積極的な全身性肥満細胞症および肥満細胞性白血病における第2相ミドスタウリン

包含基準

• 18歳以上。
• -カルノフスキーパフォーマンスステータス（KPS）が30％を超える（ECOG 0〜3に相当）

• マスト細胞病、組織学的に確認され、文書化されている

  • 攻撃的な全身性肥満細胞症（ASM）または

  • -以下の基準を満たす肥満細胞性白血病（MCL）

    • 全身性肥満細胞症の基準を満たす
    • 生検は、非定型の未熟なマスト細胞によるびまん性浸潤を示します
    • 骨髄吸引物塗抹標本は、少なくとも 20% のマスト細胞を示します
• -研究に入る前の6か月以内に組織サンプルが利用可能であることを確認し、腫瘍細胞のKIT変異状態を評価します。 -全身性肥満細胞症に加えて好酸球増加症があり、FIP1L1-PDGFR-alpha融合の既知の陽性がある被験者は、以前のイマチニブ療法で再発または疾患の進行を示した場合にのみ適格です
• -正常範囲内の肝酵素の血中濃度（例外：肝酵素の血中濃度上昇の唯一の原因がASM / MCLの場合、ASTおよびALTが正常上限の4倍以下（ULN）、および/またはビリルビンが4倍以下）
• 血清クレアチニン < 2.0 mg/dL
• ANC < 1500/mm3 の場合。 Hb < 10 g/dL;血小板 < 75,000/mm3;および/またはその他の血液値がグレード 2 を超える場合、これらの血球減少症の関係は、スクリーニング骨髄検査におけるマスト細胞浸潤の存在および/または疾患関連の脾臓機能亢進症
• グルココルチコイドの以前の使用は、ミドスタウリン治療の1日目から14日以内に漸減する必要があります（例外：治験責任医師の意見で、被験者がグルココルチコイドを漸減できる場合、投与量は、最初の治療の前に可能な限り最小限の用量まで漸減する必要がありますミドスタウリン)
• -治験薬投与前48時間以内の出産の可能性のある女性の血清妊娠検査が陰性
• 書面によるインフォームドコンセント。
• -生殖能力のある人は、研究期間中バリア避妊薬を使用することに同意する必要があります

• 出産の可能性のある女性は、治験薬投与の48時間前に血清妊娠検査で陰性でなければならず、以下に同意する必要があります。

  • -研究期間中はバリア避妊を使用してください
  • 研究後 3 か月間はバリア避妊薬を使用してください
  • 授乳しない

除外基準

• -身体的評価または側面胸部X線に基づく活動性肺疾患、研究者が肥満細胞症とは無関係であると考えている
• -ベースライン胸部X線での肺浸潤または異常は、過去4週間で新しいことが知られています（例外：全身性肥満細胞症に関連する胸水、たとえば、腹水に続発し、症状のある呼吸器の愁訴を引き起こさない場合があります） 適格な場合があります）
• うっ血性心不全を含む心血管疾患
• 6ヶ月以内の心筋梗塞
• -グレード3/4の心臓の問題を伴う制御不良の高血圧（ニューヨーク心臓協会の基準による）
• コントロール不良の糖尿病
• 慢性腎疾患
• コントロールされていないアクティブな感染症
• -中枢神経系（CNS）を含む既知の悪性疾患
• -HIV感染または活動性ウイルス性肝炎の既知の確定診断。
• -その他の既知の疾患、または同時発生する重度および/または制御不能な病状 研究への参加を危うくする可能性があり、以下を含むがこれらに限定されない：
• -PKC412治療の1日目の前30日以内に、治験薬、化学療法、または2-クロロデオキシアデノシン（2-CdA）を受けた。
• -ミドスタウリン治療の1日目の前30日以内にインターフェロンアルファを受け取りました。
• -ミドスタウリン治療の1日目から14日以内に造血成長因子のサポートを受けました。
• -ミドスタウリン治療の1日目から14日以内の中心静脈カテーテル留置またはその他の軽微な手順（皮膚生検など）を除く、任意の外科的処置
• 妊娠中または授乳中
• プロトコルを遵守したくない、または遵守できない