Обсервационное исследование фазы IV при хроническом лимфоцитарном лейкозе

В-клеточный хронический лимфолейкоз (ХЛЛ) представляет собой подтип зрелых периферических В-клеточных новообразований, характеризующийся накоплением циркулирующих злокачественных лимфоцитов, которые обычно экспрессируют маркеры клеточной поверхности CD5, CD20 и CD23. Это наиболее распространенный тип лейкемии у взрослых в Западной Европе и США. Средний возраст при постановке диагноза составляет 65-70 лет, соотношение мужчин и женщин составляет 2:1. Первоначально у большинства пациентов наблюдается бессимптомный лимфоцитоз, и циторедуктивная терапия не требуется. Пациенты с активным заболеванием характеризуются временем удвоения лимфоцитов менее 6 месяцев или прогрессирующей, даже массивной лимфаденопатией, гепатоспленомегалией, анемией и тромбоцитопенией. Конституциональные симптомы, такие как лихорадка, ночная потливость, непреднамеренная потеря веса и сильная утомляемость, часто встречаются на поздних стадиях заболевания и могут значительно влиять на качество жизни. ХЛЛ также вызывает относительную иммуносупрессию, что увеличивает риск инфекций, которые в конечном итоге являются основной причиной смерти в этой популяции пациентов. Медиана выживаемости при постановке диагноза колеблется от 5 до 20+ лет в зависимости от факторов риска, но составляет всего от 6 до 14 месяцев для пациентов с ХЛЛ, рефрактерных к доступным методам лечения.

Арзерра (офатумумаб) представляет собой человеческое моноклональное антитело (IgG1), которое специфически связывается с отдельным эпитопом, охватывающим как малую, так и большую внеклеточную петлю молекулы CD20. Молекула CD20 представляет собой трансмембранный фосфопротеин, экспрессируемый на В-лимфоцитах от стадии пре-В до зрелых В-лимфоцитов и на В-клеточных опухолях.

В Европейском Союзе (ЕС) Арзерра признан орфанным лекарственным средством для лечения хронического лимфоцитарного лейкоза. Комитет по орфанным лекарственным препаратам (COMP) пришел к выводу, что хроническим лимфолейкозом, по оценкам, страдают примерно 3,5 из 10 000 человек в Сообществе на момент подачи заявки (июнь 2008 г.) и что это состояние является хронически изнурительным и опасным для жизни. в частности из-за плохой долгосрочной выживаемости у пациентов с высоким риском.

Arzerra получила условное одобрение в ЕС 19 апреля 2010 года. Утвержденным показанием для применения препарата в ЕС является лечение ХЛЛ у пациентов, невосприимчивых к флударабину и алемтузумабу. Конкретным обязательством для этого условного одобрения было согласие GSK на проведение постмаркетингового обсервационного исследования у пациентов с ХЛЛ, получающих Арзерру. Данные этого исследования предназначены для усиления доказательств безопасности и эффективности препарата Арзерра при его использовании в клинической практике, и после того, как окончательные данные будут доступны вместе с результатами второго специального обязательного исследования, они поддержат переход от условного к полное одобрение Arzerra в ЕС.

Целью этого обсервационного исследования является предоставление дополнительных данных для подтверждения профиля безопасности и эффективности препарата Арзерра у пациентов с ХЛЛ, получающих лечение в клинической практике.

Особый интерес представляют следующие данные: сопутствующие заболевания (диагнозы конкретных хронических заболеваний), сопутствующие лекарства, характеристики заболевания (ХЛЛ), предшествующие схемы лечения, нежелательные явления, причины прекращения терапии Арзерра, ответ Арзерра, выживаемость без прогрессирования и общая выживаемость.

Это обсервационное неинтервенционное обзорное исследование медицинских карт пациентов с ХЛЛ. В общей сложности 100 пациентов с ХЛЛ, которые ранее получали препарат Арзерра, живые или умершие, и либо завершили полный курс терапии препаратом Арзерра, либо досрочно прекратили лечение, будут иметь право участвовать в исследовании. В исследовании примут участие центры по всей Европе, являющиеся и не являющиеся членами Европейской исследовательской инициативы по ХЛЛ (ERIC) и занимающиеся лечением пациентов с ХЛЛ.

Пациенты с ХЛЛ, впервые начавшие прием препарата Арзерра, которые все еще проходят фазу лечения, и пациенты, получавшие лечение препаратом Арзерра в клинических испытаниях фазы II или фазы III, будут исключены.

Для пациентов, прошедших примерно 1 год или более после начала лечения препаратом Арзерра, данные об ответе на препарат Арзерра, нежелательных явлениях во время лечения и после лечения, статусе пациента, выживаемости без прогрессирования заболевания и общей выживаемости, охватывающие период примерно до одного года. постнаркотическая инициация будет собрана. Для пациентов, которые не завершили примерно 1 год наблюдения с момента начала приема препарата Арзерра, включая тех, кто был потерян для наблюдения или умер в течение одного года, или тех, у кого еще не было полного года по календарному времени, будут получены аналогичные данные. собранные на момент времени при последнем доступном контакте пациента с врачом с использованием информации в записи. После обращения за информированным согласием пациента или ближайших родственников умерших пациентов для ознакомления с медицинской картой никакого взаимодействия с пациентом не будет.