Vaiheen IV havaintotutkimus kroonisessa lymfosyyttisessä leukemiassa

B-solujen krooninen lymfosyyttinen leukemia (CLL) on kypsien perifeeristen B-solukasvaimien alatyyppi, jolle on ominaista kiertävien pahanlaatuisten lymfosyyttien kerääntyminen, jotka tyypillisesti ilmentävät solun pintamarkkereita CD5, CD20 ja CD23. Se on yleisin leukemiatyyppi aikuisilla Länsi-Euroopassa ja Yhdysvalloissa. Diagnoosin mediaani-ikä on 65-70 vuotta, ja miesten ja naisten välinen suhde on 2:1. Aluksi useimmilla potilailla on oireeton lymfosytoosi, eivätkä he tarvitse sytoreduktiivista hoitoa. Potilaille, joilla on aktiivinen sairaus, on tunnusomaista alle 6 kuukauden lymfosyyttien kaksinkertaistumisaika tai etenevä, jopa massiivinen lymfadenopatia, hepatosplenomegalia, anemia ja trombosytopenia. Perustuslailliset oireet, kuten kuume, yöhikoilu, tahaton painonpudotus ja äärimmäinen väsymys ovat yleisiä pitkälle edenneissä sairauksissa ja voivat vaikuttaa merkittävästi elämänlaatuun. CLL aiheuttaa myös suhteellista immunosuppressiota, mikä lisää infektioiden riskiä, ​​jotka ovat viime kädessä suurin kuolinsyy tässä potilaspopulaatiossa. Keskimääräinen eloonjäämisaika diagnoosin yhteydessä on 5–20+ vuotta riskitekijöistä riippuen, mutta se on vain 6–14 kuukautta potilailla, joilla on käytettävissä oleville hoidoille vastustuskykyinen CLL.

Arzerra (ofatumumabi) on ihmisen monoklonaalinen vasta-aine (IgG1), joka sitoutuu spesifisesti erilliseen epitooppiin, joka käsittää CD20-molekyylin sekä pienet että suuret solunulkoiset silmukat. CD20-molekyyli on transmembraaninen fosfoproteiini, joka ekspressoituu B-lymfosyyteissä esi-B-kypsien B-lymfosyyttien vaiheesta ja B-solukasvaimissa.

Arzerra on luokiteltu harvinaislääkkeeksi Euroopan unionissa (EU) kroonisen lymfaattisen leukemian hoitoon. Harvinaislääkkeitä käsittelevä komitea (COMP) päätteli, että kroonista lymfaattista leukemiaa arvioitiin kärsivän noin 3,5:llä henkilöllä 10 000:sta yhteisössä hakemuksen tekohetkellä (kesäkuussa 2008) ja että tila on kroonisesti heikentävä ja hengenvaarallinen, erityisesti korkean riskin potilaiden huonon pitkän aikavälin eloonjäämisen vuoksi.

Arzerra sai ehdollisen hyväksynnän EU:ssa 19. huhtikuuta 2010. EU:ssa tuotteelle hyväksytty käyttöaihe on CLL:n hoito potilailla, jotka eivät ole resistenttejä fludarabiinille ja alemtutsumabille. Erityinen velvoite tähän ehdolliseen hyväksyntään oli GSK:n sopimus tehdä markkinoille tulon jälkeinen havainnointitutkimus Arzerraa saavilla CLL-potilailla. Tämän tutkimuksen tietojen on tarkoitus vahvistaa näyttöä Arzerran turvallisuudesta ja tehosta, kun sitä käytetään kliinisessä käytännössä, ja kun lopulliset tiedot ovat saatavilla, yhdessä toisen erityisen velvoitetutkimuksen tulosten kanssa, ne tukevat siirtymistä ehdollisesta lääkkeeseen. Arzerran täysi hyväksyntä EU:ssa.

Tämän havainnointitutkimuksen tavoitteena on tuottaa lisätietoa Arzerran turvallisuusprofiilin ja tehon vahvistamiseksi kliinisessä käytännössä hoidetuilla CLL-potilailla.

Erityisiä kiinnostavia tietoja ovat: rinnakkaissairaudet (spesifiset kroonisten sairauksien diagnoosit), samanaikaiset lääkkeet, sairauden (CLL) ominaisuudet, aikaisemmat hoito-ohjelmat, haittatapahtumat, Arzerra-hoidon lopettamisen syyt, Arzerra-vaste, etenemisvapaa eloonjääminen ja kokonaiseloonjääminen.

Tämä on havainnollinen, ei-interventio, lääketieteellisten tietojen tarkistustutkimus CLL-potilailla. Tutkimukseen voi osallistua yhteensä 100 CLL-potilasta, jotka ovat aiemmin saaneet Arzerraa, olivatpa he elävät tai kuolleet, ja ovat joko suorittaneet koko Arzerra-hoidon tai lopettaneet hoidon aikaisin. Tutkimukseen osallistuvat keskukset eri puolilta Eurooppaa, jotka ovat European Research Initiative of CLL (ERIC) jäseniä ja eivät jäseniä ja hoitavat CLL-potilaita.

KLL-potilaat, jotka ovat vasta aloittaneet Arzerra-hoidon ja jotka ovat edelleen hoitovaiheessa, ja potilaat, joita on hoidettu Arzerralla faasin II tai vaiheen III kliinisissä tutkimuksissa, suljetaan pois.

Potilaille, joiden seuranta on kestänyt vähintään vuoden Arzerran aloittamisen jälkeen, tiedot Arzerra-vasteesta, hoidon aikana ja hoidon jälkeisistä haittatapahtumista, potilaan tilasta, taudin etenemisestä vapaa eloonjääminen ja kokonaiseloonjäämisaika enintään noin vuoden ajalta. huumeiden aloittamisen jälkeiset tiedot kerätään. Potilaille, jotka eivät ole suorittaneet noin 1 vuoden seurantaa Arzerra-hoidon aloittamisen jälkeen, mukaan lukien ne, jotka ovat kadonneet seurantaan tai kuolleet ennen vuotta tai joilla ei ole vielä täyttä vuotta kulunut kalenteriaikana, vastaavat tiedot ovat kerätty sillä hetkellä, kun potilas oli viimeksi ottamassa yhteyttä lääkäriin tietueen tietojen avulla. Potilaan kanssa ei tapahdu vuorovaikutusta, kun potilas tai lähisukulainen on pyytänyt tietoon perustuvaa suostumusta, kun potilas on kuollut tarkistaakseen sairauskertomuksen.