Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i tolerancji ST-503 w przypadku bólu opornego na neuropatię małego włókna

28 maja 2026 zaktualizowane przez: Sangamo Therapeutics

Wieloośrodkowa faza 1 podwójnie ślepa, randomizowane, kontrolowane pozorne badanie eskalacji dawki w celu określenia bezpieczeństwa i tolerancji pojedynczej dawki dooponowej terapii genowej ST-503 w przypadku bólu opornego z powodu idiopatycznej neuropatii małego włókien (ISFN)

Badania są przeprowadzane w celu zbadania możliwego leczenia bólu oporowego z powodu neuropatii małej włókien (ISFN).

ST-503 ma na celu dostarczenie zmodyfikowanej kopii genu, który idealnie odkłada się na sygnały bólu związane z Nav1.7 docierającym do mózgu, które powinny zmniejszyć ból oporowy z powodu neuropatii małej włókien (ISFN).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badania są przeprowadzane w celu zbadania możliwego leczenia bólu oporowego z powodu neuropatii małej włókien (ISFN).

Mała neuropatia błonnika występuje, gdy coś uszkadza małe włókna nerwowe w skórze, powodując objawy takie jak bolesne mrowienie lub spalanie w dłoni i stóp. Ból pochodzący z nerwów poza mózgiem i rdzeniem kręgowym jest definiowany przez lekarzy jako ból neuropatyczny. Naukowcy odkryli, że niektóre białka w naszych ciałach zwane kanałami sodowymi są ważne dla komunikowania sygnałów bólu w nerwach, w szczególności NAV1.7, NAV1.8 i NAV1.9. Około połowa przypadków neuropatii małej błonnika zachodzi bez znanego powodu. Lekarze mogą nazywać te przypadki „idiopatyczną neuropatią małego włókna” lub „ISFN”.

To pierwsze w ludzkim badaniu przetestuje zastosowanie rodzaju leczenia eksperymentalnego zwanego „terapią genową”. Głównym celem jest ustalenie, czy jest bezpieczne i dobrze tolerowane. Drugim celem jest ustalenie, czy zmniejsza poziom bólu opornego na leczenie z powodu choroby ISFN. Gen zostanie dostarczony do komórek za pomocą specjalnego narzędzia dostarczania o nazwie Vector.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

27

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

    • Arizona
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92093
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • The University of California, San Diego
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21218
        • Rekrutacyjny
        • Johns Hopkins University
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03766
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10027
        • Rekrutacyjny
        • Columbia University Irving Medical Center (CUIMC) and New York-Presbyterian Hospital (NYPH)
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of North Carolina Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37235
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Vanderbilt University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23284

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Charakterystyka diagnostyczna idiopatycznej neuropatii małej włókien (ISFN) bez upośledzonego lub nieprawidłowego metabolizmu glukozy wykonywanego zgodnie z kryteriami badań klinicznych, innowacji, innowacji, możliwości i sieci (aktywa) wykonywane zgodnie z kryteriami badań klinicznych, innowacji, możliwości i sieci (aktywa).
  • Dokumentacja dokumentacji medycznej, że ból jest oporowy do 2 z 3 kategorii terapii medycznej pierwszej linii w ≥ 6 miesięcy przed badaniem.
  • Próbka surowicy ujemna dla wcześniej istniejących przeciwciał anty-AAV9 określone przez granicę wykrywania testu

Kryteria wykluczenia:

  1. Związane z narkotykami i alkoholem:

    1. Osoby używające opioidowych środków przeciwbólowych na mniej niż 3 miesiące lub osoby, które nie są na stabilnej dawce opioidów; W przypadku stabilnej dawki dawka może zmniejszyć się w trakcie badania, ale nie należy jej zwiększać.
    2. Historia znanego nadużywania alkoholu, opioidowych nadużycia przeciwbólowego lub nielegalnego nadużywania narkotyków w ciągu 2 lat badań przesiewowych.
    3. Pozytywny test moczu na leki nadużycia (w tym opiaty, benzodiazepiny, amfetaminy, kokaina, barbiturany i fencyklidyna) bez recepty i zatwierdzenia badacza, podczas badania i dnia -1.
    4. Zastosowanie kannabinoidów nie jest dozwolone.
  2. Osoby z chorobą Fabry'ego z erytromelalgią, z neuropatią obwodową z powodu toksyczności alkoholu lub narkotyków lub zdiagnozowanymi kanałami
  3. Procedura:

    1. Przeciwwskazania do nakłucia lędźwiowego (LP), znieczulenia ogólnego lub sedacji
    2. Wszelkie zaburzenia medyczne, które zdaniem badacza mogłyby zakłócać LP, w tym między innymi dowody na gradient ciśnienia między przedziałami nadwozionymi i infratentorialnymi, wadami wadami arnold-chiari, producentami krwawienia, angażując się w klinicznie koagulopatię, zakrzepiętoką, zakrzepową, zakrzepową, zakrzepową.
  4. Zakaźna choroba:

    1. Aktywna infekcja wirusowa lub bakteryjna
    2. Ciężka infekcja (np. Zapalenie płuc, posocznica, zakażenia ośrodkowego układu nerwowego [np. Zapalenie opon mózgowych, zapalenie mózgu]) w ciągu 12 tygodni przed badaniem badań przesiewowych
  5. Choroba wątrobowa- leki związane z lekami:

    A. Obecność klinicznie istotnej choroby wątroby b. Dysfunkcja wątroby, jak wskazuje jeden lub więcej z następujących czynności: Albumina ≤ 3,5 g/dl II. Całkowita bilirubina> 1,5 x URN i bezpośrednia bilirubina ≥0,5 mg/dl III. Fosfataza alkaliczna (ALP)> 2 x ULN IV. Transaminaza alaniny (ALT) lub asparaginian transaminaza (AST)> 1,5 x ULN c. W okresie badania należy unikać leków hepatotoksycznych, w tym acetaminofen przekraczający 4 GM/dzień, chyba że niezbędne do leczenia pacjenta, zatwierdzone przez badacza, a dysfunkcja wątroby nie jest zidentyfikowana d. Zastosowanie suplementów hepatotoksycznych w okresie badania

  6. Związane z rakiem:

    A. Historia raka, w tym nowotwory komórek B, w ciągu 5 lat od badań przesiewowych i. Wyjątkami od tego wykluczenia są w pełni wycięte nowotwory skóry niemelanoma, niemetastatyczny rak prostaty i w pełni leczony rak przewodowy in situ piersi, pod warunkiem, że pacjent był stabilny przez co najmniej 6 miesięcy b. Poprzedni autologiczny lub allogeniczny przeszczep szpiku kostnego, przeszczep obwodowego komórek macierzystych lub przeszczep narządu stałego

  7. Wcześniej otrzymywane gen lub terapia komórkowa
  8. Planowana operacja w ciągu trzech miesięcy przed zgodą lub podczas badania
  9. Wszelkie aktywne działania prawne związane z zaburzeniem bólu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Pozorny komparator: Pozornie kontrolowane badanie
Pozorna procedura
Eksperymentalny: Agent śledczy
Medycyna genomowa

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania i nasilenie działań niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: 12 tygodni
W celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji preparatu ST-503 w trakcie 12-tygodniowego okresu obserwacji po podaniu.
12 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów z redukcją natężenia bólu w porównaniu z wartością wyjściową w 12. tygodniu
Ramy czasowe: 12 tygodni
  • 30% w tygodniowej średniej codziennych pomiarów natężenia bólu wykonanych przy użyciu PI-NRS
  • 50% w tygodniowej średniej codziennych pomiarów natężenia bólu wykonanych przy użyciu PI-NRS

    • Dawka użycia leku ratunkowego
    • Częstotliwość użycia leku ratunkowego
12 tygodni
Odsetek pacjentów w 12. tygodniu
Ramy czasowe: 12 tygodni
  • Zaklasyfikowano jako poprawę w ocenie globalnej zmiany pacjenta (PGIC)
  • Z poprawą ≥ 1 punktu w myślach samobójczych w odpowiedziach na Skalę Oceny Samobójstw Columbia (C-SSRS)
12 tygodni
Skala Oceny Ryzyka Samobójstwa Columbia (CSSRS)
Ramy czasowe: 12 tygodni
Z ≥ 1-punktowym spadkiem myśli samobójczych w odpowiedziach na Skalę Oceny Samobójstw Columbia (CSSRS)
12 tygodni
Ogólny wynik skali numerycznej intensywności bólu (PI-NRS)
Ramy czasowe: 12 tygodni
Uczestnicy ocenią natężenie swojego bólu za pomocą 11-punktowej Numerycznej Skali Oceny (0=brak bólu, 10=najsilniejszy możliwy ból) i zapiszą swój wynik w dzienniku elektronicznym.
12 tygodni
Krótki Kwestionariusz Bólu McGill-2 (SF-MQ-2)
Ramy czasowe: 12 tygodni
Ta skala bólu została opracowana do oceny przewlekłego bólu neuropatycznego i nieneuropatycznego u dorosłych. Składa się z 22 deskryptorów bólu w 4 częściach (ciągły, przerywany, neuropatyczny i afektywny rodzaj bólu) do oceny w skali 0-10, gdzie 0 oznacza brak bólu, a 10 najgorszy ból w ciągu ostatniego tygodnia.
12 tygodni
Dzienne Wyniki Zakłóceń Snu (DWZS)
Ramy czasowe: 12 tygodni
Skala DSIS jest oceniana w 11-punktowej skali NRS, która obejmuje zakres od 0 (brak) do 10 (ciężkie).
12 tygodni
Skala Lęku i Depresji Szpitalnej (HADS)
Ramy czasowe: 12 tygodni
Skala HADS to narzędzie przesiewowe służące do oceny lęku i depresji w niepsychiatrycznych populacjach klinicznych, składające się z 14 pozycji (po siedem dotyczących lęku i depresji). Wyższe wyniki korelują z gorszymi objawami.
12 tygodni
Kwestionariusz Inwentarza Objawów SFN z 13 Pozycjami Przekształcony za Pomocą Modelu Rascha
Ramy czasowe: 12 tygodni
13-punktowy kwestionariusz SFN-SIQ ocenia zmiany w funkcjach fizjologicznych, takich jak wzorce pocenia się i nietrzymanie moczu, przy użyciu czteropunktowej skali Likerta (0 = nigdy nie występuje, 1 = czasami, 2 = często i 3 = zawsze występuje), aby uzyskać sumę wyników przypisanych do każdego z 13 elementów w zakresie od 0 do 39. Wyższe wyniki korelują z gorszymi objawami.
12 tygodni
Skala Ogólnej Niepełnosprawności SFN-Specific Rasch-built (SFN-RODS)
Ramy czasowe: 12 tygodni
Skala SFN-RODS zawierająca 32 pozycje jest specyficznym dla choroby pomiarem interwałowym odpowiednim do wykrywania ograniczeń aktywności i ograniczeń uczestnictwa u pacjentów z SFN. Skala ma zakres od 0 do 64, przy czym wyższe liczby wskazują na większy stopień niepełnosprawności.
12 tygodni
Domeny i wyniki sumaryczne 36-punktowego Krótkiego Kwestionariusza Zdrowia (SF-36)
Ramy czasowe: 12 Tygodni
To mierzy jakość życia w aspektach takich jak funkcjonowanie fizyczne, dobrostan emocjonalny, poziom energii i funkcjonowanie społeczne. Skala wynosi od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wiążą się z lepszą postrzeganą jakością życia.
12 Tygodni
Kwestionariusz Katastrofizacji Bólu (PCS)
Ramy czasowe: 12 Tygodni
Skala PCS zawiera 13 pytań dotyczących ruminacji, wyolbrzymiania i bezradności z wartościami w zakresie od 0 do 4, co daje maksymalny możliwy wynik 52. Im wyższy wynik, tym większe nasilenie katastrofizacji bólu.
12 Tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Monitor, Sangamo Therapeutics Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 grudnia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lipca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lipca 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 kwietnia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 maja 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 maja 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ST-503-101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .