Badanie obserwacyjne fazy IV w przewlekłej białaczce limfocytowej

Przewlekła białaczka limfocytowa z komórek B (CLL) jest podtypem dojrzałych nowotworów obwodowych komórek B, charakteryzującym się nagromadzeniem krążących złośliwych limfocytów, które zazwyczaj wykazują ekspresję markerów powierzchniowych komórek CD5, CD20 i CD23. Jest to najczęstszy typ białaczki u dorosłych w Europie Zachodniej iw USA. Mediana wieku w chwili rozpoznania wynosi 65-70 lat, a stosunek kobiet do mężczyzn wynosi 2:1. Początkowo większość pacjentów ma bezobjawową limfocytozę i nie wymaga leczenia cytoredukcyjnego. Pacjenci z aktywną chorobą charakteryzują się czasem podwojenia limfocytów poniżej 6 miesięcy lub postępującą, a nawet masywną limfadenopatią, hepatosplenomegalią, niedokrwistością i trombocytopenią. Objawy konstytucyjne, takie jak gorączka, nocne poty, niezamierzona utrata masy ciała i skrajne zmęczenie, są powszechne w zaawansowanej chorobie i mogą znacząco wpływać na jakość życia. PBL powoduje również względną immunosupresję, która zwiększa ryzyko infekcji, które ostatecznie są główną przyczyną śmierci w tej populacji pacjentów. Mediana przeżycia w momencie rozpoznania waha się od 5 do 20+ lat, w zależności od czynników ryzyka, ale tylko od 6 do 14 miesięcy dla pacjentów z CLL opornych na dostępne terapie.

Arzerra (ofatumumab) jest ludzkim przeciwciałem monoklonalnym (IgG1), które wiąże się specyficznie z odrębnym epitopem obejmującym zarówno małe, jak i duże zewnątrzkomórkowe pętle cząsteczki CD20. Cząsteczka CD20 jest transbłonową fosfoproteiną ulegającą ekspresji na limfocytach B od stadium pre-B do dojrzałych limfocytów B oraz na nowotworach z komórek B.

Produkt Arzerra jest oznaczony jako sierocy produkt leczniczy w Unii Europejskiej (UE) do leczenia przewlekłej białaczki limfocytowej. Komitet ds. Sierocych Produktów Leczniczych (COMP) stwierdził, że szacuje się, że w czasie składania wniosku (czerwiec 2008 r.) we Wspólnocie na przewlekłą białaczkę limfatyczną cierpiało około 3,5 na 10 000 osób oraz że choroba ta powoduje chroniczne osłabienie i zagraża życiu, w szczególności z powodu słabego długoterminowego przeżycia u pacjentów wysokiego ryzyka.

Arzerra otrzymała warunkową homologację w UE 19 kwietnia 2010 roku. Zatwierdzonym wskazaniem w UE dla produktu jest leczenie PBL u pacjentów opornych na fludarabinę i alemtuzumab. Szczególnym obowiązkiem związanym z tym warunkowym zatwierdzeniem była zgoda GSK na przeprowadzenie porejestracyjnego badania obserwacyjnego u pacjentów z CLL otrzymujących produkt Arzerra. Dane z tego badania mają na celu wzmocnienie dowodów na bezpieczeństwo i skuteczność produktu Arzerra stosowanego w praktyce klinicznej, a gdy dostępne będą ostateczne dane, wraz z wynikami drugiego szczególnego badania nakazowego, będą wspierać przejście z warunkowego na pełną aprobatę firmy Arzerra w UE.

Celem tego badania obserwacyjnego jest dostarczenie dodatkowych danych potwierdzających profil bezpieczeństwa i skuteczność produktu Arzerra u pacjentów z PBL leczonych w praktyce klinicznej.

Szczególnie interesujące dane to: choroby współistniejące (specyficzne rozpoznania chorób przewlekłych), leki towarzyszące, charakterystyka choroby (PBL), wcześniejsze schematy leczenia, zdarzenia niepożądane, przyczyny przerwania leczenia produktem Arzerra, odpowiedź produktu Arzerra, czas przeżycia bez progresji choroby i czas przeżycia całkowitego.

Jest to obserwacyjne, nieinterwencyjne badanie z przeglądem dokumentacji medycznej pacjentów z PBL. Do badania kwalifikuje się łącznie 100 pacjentów z PBL, którzy wcześniej otrzymywali produkt Arzerra, żyjący lub zmarły, i którzy ukończyli pełny cykl leczenia produktem Arzerra lub przedwcześnie przerwali leczenie. W badaniu wezmą udział ośrodki z całej Europy, które są członkami i nie są członkami Europejskiej Inicjatywy Badawczej PBL (ERIC) i leczą pacjentów z PBL.

Pacjenci z CLL, którzy niedawno rozpoczęli leczenie produktem Arzerra, którzy nadal przechodzą fazę leczenia, oraz pacjenci, którzy byli leczeni produktem Arzerra w badaniach klinicznych fazy II lub III, zostaną wykluczeni.

W przypadku pacjentów, którzy ukończyli około 1 rok lub więcej obserwacji od rozpoczęcia leczenia produktem Arzerra, dane dotyczące odpowiedzi na produkt Arzerra, zdarzeń niepożądanych podczas leczenia i po leczeniu, stanu pacjenta, czasu przeżycia wolnego od progresji i całkowitego czasu przeżycia obejmujące okres do około jednego roku inicjacja polekowa zostanie zebrana. W przypadku pacjentów, którzy nie ukończyli około 1 roku obserwacji od rozpoczęcia stosowania produktu leczniczego Arzerra, w tym pacjentów, których nie obserwowano lub którzy zmarli przed upływem jednego roku lub nie upłynął jeszcze cały rok kalendarzowy, podobne dane zostaną zebrane w momencie ostatniego dostępnego kontaktu pacjenta z lekarzem przy użyciu informacji zawartych w dokumentacji. Po uzyskaniu świadomej zgody pacjenta lub najbliższego krewnego pacjentów, którzy zmarli w celu przejrzenia dokumentacji medycznej, nie nastąpi żadna interakcja z pacjentem.