嚢胞性線維症を治療するためのジギトキシンの第 II 相研究

包含基準

• 18～45歳の男性または女性
• 以下の基準に基づいてCFの診断が確定している：汗塩化物濃度が60 mEq/リットル以上（ピロカルピンイオントフォレシスによる）陽性、および/またはCFと一致する2つの識別可能な変異を有する遺伝子型
• FEV1 > or = スクリーニング時の予測値の 40%
• スクリーニング時および訪問 1 (投与時) の体重 > 45 kg
• 臨床的に安定しており、急性上気道感染症または下気道感染症、現在の肺増悪（付録 II を参照）、またはスクリーニング来院前 14 日以内に肺増悪の治療の証拠がない。 対象者は、その時点で健康であれば、肺増悪の治療完了から14日後に再スクリーニングすることができる。
• スパイロメトリーを実行する能力。
• 書面によるインフォームドコンセントを理解し、署名し、研究の要件に従う能力。

除外基準:

• スクリーニング訪問前の 4 週間以内の治験薬の使用。
• 抗好中球または抗炎症作用を持つ薬剤、または炎症結果に影響を与えることが知られている薬剤の使用[アジスロマイシン、ゲンタマイシン、アミカシン、コリスチン、イブプロフェン、セレコキシブ、または他のNSAID、プレドニゾン、または他のコルチコステロイド（全身または吸入）、 Advair、クロモリン (Intal®)、モンテルカスト (Singulair®)、ザフィルルカスト (Accolate®)、ジロートン (Zyflo®) などの免疫抑制剤を、訪問 #1 の 1 日目の 4 週間以内から、訪問 1 日目に参加するまでの間に服用していた。研究は終了します（訪問6後）。 経口抗生物質療法を受けている被験者の除外基準の最後にある「注」を参照してください。
• -治験薬投与前の少なくとも2週間、局所鼻ステロイド製品を使用し、28日目の鼻細胞収集後まで使用を中止した。
• 1日目の4週間前から研究への参加が終了するまでマクロライド系抗生物質を中止できない、または中止する意思がない。 維持療法のためのものも含め、マクロライド系抗生物質の以前の使用は、被験者の参加を除外するものではありません。
• 重大な心疾患または心不整脈の病歴
• スクリーニングECGまたは24時間ホルターモニターで特定された不整脈の存在
• 肺高血圧症
• 重大な心疾患または心不整脈の病歴
• スクリーニングECGまたは24時間ホルターモニターで特定された臨床的に重大な不整脈の存在。
• 肺高血圧症
• 2年以内または検査受診時の喀痰中のバークホルデリア種
• フェノバルビタール、アムホテリシンB、リファンピシン、ジルチアゼム、ベラパミルなどのジギトキシンと相互作用することが知られている薬剤、またはカリウム喪失を促進する薬剤（特定の利尿薬または過剰な下剤の使用。ミララックスの1日2回以上の使用と定義されます）。
• 誘発喀痰処置の前にβ-アゴニスト（またはレバルブテロール）を使用することを望まない。
• 検査時の室内空気の酸素飽和度 < 92%
• 妊娠中、授乳中、または研究期間中効果的な避妊法を使用したくない
• -スクリーニング来院前の30日間に1回あたり60cc以上の重大な喀血の病歴がある
• 肝臓、心血管、腎臓、神経、血液、または消化性潰瘍疾患の重大な病歴
• SGOT (ALT) または SGPT (AST) > スクリーニング時の正常上限の 3 倍、胆汁性肝硬変、または門脈圧亢進症が確認されている
• スクリーニング時クレアチニン > 1.8 mg/dL
• 錠剤を飲み込むことができない
• スクリーニング時のカリウム、血清 <3.3 mEq/L
• 喀痰を生成できないことが知られている（喀痰ができない場合は、スクリーニング時に誘発喀痰サンプルを生成できなければならない）。
• 治験責任医師の意見により、被験者の安全性またはデータの質を損なうと考えられる状態または異常の存在 注: 少なくとも 6 か月間継続的に抗生物質療法を受けている被験者については、1 つの連続抗生物質または 2 つの異なる抗生物質を交互に投与することができます。現在の治療法を維持する。 被験者が毎月 2 つの異なる吸入抗生物質を交互に使用している場合、治療期間中の一貫性を保つために、来院 1 は吸入抗生物質の 1 つの「オン」サイクルと一致する必要があります。 隔月で TOBI®、コリスチン、またはケイストン療法を受けている被験者の場合、「オフ」サイクルは研究の治療段階と一致する必要があります。 被験者は、1か月の「オン」期間中にスクリーニング来院の予定を立てる必要があり、来院6（42日目）の完了または早期終了後にTOBI®、コリスチン、またはケイストンの摂取を再開してもよい。