デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者の進行に関する前向き自然史研究。
2017年12月6日 更新者：BioMarin Pharmaceutical
デュシェンヌ型筋ジストロフィーにおける身体障害の進行、活動制限、生活の質に関する前向き自然史研究。
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の自然史と進行を特徴づけて将来の研究計画に情報を提供し、安全性と疾患の進行のバイオマーカーを捕捉し、正式な比較試験が実行できない希少エクソンの開発のための比較データを提供する。
調査の概要
詳細な説明
これは前向き研究です。 この研究は3歳以上の歩行可能な被験者に重点が置かれていますが、包含/除外基準を満たすすべてのDMD患者が適格です。 研究訪問は7回行われ、被験者は最長3年間研究に参加します。 訪問は 6 か月 (+/- 1 か月) ごとに行われます。
以下のカテゴリーで最大 250 件の DMD 被験者が計画されています。
- 75 % の歩行可能な被験者の年齢は研究開始時の 3 ～ 18 歳
- 研究参加時の最大年齢が18歳で、歩行不能な被験者が25％
被験者は、6分間歩く、階段を上る、チューブで呼吸する、腕や脚がどのように動くかを確認するなど、臨床評価者による筋力検査の評価を行うように求められます。 全体的にどのように感じているか、また毎日の活動をどのように行っているかについて質問されます。 これらの測定値は 6 か月ごとに評価されます。
尿と血液のサンプルは年に 1 回収集され、DMD の概要をより良く把握できるバイオマーカーを測定します。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
269
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- UC Davis Health System
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Buenos Aires、アルゼンチン
- Hospital de Pediatria Prof Dr Juan P Garrahan
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Messina、イタリア
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
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Rome、イタリア
- Policlinico Univsersitario Agostino Gemelli
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Leiden、オランダ
- Leids Universitair Medisch Centrum
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Nijmegen、オランダ
- UMC St. Radboud
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Goteborg、スウェーデン
- Drottning Silvias Barn- ochungdomssjukhus
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Essen、ドイツ
- Universitaetsklinikum Essen
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Freiburg、ドイツ
- Universitaetsklinikum Freiburg
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Toulouse、フランス
- Chu Hopital Des Enfants
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Sao Paulo、ブラジル
- Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da USP
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Gent、ベルギー
- Universitair Ziekenhuis
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Leuven、ベルギー
- Universitair Ziekenhuis Leuven
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Ankara、七面鳥
- Hacettepe University Medical Faculty
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3年～18年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
すべてのDMD遺伝子エキソンをカバーする最先端のDNA診断技術によって確認されたDMD遺伝子の変異に起因するDMDと診断された対象
説明
包含基準:
- DMD 遺伝子の変異に起因する DMD の診断は、すべての DMD 遺伝子エキソンをカバーする最先端の DNA 診断技術によって確認されます。
- 年齢 3 ～ 18 歳
- プロトコル要件に従う意思と能力がある
- 平均余命は少なくとも3年
- 対象者および/または親/法定後見人が署名した書面によるインフォームド・コンセントおよび/または同意を与えることができる(現地の規制に従って)
除外基準:
- 治験薬（IMP）による臨床研究に現在参加している
- 過去1か月以内にIMPによる臨床研究に参加したこと
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：ケースのみ
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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研究参加者
すべての参加者は、筋力と機能の検査、血液と尿の採取を含む同じプロトコルに従い、3 年間で最大 7 回の来院を受けます。
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この研究では試験された薬剤や機器はありません。
これは病気の進行に関する観察研究です。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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徒歩6分
時間枠：訪問からの変更1 徒歩圏内
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参加者は、一定の距離を自分の好みの速度で 6 分間歩くように求められます。
被験者には時間を警告し、継続できないと感じた場合は早めに中止してもよいと警告します。
6分以内（または立ち止まるまで）の合計歩行距離が記録されます。
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訪問からの変更1 徒歩圏内
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Nathalie Goemans, MD、UZ Leuven, Belgium
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2012年9月1日
一次修了 (実際)
2016年10月1日
研究の完了 (実際)
2016年10月1日
試験登録日
最初に提出
2012年12月13日
QC基準を満たした最初の提出物
2012年12月17日
最初の投稿 (見積もり)
2012年12月20日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2017年12月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2017年12月6日
最終確認日
2017年12月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
観察研究の臨床試験
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Radicle Science積極的、募集していない
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Digisight Technologies, Inc.わからない
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Fonds de la Recherche en Santé du QuébecUniversité de Montréal完了