만성림프구성백혈병에 대한 4상 관찰연구

B 세포 만성 림프구성 백혈병(CLL)은 성숙한 말초 B 세포 신생물의 하위 유형으로, 일반적으로 세포 표면 마커 CD5, CD20 및 CD23을 발현하는 순환 악성 림프구의 축적을 특징으로 합니다. 서유럽과 미국의 성인에서 가장 흔한 유형의 백혈병입니다. 진단 시 평균 연령은 65-70세이며, 남녀 비율은 2:1입니다. 초기에 대부분의 환자는 무증상 림프구증가증을 나타내므로 세포감소 요법이 필요하지 않습니다. 활동성 질환을 가진 환자는 6개월 미만의 림프구 배가 시간 또는 진행성, 심지어 대규모 림프절병증, 간비장비대, 빈혈 및 혈소판감소증을 특징으로 합니다. 발열, 야간 발한, 의도하지 않은 체중 감소, 극심한 피로와 같은 전신 증상은 진행된 질병에서 일반적이며 삶의 질에 상당한 영향을 미칠 수 있습니다. CLL은 또한 이 환자 집단에서 궁극적으로 주요 사망 원인인 감염의 위험을 증가시키는 상대적인 면역억제를 유발합니다. 진단 시 평균 생존 기간은 위험 요인에 따라 5년에서 20년 이상이지만 이용 가능한 치료법에 불응성인 CLL 환자의 경우 6개월에서 14개월에 불과합니다.

Arzerra(ofatumumab)는 CD20 분자의 작고 큰 세포외 루프를 모두 포함하는 별개의 에피토프에 특이적으로 결합하는 인간 단일클론 항체(IgG1)입니다. CD20 분자는 pre-B에서 성숙한 B 림프구 단계까지의 B 림프구와 B 세포 종양에서 발현되는 막관통 인단백질입니다.

Arzerra는 만성 림프 구성 백혈병 치료를 위해 유럽 연합 (EU)에서 희귀 의약품으로 지정되었습니다. COMP(Committee for Orphan Medicinal Products)는 만성 림프구성 백혈병이 신청 당시(2008년 6월) 지역 사회에서 10,000명 중 약 3.5명에게 영향을 미치고 있는 것으로 추정되었으며 상태가 만성적으로 쇠약해지고 생명을 위협한다고 결론지었습니다. 특히 고위험 환자의 장기 생존율이 낮기 때문입니다.

Arzerra는 2010년 4월 19일 EU에서 조건부 승인을 받았습니다. 제품에 대해 EU에서 승인된 적응증은 플루다라빈 및 알렘투주맙에 불응성인 환자의 CLL 치료입니다. 이 조건부 승인에 대한 특정 의무는 Arzerra를 투여받는 CLL 환자에서 시판 후 관찰 연구를 수행하기로 GSK가 동의한 것입니다. 이 연구의 데이터는 임상 실습에 사용되는 Arzerra의 안전성과 효능에 대한 증거를 강화하기 위한 것이며, 최종 데이터를 사용할 수 있게 되면 두 번째 특정 의무 연구 결과와 함께 조건부에서 다음으로의 전환을 지원할 것입니다. EU에서 Arzerra의 완전한 승인.

이 관찰 연구의 목적은 임상에서 치료받는 CLL 환자에 대한 Arzerra의 안전성 프로파일과 효능을 확인하기 위한 추가 데이터를 제공하는 것입니다.

관심 있는 특정 데이터는 동반이환(특정 만성 질환 진단), 병용 약물, 질병(CLL) 특성, 이전 치료 요법, 부작용, Arzerra 요법 중단 이유, Arzerra 반응, 무진행 생존 및 전체 생존입니다.

이것은 CLL 환자에 대한 관찰적이고 비간섭적인 의료 기록 검토 연구입니다. 생사 여부에 관계없이 이전에 Arzerra를 투여 받았고 Arzerra 요법의 전체 과정을 완료했거나 조기에 치료를 중단한 총 100명의 CLL 환자가 연구에 참여할 수 있습니다. CLL의 유럽 연구 이니셔티브(ERIC)의 회원 및 비회원이며 CLL 환자를 치료하는 유럽 전역의 센터가 연구에 참여할 것입니다.

아직 치료 단계를 진행 중인 Arzerra를 새로 시작하는 CLL 환자 및 2상 또는 3상 임상 시험에서 Arzerra로 치료받은 환자는 제외됩니다.

Arzerra 개시 이후 약 1년 이상의 추적 조사를 완료한 환자의 경우 Arzerra에 대한 반응, 치료 중 및 치료 후 부작용, 환자 상태, 무진행 생존 및 최대 약 1년 기간을 포함하는 전체 생존에 대한 데이터 약물 개시 후 수집됩니다. Arzerra 개시 이후 약 1년의 후속 조치를 완료하지 않은 환자의 경우, 후속 조치를 놓쳤거나 1년 전에 사망했거나 아직 1년이 경과하지 않은 환자를 포함하여 유사한 데이터가 제공됩니다. 기록의 정보를 사용하여 의사와 환자가 마지막으로 접촉할 수 있는 시점에 수집됩니다. 의료 기록을 검토하기 위해 환자 또는 사망한 환자의 가장 가까운 친척의 정보에 입각한 동의를 얻은 후에는 환자와의 상호 작용이 발생하지 않습니다.