Observační studie fáze IV u chronické lymfocytární leukémie

B-buněčná chronická lymfocytární leukémie (CLL) je podtypem zralých periferních B-buněčných novotvarů, charakterizovaných akumulací cirkulujících maligních lymfocytů, které typicky exprimují buněčné povrchové markery CD5, CD20 a CD23. Je to nejběžnější typ leukémie u dospělých v západní Evropě a v USA. Medián věku při diagnóze je 65-70 let s poměrem mužů a žen 2:1. Zpočátku se většina pacientů projevuje asymptomatickou lymfocytózou a nepotřebují cytoredukční terapii. Pacienti s aktivním onemocněním se vyznačují dobou zdvojnásobení lymfocytů kratším než 6 měsíců nebo progresivní, dokonce masivní lymfadenopatií, hepatosplenomegalií, anémií a trombocytopenií. Konstituční příznaky, jako je horečka, noční pocení, nechtěná ztráta hmotnosti a extrémní únava, jsou běžné u pokročilého onemocnění a mohou významně ovlivnit kvalitu života. CLL také způsobuje relativní imunosupresi, která zvyšuje riziko infekcí, které jsou nakonec hlavní příčinou úmrtí v této populaci pacientů. Medián přežití při diagnóze se pohybuje od 5 do 20+ let v závislosti na rizikových faktorech, ale u pacientů s CLL refrakterních na dostupné terapie je pouze 6 až 14 měsíců.

Arzerra (ofatumumab) je lidská monoklonální protilátka (IgG1), která se specificky váže na odlišný epitop zahrnující malou i velkou extracelulární smyčku molekuly CD20. Molekula CD20 je transmembránový fosfoprotein exprimovaný na B lymfocytech od pre-B do zralého B lymfocytového stadia a na B-buněčných nádorech.

Arzerra je v Evropské unii (EU) označena jako léčivý přípravek pro vzácná onemocnění k léčbě chronické lymfocytární leukémie. Výbor pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění (COMP) dospěl k závěru, že se odhaduje, že chronická lymfocytární leukémie v době podání žádosti (červen 2008) postihuje přibližně 3,5 z 10 000 osob ve Společenství a že tento stav je chronicky vysilující a život ohrožující, zejména kvůli špatnému dlouhodobému přežití u vysoce rizikových pacientů.

Arzerra získala podmínečný souhlas v EU 19. dubna 2010. Schválenou indikací přípravku v EU je léčba CLL u pacientů refrakterních na fludarabin a alemtuzumab. Specifickou povinností pro toto podmíněné schválení byla dohoda společnosti GSK o provedení postmarketingové observační studie u pacientů s CLL, kteří dostávali přípravek Arzerra. Údaje z této studie jsou určeny k posílení důkazů o bezpečnosti a účinnosti přípravku Arzerra, jak se používá v klinické praxi, a jakmile budou k dispozici konečné údaje spolu s výsledky druhé specifické povinné studie, podpoří přechod z podmíněného na plné schválení Arzerry v EU.

Cílem této observační studie je poskytnout další údaje k potvrzení bezpečnostního profilu a účinnosti přípravku Arzerra u pacientů s CLL léčených v klinické praxi.

Konkrétní zajímavé údaje jsou: komorbidity (specifické diagnózy chronických onemocnění), souběžná medikace, charakteristiky onemocnění (CLL), předchozí léčebné režimy, nežádoucí příhody, důvody pro přerušení léčby přípravkem Arzerra, odpověď přípravku Arzerra, přežití bez progrese a celkové přežití.

Toto je observační, neintervenční studie s přehledem lékařských záznamů u pacientů s CLL. Studie se bude moci zúčastnit celkem 100 pacientů s CLL, kteří dříve dostávali přípravek Arzerra, ať už živí nebo zemřelí, a kteří buď dokončili celou léčbu přípravkem Arzerra, nebo léčbu předčasně ukončili. Studie se zúčastní centra po celé Evropě, která jsou členy i nečleny Evropské výzkumné iniciativy pro CLL (ERIC) a léčí pacienty s CLL.

Pacienti s CLL nově zahajující léčbu přípravkem Arzerra, kteří stále procházejí léčebnou fází, a pacienti léčení přípravkem Arzerra v klinických studiích fáze II nebo fáze III budou vyloučeni.

U pacientů, kteří dokončili přibližně 1 rok nebo více sledování od zahájení léčby přípravkem Arzerra, údaje o odpovědi na přípravek Arzerra, nežádoucích příhodách během léčby a po léčbě, stavu pacienta, přežití bez progrese a celkové přežití pokrývající období přibližně do jednoho roku budou shromažďovány údaje o iniciaci léku. U pacientů, kteří nedokončili přibližně 1 rok sledování od zahájení léčby Arzerrou, včetně těch, kteří byli ztraceni ve sledování nebo zemřeli před jedním rokem nebo jim ještě neuplynul celý rok v kalendářním čase, budou podobná data shromážděné v okamžiku posledního dostupného kontaktu pacienta s lékařem pomocí informací v záznamu. Po přístupu k informovanému souhlasu pacienta nebo jeho nejbližšího příbuzného u pacientů, kteří zemřeli, za účelem kontroly lékařské dokumentace, nedojde k žádné interakci s pacientem.