IV. fázisú megfigyelési vizsgálat krónikus limfocitás leukémiában

A B-sejtes krónikus limfocitás leukémia (CLL) az érett perifériás B-sejtes neoplazmák egyik altípusa, amelyet a keringő rosszindulatú limfociták felhalmozódása jellemez, amelyek jellemzően a CD5, CD20 és CD23 sejtfelszíni markereket expresszálják. Ez a leukémia leggyakoribb típusa a felnőttek körében Nyugat-Európában és az Egyesült Államokban. A diagnózis felállításának medián életkora 65-70 év, a férfiak és nők aránya 2:1. Kezdetben a legtöbb beteg tünetmentes lymphocytosisban jelentkezik, és nincs szüksége citoreduktív terápiára. Az aktív betegségben szenvedő betegeket 6 hónapnál rövidebb limfocita-duplázódási idő, vagy progresszív, akár masszív lymphadenopathia, hepatosplenomegalia, vérszegénység és thrombocytopenia jellemzi. Az olyan alkotmányos tünetek, mint a láz, éjszakai izzadás, nem szándékos fogyás és rendkívüli fáradtság gyakoriak az előrehaladott betegségekben, és jelentősen befolyásolhatják az életminőséget. A CLL relatív immunszuppressziót is okoz, ami növeli a fertőzések kockázatát, amelyek végső soron a fő halálok ebben a betegpopulációban. A diagnózis felállításának medián túlélése a kockázati tényezőktől függően 5-20 év, de csak 6-14 hónap a rendelkezésre álló terápiákra refrakter CLL-ben szenvedő betegeknél.

Az Arzerra (ofatumumab) egy humán monoklonális antitest (IgG1), amely specifikusan egy különálló epitóphoz kötődik, amely magában foglalja a CD20 molekula kis és nagy extracelluláris hurkát is. A CD20 molekula egy transzmembrán foszfoprotein, amely a B-limfocitákon a pre-B-től az érett B-limfocitákig és B-sejtes tumorokon expresszálódik.

Az Arzerra az Európai Unióban (EU) a krónikus limfoid leukémia kezelésére szolgáló ritka betegségek gyógyszerének minősül. A ritka betegségek gyógyszereivel foglalkozó bizottság (COMP) arra a következtetésre jutott, hogy a krónikus limfocitás leukémia a becslések szerint a kérelem benyújtásának időpontjában (2008 júniusában) a Közösségben 10 000 személyből körülbelül 3,5-et érint, és az állapot krónikusan legyengít és életveszélyes, különösen a magas kockázatú betegek rossz hosszú távú túlélése miatt.

Arzerra 2010. április 19-én kapott feltételes engedélyt az EU-ban. A termék EU-ban jóváhagyott javallata a CLL kezelése fludarabinra és alemtuzumabra rezisztens betegeknél. Ennek a feltételes jóváhagyásnak a különleges kötelezettsége volt, hogy a GSK beleegyezett, hogy a forgalomba hozatalt követő megfigyeléses vizsgálatot végezzen Arzerrát kapó CLL-betegeken. A vizsgálatból származó adatok célja, hogy fokozzák a klinikai gyakorlatban használt Arzerra biztonságosságára és hatásosságára vonatkozó bizonyítékokat, és amint rendelkezésre állnak a végleges adatok, valamint egy második specifikus kötelező vizsgálat eredményei, támogatni fogják a feltételes kezelésről a az Arzerra teljes körű jóváhagyása az EU-ban.

Ennek a megfigyeléses vizsgálatnak az a célja, hogy további adatokat nyújtson az Arzerra biztonságossági profiljának és hatékonyságának megerősítésére a klinikai gyakorlatban kezelt CLL-betegek esetében.

Az érdekes adatok a következők: társbetegségek (specifikus krónikus betegségek diagnózisa), egyidejűleg alkalmazott gyógyszerek, betegség (CLL) jellemzői, korábbi kezelési rendek, nemkívánatos események, az Arzerra-terápia abbahagyásának okai, Arzerra-válasz, progressziómentes túlélés és teljes túlélés.

Ez egy megfigyeléses, nem intervenciós, kórlap-áttekintő vizsgálat CLL-betegeken. Összesen 100 olyan CLL-beteg vehet részt a vizsgálatban, akik korábban Arzerrát kaptak, akár éltek, akár elhunytak, és vagy befejezték az Arzerra-terápia teljes kúráját, vagy korán abbahagyták a kezelést. Európa-szerte olyan központok vesznek részt a tanulmányban, amelyek tagjai és nem tagjai az Európai CLL-kutatási kezdeményezésnek (ERIC) és kezelik a CLL-betegeket.

Az Arzerrával újonnan kezdődő, a kezelési fázisban még folyamatban lévő CLL-betegek, valamint a II. vagy III. fázisú klinikai vizsgálatok során Arzerrával kezelt betegek kizárásra kerülnek.

Azoknál a betegeknél, akiknél az Arzerra-kezelés megkezdése óta körülbelül 1 éves vagy hosszabb követési idő van, az Arzerra-ra adott válaszre vonatkozó adatok, a kezelés alatti és azt követő nemkívánatos események, a beteg állapota, a progressziómentes túlélés és a körülbelül egy évig tartó teljes túlélés a kábítószer-kezelés megkezdését követően összegyűjtik. Azon betegek esetében, akiknél az Arzerra-kezelés megkezdése óta nem végeztek körülbelül 1 éves követést, beleértve azokat is, akiket nyomon követés miatt elvesztek, vagy egy év előtt meghaltak, vagy akiknél még nem telt el egy teljes év a naptári időn belül, hasonló adatok lesznek. az orvossal való utolsó elérhető kapcsolatfelvétel időpontjában, a nyilvántartásban szereplő információk felhasználásával. Miután a beteg vagy közeli hozzátartozója tájékozott beleegyezését kérte az elhunyt betegeknél, hogy áttekintsék az orvosi feljegyzést, nem kerül sor interakcióra a pácienssel.