サラセミア重症患者における鉄誘発性心疾患に対する集中的併用キレーション療法 (DFODFPTM)

心筋鉄過剰症は、ベータサラセミアメジャー（TM）患者の主な死因です。 デフェロキサミン (DFO) とデフェリプロン (DFP) を組み合わせた治療は、心筋鉄を減少させ、心機能を改善します。 しかし、心疾患が確立し、DFO 単独療法から DFP/DFO キレーション併用療法に切り替えられた TM 患者の予後は不明です。 心疾患を有する28人のTM患者が、42±6ヶ月続く前向き研究に登録された。 15匹（高フェリチン9匹、低フェリチン6匹）をDFP/DFO（DFP、75 mg/kg 1日3回、DFO、40～50 mg/kgを夜間8～12時間、週5～7日）投与した。一方、13人（高フェリチン5人、低フェリチン8人）はDFOのみを受けた。 併用療法を受けた高フェリチン患者では心臓イベントは観察されなかったが、心臓イベントは 4 件 (p=0.0049)、 死亡例3例を含む、DFO単独療法を受けている高フェリチン患者で発生した。 これらの所見は、十分に確立された心疾患を有するTM患者において、鉄キレート化療法とDFP/DFOの併用療法がDFO単独療法よりも優れていることを実証している。