重度の再生不良性貧血を治療するアレムツズマブ

この研究では、重度の再生不良性貧血 (SAA) 患者における新しい免疫抑制薬、アレムツズマブ (カンパス) の安全性と有用性を評価します。 SAA は、骨髄が赤血球、白血球、血小板の生成を停止する、まれで深刻な血液疾患です。 アレムツズマブは、リンパ球と呼ばれる白血球に付着して殺すモノクローナル抗体です。 特定のタイプの再生不良性貧血では、リンパ球が骨髄内の幹細胞の破壊に関与しており、血球数の減少につながります。 アレムツズマブはリンパ球を破壊するため、再生不良性貧血の治療に効果がある可能性があります。 アレムツズマブは現在、慢性リンパ性白血病の治療薬として承認されており、関節リウマチや免疫性血球減少症など、免疫抑制が必要なその他の症状にも役立ちます。

疾患が免疫抑制療法に反応しない、または免疫抑制療法後に再発した重度の再生不良性貧血の2歳以上の患者は、この研究の対象となる可能性があります。 参加者は、次のテストと手順を受けます。

• 治療前の評価: 患者は、病歴、健康診断、血液検査、心電図 (EKG)、心エコー図、24 時間ホルター モニター (心臓の電気的活動を 24 時間継続的に監視)、骨髄生検 (針からの採取) を受けます。分析用の少量の骨髄サンプル)。
• 必要に応じて中心ラインの留置: 静脈ライン (チューブ) を患者の胸部の大静脈に留置します。 治療期間全体にわたって体内にとどまり、必要に応じて抗生物質や輸血を含む化学療法やその他の薬を投与したり、血液サンプルを採取したりするために使用されます。
• アレムツズマブ療法: 副作用を綿密に監視するため、患者は最初の数回の注射のために NIH 臨床センターに入院します。 最初に少量の試験用量を投与した後、患者は、毎日約 2 時間続く 10 回の皮下注射の最初の注射を開始します。 患者が最小限の副作用で注入に耐えられるようになると、外来で残りの注入を行うことができます。 アレムツズマブに対する最初の反応後に再発した患者には、シクロスポリンを投与して、この薬が免疫反応を高めるかどうかを確認します。
• 患者は、必要に応じて輸血、成長因子、および抗生物質療法を受けます。
• 感染症治療: 患者には、肺感染症から保護するためにエアロゾル化したペンタミジンが、ヘルペス感染症から保護するためにバラシクロビルが投与されます。
• 患者がアレムツズマブを投与されている間、血液検査が行われ、バイタルサインが毎日測定されます。
• 患者は、アレムツズマブの最後の投与後に、心エコー検査と 24 時間ホルター モニターを受けます。
• 血液検査は、アレムツズマブ投与後最初の 3 か月間は毎週行い、その後 6 か月までは隔週で行います。

患者は、次の検査と評価のために、アレムツズマブの最後の投与後 1 か月、3 か月、6 か月、および毎年 5 年間、経過観察のために NIH に戻ります。

• 血液検査
• 3か月の来院時に心エコー図を繰り返します
• alemtuzumab の 6 か月後と 12 か月後に骨髄生検を繰り返し、その後は臨床的に必要な場合に 5 年間実施します。