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Estudo de segurança e tolerabilidade do ST-503 para dor refratária associada à neuropatia de fibra pequena

28 de maio de 2026 atualizado por: Sangamo Therapeutics

Um estudo de escalada de dose duplo-cego, randomizada e controlada por farsa e farsa para determinar a segurança e a tolerabilidade da terapia genética intratecal de ST-503 de dose única para dor refratária devido à neuropatia de fibra pequena idiopática (ISFN)

Esta pesquisa está sendo feita para estudar um possível tratamento para dor refratária devido à neuropatia de pequenas fibras (ISFN).

O ST-503 destina-se a fornecer uma cópia modificada do gene que idealmente reprimirá os sinais de dor relacionados ao tecido Nav1.7 que atingem o cérebro, o que deve reduzir a dor refratária devido à neuropatia de fibra pequena (ISFN).

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Recrutamento

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Esta pesquisa está sendo feita para estudar um possível tratamento para dor refratária devido à neuropatia de pequenas fibras (ISFN).

A neuropatia de fibra pequena acontece quando algo danifica pequenas fibras nervosas na pele, causando sintomas como sensações dolorosas de formigamento ou queimação nas mãos e pés. A dor originária dos nervos fora do cérebro e da medula espinhal é definida pelos médicos como dor neuropática. Os cientistas descobriram que certas proteínas em nossos corpos chamadas canais de sódio são importantes para a comunicação de sinais de dor nos nervos, especificamente, Nav1.7, NAV1.8 e NAV1.9. Cerca de metade dos pequenos casos de neuropatia de fibras acontecem por nenhuma razão conhecida. Os médicos podem chamar esses casos de "neuropatia de fibra pequena idiopática" ou "ISFN".

Este primeiro estudo em humano testará o uso de um tipo de tratamento experimental chamado "terapia genética". O objetivo principal é determinar se é seguro e bem tolerado. O segundo objetivo é determinar se reduz o nível de dor refratária devido à doença ISFN. O gene será entregue em suas células usando uma ferramenta de entrega especial chamada vetor.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
27

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arizona
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
        • Ainda não está recrutando
        • The University of California, San Diego
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21218
        • Recrutamento
        • Johns Hopkins University
        • Contato:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03766
        • Ainda não está recrutando
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10027
        • Recrutamento
        • Columbia University Irving Medical Center (CUIMC) and New York-Presbyterian Hospital (NYPH)
        • Contato:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • Ainda não está recrutando
        • University of North Carolina Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37235
        • Ainda não está recrutando
        • Vanderbilt University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • Ainda não está recrutando
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23284

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  • Caracterização diagnóstica da neuropatia de fibra pequena idiopática (ISFN) sem metabolismo de glicose prejudicado ou anormal realizado de acordo com os critérios de ensaios clínicos analgésicos, anestesos e de dependência de dependência.
  • Documentação do registro médico de que a dor é refratária para 2 de 3 categorias de terapia médica de primeira linha por ≥ 6 meses antes da triagem.
  • Amostra sérica negativa para anticorpos anti-AAV9 pré-existentes determinados pelo limite de detecção de ensaio

Critérios de exclusão:

  1. Relacionado a drogas e álcool:

    1. Pessoas que usam analgésicos opióides por menos de 3 meses ou pessoas que não estão em uma dose estável de opióides; Se em uma dose estável, a dose poderá diminuir ao longo do estudo, mas não deve ser aumentada.
    2. História de abuso conhecido de álcool, abuso de analgésicos opióides ou abuso de drogas ilícitas dentro de 2 anos após a triagem.
    3. Teste de urina positiva para medicamentos de abuso (incluindo opiáceos, benzodiazepínicos, anfetaminas, cocaína, barbitúricos e feniclidina) sem aprovação de prescrição e investigador, na triagem e dia -1.
    4. O uso de canabinóides não é permitido.
  2. Pessoas com doença de Fabry, com eritomelalgia, com neuropatias periféricas devido à toxicidade de álcool ou drogas ou com canalopatias diagnosticadas

  3. Procedimento relacionado:

    1. Contra -indicações à punção lombar (LP), anestesia geral ou sedação
    2. Any medical disorders that, in the opinion of the Investigator, could interfere with LP including but not limited to evidence for a pressure gradient between supratentorial and infratentorial compartments, Arnold-Chiari malformation, bleeding diathesis, clinically significant coagulopathy, thrombocytopenia, increased intracranial pressure, or spine disease or past surgical procedures involving the spine

  4. Relacionado a doenças infecciosas:

    1. Infecção viral ativa ou bacteriano
    2. Uma infecção grave (por exemplo, pneumonia, septicemia, infecções do sistema nervoso central [por exemplo, meningite, encefalite]) dentro de 12 semanas antes do rastreamento

  5. Doenças hepáticas- relacionadas à medicamento hepatotóxico:

    um. Presença de doença hepática clinicamente relevante b. Disfunção hepática, conforme indicado por um ou mais dos seguintes: i. Albumina ≤ 3,5 g/dl II. Bilirrubina total> 1,5 x ULN e bilirrubina direta ≥0,5 mg/dl III. Fosfatase alcalina (ALP)> 2 x ULN IV. A alanina transaminase (ALT) ou aspartato transaminase (AST)> 1,5 x uln c. Os medicamentos hepatotóxicos devem ser evitados durante o período do estudo, incluindo acetaminofeno superior a 4 g/dia, a menos que essencial para o tratamento do paciente, aprovado pelo investigador, e a disfunção hepática não é identificada d. Uso de suplementos hepatotóxicos durante o período do estudo

  6. Relacionado ao câncer:

    um. História do câncer, incluindo câncer de células B, dentro de 5 anos após a triagem i. Exceções a essa exclusão são câncer de pele não melanoma totalmente excisado, câncer de próstata não metastático e carcinoma ductal totalmente tratado in situ da mama, desde que o sujeito tenha sido estável por pelo menos 6 meses B. Transplante de medula óssea autóloga ou alogênica anterior, transplante de células -tronco periféricas ou transplante de órgão sólido

  7. Recebeu anteriormente terapia genética ou celular
  8. Cirurgia planejada dentro de três meses antes do consentimento ou durante o estudo
  9. Qualquer ação legal ativa relacionada ao transtorno da dor

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Comparador Falso: Estudo controlado por simulação
Procedimento: Sham (sem tratamento)
Procedimento simulado
Experimental: Agente de investigação
Genético: ST-503
Medicina genômica

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência e gravidade de eventos adversos emergentes do tratamento (EAETs)
Prazo: 12 semanas
Para avaliar a segurança e tolerabilidade do ST-503 durante um período de observação de 12 semanas após a administração.
12 semanas

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Percentagem de sujeitos com redução da intensidade da dor em relação ao basal na Semana 12
Prazo: 12 semanas
  • 30% na média semanal das medições diárias da intensidade da dor realizadas usando a escala PI-NRS

  • 50% na média semanal das medições diárias da intensidade da dor realizadas usando a escala PI-NRS

    • Dose de utilização de medicação de resgate
    • Frequência de utilização de medicação de resgate
12 semanas
Percentagem de sujeitos na Semana 12
Prazo: 12 semanas
  • Categorizado como melhorado na avaliação da impressão global de mudança do paciente (PGIC)
  • Com uma melhoria ≥ 1 ponto na ideação suicida nas respostas da Escala de Avaliação de Suicídio de Columbia (C-SSRS)
12 semanas
Escala de Avaliação da Gravidade do Suicídio de Columbia (CSSRS)
Prazo: 12 semanas
Com um declínio ≥ 1 ponto na ideação suicida nas respostas à Escala de Avaliação da Gravidade do Suicídio de Columbia (CSSRS)
12 semanas
Pontuação da Escala Numérica de Avaliação da Intensidade da Dor Geral (PI-NRS)
Prazo: 12 Semanas
Os participantes irão classificar a sua intensidade de dor utilizando uma Escala de Classificação Numérica de 11 pontos (0=nenhuma dor e 10=pior dor possível) e registar a sua pontuação num diário eletrónico.
12 Semanas
Questionário de Dor McGill-2 em Formato Curto (SF-MQ-2)
Prazo: 12 Semanas
Esta escala de dor foi desenvolvida para avaliar a dor crónica neuropática e não neuropática em adultos. Consiste em 22 descritores de dor em 4 partes (tipos de dor contínua, intermitente, neuropática e afetiva) a serem classificados de 0 a 10, sendo 0 a ausência de dor e 10 a pior dor alguma vez sentida durante a última semana.
12 Semanas
Pontuação Diária de Interferência no Sono (PDIS)
Prazo: 12 Semanas
O DSIS é avaliado numa ECN de 11 pontos, que varia de 0 (nenhum) a 10 (grave).
12 Semanas
Escala de Ansiedade e Depressão Hospitalar (HADS)
Prazo: 12 Semanas
O HADS é um instrumento de rastreio para ansiedade e depressão em populações clínicas não psiquiátricas, composto por 14 itens (sete para ansiedade e sete para depressão). Pontuações mais elevadas correlacionam-se com sintomas mais graves.
12 Semanas
Questionário de Inventário de Sintomas SFN de 13 Itens Transformado por Rasch
Prazo: 12 Semanas
O SFN-SIQ de 13 itens avalia alterações em funções fisiológicas, como padrões de sudação e incontinência, utilizando uma escala de Likert de quatro pontos (0 = nunca presente, 1 = às vezes, 2 = frequentemente e 3 = sempre presente) para obter uma soma das pontuações atribuídas a cada um dos 13 itens, com uma escala de 0 a 39. Pontuações mais elevadas correlacionam-se com sintomas mais graves.
12 Semanas
Escala de Incapacidade Global Baseada em Rasch Específica para Neuropatia de Pequenas Fibras (SFN-RODS)
Prazo: 12 Semanas
A escala SFN-RODS de 32 itens é uma medida intervalar específica da doença adequada para detetar limitações de atividade e restrições de participação em doentes com SFN. A escala varia de 0 a 64, sendo que números mais elevados indicam pior incapacidade.
12 Semanas
Domínios e pontuações sumárias do 36-Item Short Form Health Survey (SF-36)
Prazo: 12 Semanas
Esta medida avalia a qualidade de vida, incluindo aspetos como o funcionamento físico, o bem-estar emocional, os níveis de energia e o funcionamento social. A escala varia de 0 a 100, sendo que pontuações mais elevadas estão associadas a uma melhor perceção da qualidade de vida.
12 Semanas
Questionário de Catastrofização da Dor (PCS)
Prazo: 12 Semanas
O PCS tem 13 questões relacionadas com ruminação, magnificação e desamparo, com valores de 0 a 4, para uma pontuação total possível de 52. Quanto maior for a pontuação, maior é a presença de catastrofização da dor.
12 Semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Sangamo Therapeutics

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Medical Monitor, Sangamo Therapeutics Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
4 de dezembro de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de julho de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de julho de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
30 de abril de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
12 de maio de 2025

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
20 de maio de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
1 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
28 de maio de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de abril de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • ST-503-101

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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