阿仑单抗治疗重度再生障碍性贫血

本研究将评估新型免疫抑制药物阿仑单抗 (Campath) 在重度再生障碍性贫血 (SAA) 患者中的安全性和有效性。 SAA 是一种罕见且严重的血液疾病，其中骨髓停止制造红细胞、白细胞和血小板。 阿仑单抗是一种单克隆抗体，可附着并杀死称为淋巴细胞的白细胞。 在某些类型的再生障碍性贫血中，淋巴细胞负责破坏骨髓中的干细胞，从而导致血细胞计数下降。 因为阿仑单抗会破坏淋巴细胞，所以它可能对治疗再生障碍性贫血有效。 Alemtuzumab 目前被批准用于治疗慢性淋巴细胞白血病，也有助于其他需要免疫抑制的疾病，例如类风湿性关节炎和免疫性血细胞减少症。

患有重度再生障碍性贫血且对免疫抑制治疗无反应或在免疫抑制治疗后复发的 2 岁及以上患者可能符合本研究的条件。 参与者接受以下测试和程序：

• 治疗前评估：患者有病史、体格检查、血液检查、心电图（EKG）、超声心动图、24小时动态心电图（连续24小时监测心脏电活动）、骨髓活检（通过针头抽取）少量骨髓样本用于分析）。
• 如果需要，放置中心线：将静脉线（管）放置在患者胸部的主要静脉中。 它可以在整个治疗期间留在体内，并在需要时用于化疗或其他药物治疗，包括抗生素和输血，以及抽取血液样本。
• 阿仑单抗治疗：患者被送往 NIH 临床中心进行前几次注射，以密切监测副作用。 在接受初始小剂量试验后，患者开始每天十次皮下注射中的第一次，每次持续约 2 小时。 一旦患者耐受输液且副作用很小或没有副作用，他们可以在门诊病人的基础上接受剩余的输液。 在对 alemtuzumab 初始反应后复发的患者给予环孢菌素，以观察这种药物是否会增强他们的免疫反应。
• 患者根据需要接受输血、生长因子和抗生素治疗。
• 感染治疗：给予患者雾化喷他脒以预防肺部感染，给予伐昔洛韦以预防疱疹感染。
• 在患者接受阿仑单抗治疗期间，每天都会进行血液检查并测量生命体征。
• 患者在最后一次阿仑单抗给药后接受超声心动图和 24 小时动态心电图监测。
• 在阿仑单抗给药后的前 3 个月每周进行一次血液检查，然后每隔一周进行一次直至 6 个月。

患者在最后一次阿仑单抗给药后 1 个月、3 个月、6 个月和每年 5 年返回 NIH 进行随访，进行以下测试和评估：

• 验血
• 在 3 个月的访问中重复超声心动图
• 在阿仑单抗治疗后 6 个月和 12 个月重复骨髓活检，然后根据临床指征进行 5 年。