Badanie bezpieczeństwa i tolerancji ST-503 w przypadku bólu opornego na neuropatię małego włókna
Wieloośrodkowa faza 1 podwójnie ślepa, randomizowane, kontrolowane pozorne badanie eskalacji dawki w celu określenia bezpieczeństwa i tolerancji pojedynczej dawki dooponowej terapii genowej ST-503 w przypadku bólu opornego z powodu idiopatycznej neuropatii małego włókien (ISFN)
Badania są przeprowadzane w celu zbadania możliwego leczenia bólu oporowego z powodu neuropatii małej włókien (ISFN).
ST-503 ma na celu dostarczenie zmodyfikowanej kopii genu, który idealnie odkłada się na sygnały bólu związane z Nav1.7 docierającym do mózgu, które powinny zmniejszyć ból oporowy z powodu neuropatii małej włókien (ISFN).
Przegląd badań
Status
Status
Warunki
Warunki
Interwencja / Leczenie
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Badania są przeprowadzane w celu zbadania możliwego leczenia bólu oporowego z powodu neuropatii małej włókien (ISFN).
Mała neuropatia błonnika występuje, gdy coś uszkadza małe włókna nerwowe w skórze, powodując objawy takie jak bolesne mrowienie lub spalanie w dłoni i stóp. Ból pochodzący z nerwów poza mózgiem i rdzeniem kręgowym jest definiowany przez lekarzy jako ból neuropatyczny. Naukowcy odkryli, że niektóre białka w naszych ciałach zwane kanałami sodowymi są ważne dla komunikowania sygnałów bólu w nerwach, w szczególności NAV1.7, NAV1.8 i NAV1.9. Około połowa przypadków neuropatii małej błonnika zachodzi bez znanego powodu. Lekarze mogą nazywać te przypadki „idiopatyczną neuropatią małego włókna” lub „ISFN”.
To pierwsze w ludzkim badaniu przetestuje zastosowanie rodzaju leczenia eksperymentalnego zwanego „terapią genową”. Głównym celem jest ustalenie, czy jest bezpieczne i dobrze tolerowane. Drugim celem jest ustalenie, czy zmniejsza poziom bólu opornego na leczenie z powodu choroby ISFN. Gen zostanie dostarczony do komórek za pomocą specjalnego narzędzia dostarczania o nazwie Vector.
Typ studiów
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Zapisy
Faza
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Patient Advocacy
- Numer telefonu: 510-307-7266
- E-mail: clinicaltrials@sangamo.com
Lokalizacje studiów
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85260
- Rekrutacyjny
- HonorHealth
-
Kontakt:
- Study Coordinator
- E-mail: neuroscienceresearch@honorhealth.com
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
- Rekrutacyjny
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
Kontakt:
- Study Coordinator
- E-mail: tricoordinators@uams.edu
-
-
California
-
La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92093
- Jeszcze nie rekrutacja
- The University of California, San Diego
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21218
- Rekrutacyjny
- Johns Hopkins University
-
Kontakt:
- Study Coordinator
- E-mail: ayoyin2@jh.edu
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Rekrutacyjny
- Massachusetts General Hospital
-
Kontakt:
- Study Coordinator
- E-mail: imccarthy2@mgh.harvard.edu
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03766
- Jeszcze nie rekrutacja
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10027
- Rekrutacyjny
- Columbia University Irving Medical Center (CUIMC) and New York-Presbyterian Hospital (NYPH)
-
Kontakt:
- Study Coordinator
- E-mail: rf2632@cumc.columbia.edu
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
- Jeszcze nie rekrutacja
- University of North Carolina Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37235
- Jeszcze nie rekrutacja
- Vanderbilt University
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
- Jeszcze nie rekrutacja
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23284
- Rekrutacyjny
- Virginia Commonwealth University
-
Kontakt:
- Study Coordinator
- E-mail: swapna.keshamoni@vcuhealth.org
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria włączenia:
- Charakterystyka diagnostyczna idiopatycznej neuropatii małej włókien (ISFN) bez upośledzonego lub nieprawidłowego metabolizmu glukozy wykonywanego zgodnie z kryteriami badań klinicznych, innowacji, innowacji, możliwości i sieci (aktywa) wykonywane zgodnie z kryteriami badań klinicznych, innowacji, możliwości i sieci (aktywa).
- Dokumentacja dokumentacji medycznej, że ból jest oporowy do 2 z 3 kategorii terapii medycznej pierwszej linii w ≥ 6 miesięcy przed badaniem.
- Próbka surowicy ujemna dla wcześniej istniejących przeciwciał anty-AAV9 określone przez granicę wykrywania testu
Kryteria wykluczenia:
Związane z narkotykami i alkoholem:
- Osoby używające opioidowych środków przeciwbólowych na mniej niż 3 miesiące lub osoby, które nie są na stabilnej dawce opioidów; W przypadku stabilnej dawki dawka może zmniejszyć się w trakcie badania, ale nie należy jej zwiększać.
- Historia znanego nadużywania alkoholu, opioidowych nadużycia przeciwbólowego lub nielegalnego nadużywania narkotyków w ciągu 2 lat badań przesiewowych.
- Pozytywny test moczu na leki nadużycia (w tym opiaty, benzodiazepiny, amfetaminy, kokaina, barbiturany i fencyklidyna) bez recepty i zatwierdzenia badacza, podczas badania i dnia -1.
- Zastosowanie kannabinoidów nie jest dozwolone.
- Osoby z chorobą Fabry'ego z erytromelalgią, z neuropatią obwodową z powodu toksyczności alkoholu lub narkotyków lub zdiagnozowanymi kanałami
Procedura:
- Przeciwwskazania do nakłucia lędźwiowego (LP), znieczulenia ogólnego lub sedacji
- Wszelkie zaburzenia medyczne, które zdaniem badacza mogłyby zakłócać LP, w tym między innymi dowody na gradient ciśnienia między przedziałami nadwozionymi i infratentorialnymi, wadami wadami arnold-chiari, producentami krwawienia, angażując się w klinicznie koagulopatię, zakrzepiętoką, zakrzepową, zakrzepową, zakrzepową.
Zakaźna choroba:
- Aktywna infekcja wirusowa lub bakteryjna
- Ciężka infekcja (np. Zapalenie płuc, posocznica, zakażenia ośrodkowego układu nerwowego [np. Zapalenie opon mózgowych, zapalenie mózgu]) w ciągu 12 tygodni przed badaniem badań przesiewowych
Choroba wątrobowa- leki związane z lekami:
A. Obecność klinicznie istotnej choroby wątroby b. Dysfunkcja wątroby, jak wskazuje jeden lub więcej z następujących czynności: Albumina ≤ 3,5 g/dl II. Całkowita bilirubina> 1,5 x URN i bezpośrednia bilirubina ≥0,5 mg/dl III. Fosfataza alkaliczna (ALP)> 2 x ULN IV. Transaminaza alaniny (ALT) lub asparaginian transaminaza (AST)> 1,5 x ULN c. W okresie badania należy unikać leków hepatotoksycznych, w tym acetaminofen przekraczający 4 GM/dzień, chyba że niezbędne do leczenia pacjenta, zatwierdzone przez badacza, a dysfunkcja wątroby nie jest zidentyfikowana d. Zastosowanie suplementów hepatotoksycznych w okresie badania
Związane z rakiem:
A. Historia raka, w tym nowotwory komórek B, w ciągu 5 lat od badań przesiewowych i. Wyjątkami od tego wykluczenia są w pełni wycięte nowotwory skóry niemelanoma, niemetastatyczny rak prostaty i w pełni leczony rak przewodowy in situ piersi, pod warunkiem, że pacjent był stabilny przez co najmniej 6 miesięcy b. Poprzedni autologiczny lub allogeniczny przeszczep szpiku kostnego, przeszczep obwodowego komórek macierzystych lub przeszczep narządu stałego
- Wcześniej otrzymywane gen lub terapia komórkowa
- Planowana operacja w ciągu trzech miesięcy przed zgodą lub podczas badania
- Wszelkie aktywne działania prawne związane z zaburzeniem bólu
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Liczba ramion
Broń i interwencje
Grupa uczestników / ArmGrupa uczestników / Arm |
Interwencja / LeczenieInterwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Pozorny komparator: Pozornie kontrolowane badanie
|
Pozorna procedura
|
|
Eksperymentalny: Agent śledczy
|
Medycyna genomowa
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania i nasilenie działań niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
W celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji preparatu ST-503 w trakcie 12-tygodniowego okresu obserwacji po podaniu.
|
12 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek pacjentów z redukcją natężenia bólu w porównaniu z wartością wyjściową w 12. tygodniu
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
|
12 tygodni
|
|
Odsetek pacjentów w 12. tygodniu
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
|
12 tygodni
|
|
Skala Oceny Ryzyka Samobójstwa Columbia (CSSRS)
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
Z ≥ 1-punktowym spadkiem myśli samobójczych w odpowiedziach na Skalę Oceny Samobójstw Columbia (CSSRS)
|
12 tygodni
|
|
Ogólny wynik skali numerycznej intensywności bólu (PI-NRS)
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
Uczestnicy ocenią natężenie swojego bólu za pomocą 11-punktowej Numerycznej Skali Oceny (0=brak bólu, 10=najsilniejszy możliwy ból) i zapiszą swój wynik w dzienniku elektronicznym.
|
12 tygodni
|
|
Krótki Kwestionariusz Bólu McGill-2 (SF-MQ-2)
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
Ta skala bólu została opracowana do oceny przewlekłego bólu neuropatycznego i nieneuropatycznego u dorosłych.
Składa się z 22 deskryptorów bólu w 4 częściach (ciągły, przerywany, neuropatyczny i afektywny rodzaj bólu) do oceny w skali 0-10, gdzie 0 oznacza brak bólu, a 10 najgorszy ból w ciągu ostatniego tygodnia.
|
12 tygodni
|
|
Dzienne Wyniki Zakłóceń Snu (DWZS)
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
Skala DSIS jest oceniana w 11-punktowej skali NRS, która obejmuje zakres od 0 (brak) do 10 (ciężkie).
|
12 tygodni
|
|
Skala Lęku i Depresji Szpitalnej (HADS)
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
Skala HADS to narzędzie przesiewowe służące do oceny lęku i depresji w niepsychiatrycznych populacjach klinicznych, składające się z 14 pozycji (po siedem dotyczących lęku i depresji).
Wyższe wyniki korelują z gorszymi objawami.
|
12 tygodni
|
|
Kwestionariusz Inwentarza Objawów SFN z 13 Pozycjami Przekształcony za Pomocą Modelu Rascha
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
13-punktowy kwestionariusz SFN-SIQ ocenia zmiany w funkcjach fizjologicznych, takich jak wzorce pocenia się i nietrzymanie moczu, przy użyciu czteropunktowej skali Likerta (0 = nigdy nie występuje, 1 = czasami, 2 = często i 3 = zawsze występuje), aby uzyskać sumę wyników przypisanych do każdego z 13 elementów w zakresie od 0 do 39.
Wyższe wyniki korelują z gorszymi objawami.
|
12 tygodni
|
|
Skala Ogólnej Niepełnosprawności SFN-Specific Rasch-built (SFN-RODS)
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
Skala SFN-RODS zawierająca 32 pozycje jest specyficznym dla choroby pomiarem interwałowym odpowiednim do wykrywania ograniczeń aktywności i ograniczeń uczestnictwa u pacjentów z SFN.
Skala ma zakres od 0 do 64, przy czym wyższe liczby wskazują na większy stopień niepełnosprawności.
|
12 tygodni
|
|
Domeny i wyniki sumaryczne 36-punktowego Krótkiego Kwestionariusza Zdrowia (SF-36)
Ramy czasowe: 12 Tygodni
|
To mierzy jakość życia w aspektach takich jak funkcjonowanie fizyczne, dobrostan emocjonalny, poziom energii i funkcjonowanie społeczne.
Skala wynosi od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wiążą się z lepszą postrzeganą jakością życia.
|
12 Tygodni
|
|
Kwestionariusz Katastrofizacji Bólu (PCS)
Ramy czasowe: 12 Tygodni
|
Skala PCS zawiera 13 pytań dotyczących ruminacji, wyolbrzymiania i bezradności z wartościami w zakresie od 0 do 4, co daje maksymalny możliwy wynik 52.
Im wyższy wynik, tym większe nasilenie katastrofizacji bólu.
|
12 Tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Sponsor
Śledczy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Monitor, Sangamo Therapeutics Inc.
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Zakończenie podstawowe
Ukończenie studiów (Szacowany)
Ukończenie studiów
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Pierwszy wysłany
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia wysłana aktualizacja
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
Inne numery identyfikacyjne badania
- ST-503-101
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .