de los tres meses previos al consentimiento o durante el estudio
  9. Cualquier acción legal activa relacionada con el trastorno del dolor

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Comparador falso: Estudio controlado simulado
Procedimiento: Farsa (sin tratamiento)
Procedimiento simulado
Experimental: Agente de investigación
Genético: ST-503
Medicina genómica

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia y gravedad de eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET)
Periodo de tiempo: 12 semanas
Para evaluar la seguridad y tolerabilidad de ST-503 durante un período de observación de 12 semanas posterior a la administración.
12 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de sujetos con reducción de la intensidad del dolor desde el inicio en la semana 12
Periodo de tiempo: 12 semanas
  • 30% en el promedio semanal de las mediciones diarias de intensidad del dolor realizadas mediante la escala PI-NRS

  • 50% en el promedio semanal de las mediciones diarias de intensidad del dolor realizadas mediante la escala PI-NRS

    • Dosis del uso de medicación de rescate
    • Frecuencia del uso de medicación de rescate
12 semanas
Porcentaje de sujetos en la semana 12
Periodo de tiempo: 12 semanas
  • Categorizado como mejorado en la evaluación de impresión global de cambio del paciente (PGIC)
  • Con una mejora ≥ 1 punto en la ideación suicida en las respuestas de la Escala de Columbia para Evaluación de la Severidad del Suicidio (C-SSRS)
12 semanas
Escala de Calificación de la Gravedad del Suicidio de Columbia (CSSRS)
Periodo de tiempo: 12 semanas
Con un descenso ≥ 1 punto en la ideación suicipal en las respuestas de la Escala de Columbia para Evaluar la Gravedad del Suicidio (CSSRS)
12 semanas
Puntuación de la Escala Numérica de Valoración de la Intensidad del Dolor General (PI-NRS)
Periodo de tiempo: 12 semanas
Los participantes calificarán su intensidad de dolor utilizando una Escala de Valoración Numérica de 11 puntos (0=sin dolor y 10=dolor máximo posible) y registrarán su puntuación en un diario electrónico.
12 semanas
Cuestionario Breve de Dolor McGill-2 (SF-MQ-2)
Periodo de tiempo: 12 semanas
Esta escala de dolor fue desarrollada para evaluar el dolor crónico neuropático y no neuropático en adultos. Consta de 22 descriptores del dolor en 4 partes (tipos de dolor continuo, intermitente, neuropático y afectivo) que deben calificarse de 0 a 10, donde 0 indica ningún dolor y 10 el peor dolor jamás experimentado durante la última semana.
12 semanas
Puntuación Diaria de Interferencia del Sueño (DSIS)
Periodo de tiempo: 12 semanas
La DSIS se evalúa en una ENA de 11 puntos, que oscila entre 0 (ninguno) y 10 (grave).
12 semanas
Escala de Ansiedad y Depresión Hospitalaria (HADS)
Periodo de tiempo: 12 semanas
El HADS es una herramienta de cribado para ansiedad y depresión en poblaciones clínicas no psiquiátricas que consta de 14 ítems (siete para ansiedad y siete para depresión). Las puntuaciones más altas se correlacionan con síntomas más graves.
12 semanas
Cuestionario del Inventario de Síntomas SFN de 13 Ítems Transformado por Rasch
Periodo de tiempo: 12 semanas
La escala SFN-SIQ de 13 ítems evalúa cambios en funciones fisiológicas como patrones de sudoración e incontinencia utilizando una escala Likert de cuatro puntos (0 = nunca presente, 1 = a veces, 2 = a menudo y 3 = siempre presente) para obtener una suma de las puntuaciones de calificación atribuidas a cada uno de los 13 ítems con un rango de 0 a 39. Las puntuaciones más altas se correlacionan con síntomas peores.
12 semanas
Escala de Discapacidad General Basada en Rasch Específica para Neuropatía de Fibras Pequeñas (SFN-RODS)
Periodo de tiempo: 12 semanas
La SFN-RODS de 32 ítems es una medida de intervalo específica de la enfermedad adecuada para detectar limitaciones de actividad y restricciones de participación en pacientes con SFN. La escala va de 0 a 64, donde números más altos indican una discapacidad más grave.
12 semanas
Dominios y puntuaciones resumidos del Cuestionario de Salud de 36 Ítems (SF-36)
Periodo de tiempo: 12 semanas
Esto mide aspectos de la calidad de vida como el funcionamiento físico, el bienestar emocional, los niveles de energía y el funcionamiento social. El rango es de 0 a 100, donde puntuaciones más altas se asocian con una mejor calidad de vida percibida.
12 semanas
Cuestionario de Catastrofización del Dolor (PCS)
Periodo de tiempo: 12 semanas
El PCS tiene 13 preguntas relacionadas con la rumiación, la magnificación y la impotencia, con valores que van de 0 a 4, lo que da un puntaje total posible de 52. Cuanto más alto sea el puntaje, mayor es la presencia de catastrofización del dolor.
12 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Sangamo Therapeutics

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Director de estudio: Medical Monitor, Sangamo Therapeutics Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
4 de diciembre de 2025

Finalización primaria (Estimado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de julio de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de julio de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
30 de abril de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
12 de mayo de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
20 de mayo de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
1 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
28 de mayo de 2026

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • ST-503-101

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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