慢性リンパ性白血病における第IV相観察研究

B 細胞慢性リンパ性白血病 (CLL) は、成熟末梢 B 細胞腫瘍のサブタイプであり、通常、細胞表面マーカー CD5、CD20、および CD23 を発現する循環悪性リンパ球の蓄積を特徴とします。 これは、西ヨーロッパと米国の成人で最も一般的なタイプの白血病です。 診断時の年齢中央値は65～70歳で、男性と女性の比率は2：1です。 初期段階では、ほとんどの患者は無症候性リンパ球増加症を呈しており、細胞減少療法は必要ありません。 活動性疾患を有する患者は、リンパ球倍加時間が6か月未満であること、または進行性であり、さらには大規模なリンパ節腫大、肝脾腫、貧血および血小板減少症を特徴とする。 発熱、寝汗、意図しない体重減少、極度の疲労などの体質的症状は進行した疾患ではよく見られ、生活の質に重大な影響を与える可能性があります。 また、CLL は相対的な免疫抑制を引き起こし、最終的にこの患者集団の主な死亡原因となる感染症のリスクを高めます。 診断時の生存期間中央値は危険因子に応じて5年から20年以上の範囲ですが、利用可能な治療法に抵抗性のCLL患者の場合はわずか6か月から14か月です。

Arzerra (オファツムマブ) は、CD20 分子の小さな細胞外ループと大きな細胞外ループの両方を含む異なるエピトープに特異的に結合するヒトモノクローナル抗体 (IgG1) です。 CD20 分子は、プレ B リンパ球から成熟 B リンパ球段階までの B リンパ球および B 細胞腫瘍上に発現する膜貫通リンタンパク質です。

アルゼラは、欧州連合 (EU) において慢性リンパ性白血病治療用の希少医薬品に指定されています。 希少疾病用医薬品委員会（COMP）は、申請が行われた時点（2008年6月）において、慢性リンパ性白血病は地域社会の1万人中約3.5人が罹患していると推定され、この状態は慢性的に衰弱し、生命を脅かすものであると結論付けた。特に高リスク患者の長期生存率が低いためです。

アルゼラは 2010 年 4 月 19 日に EU で条件付き承認を得ました。 EU で承認されたこの製品の適応症は、フルダラビンおよびアレムツズマブに抵抗性の患者における CLL の治療です。 この条件付き承認の具体的な義務は、アルゼラの投与を受けている CLL 患者における市販後観察研究を実施するという GSK の合意でした。 この研究のデータは、臨床現場で使用されているアルゼラの安全性と有効性の証拠を強化することを目的としており、最終データが利用可能になったら、2番目の特定の義務研究の結果と合わせて、条件付きからへの移行をサポートすることになります。 EUにおけるアルゼラの完全な承認。

この観察研究の目的は、臨床診療で治療されている CLL 患者に対する Arzerra の安全性プロファイルと有効性を確認するための追加データを提供することです。

関心のある特定のデータは、併存疾患（特定の慢性疾患の診断）、併用薬、疾患（CLL）の特徴、以前の治療計画、有害事象、アルゼラ療法中止の理由、アルゼラ反応、無増悪生存期間、および全生存期間です。

これは、CLL 患者を対象とした、観察的で非介入的な医療記録レビュー研究です。 生死を問わず、以前にアルゼラ治療を受けており、アルゼラ療法の全コースを完了したか、早期に治療を中止した合計100人のCLL患者がこの研究に参加する資格がある。 欧州CLL研究イニシアチブ（ERIC）の会員および非会員であり、CLL患者を治療しているヨーロッパ全土のセンターがこの研究に参加する。

新たにArzerraの投与を開始し、現在も治療段階にあるCLL患者、および第II相または第III相臨床試験でArzerraによる治療を受けた患者は除外される。

アルゼラ投与開始から約 1 年以上の追跡調査を完了した患者の場合、アルゼラへの反応、治療中および治療後の有害事象、患者の状態、無増悪生存期間、および最長約 1 年間の全生存期間に関するデータ投薬開始後のデータは収集されます。 アルゼラの開始以来約 1 年間の追跡調査を完了していない患者（追跡調査ができなくなった患者、または 1 年前に死亡した患者、または暦時間でまだ丸 1 年が経過していない患者を含む）についても、同様のデータが提供されます。記録内の情報を使用して、患者が医師と最後に接触した時点で収集されます。 医療記録を確認するために患者または死亡した患者の近親者からインフォームド・コンセントを得た後は、患者とのやり取りは行われません。