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Eine prospektive naturhistorische Studie zum Fortschreiten von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie.

6. Dezember 2017 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical

Eine prospektive naturhistorische Studie zum Fortschreiten körperlicher Beeinträchtigung, Aktivitätseinschränkung und Lebensqualität bei Duchenne-Muskeldystrophie.

Charakterisierung des natürlichen Verlaufs und des Fortschreitens der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), um als Grundlage für die Gestaltung zukünftiger Studien zu dienen, Biomarker für Sicherheit und Krankheitsverlauf zu erfassen und Vergleichsdaten für die Entwicklung seltener Exons bereitzustellen, für die formelle kontrollierte Studien nicht durchführbar sind .

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine prospektive Studie. Alle DMD-Patienten, die die Einschluss-/Ausschlusskriterien erfüllen, sind teilnahmeberechtigt, wobei der Schwerpunkt der Studie auf ambulanten Probanden ab 3 Jahren liegt. Es werden 7 Studienbesuche stattfinden und die Probanden werden maximal 3 Jahre lang an der Studie teilnehmen. Die Besuche finden alle 6 Monate (+/- 1 Monat) statt.

Bis zu 250 DMD-Fächer in den folgenden Kategorien geplant:

  • 75 % ambulante Probanden im Alter zwischen 3 und 18 Jahren bei Studieneintritt
  • 25 % nicht gehfähige Probanden mit einem Höchstalter von 18 Jahren bei Studieneintritt

Die Probanden werden gebeten, mit einem klinischen Gutachter eine Muskeltestbewertung durchzuführen, z. B. 6 Minuten lang zu gehen, Treppen zu steigen, in einen Schlauch zu atmen und zu sehen, wie sie ihre Arme und Beine bewegen können. Ihnen werden Fragen dazu gestellt, wie sie sich insgesamt fühlen und wie sie ihre täglichen Aktivitäten ausführen. Diese Messungen werden alle 6 Monate ausgewertet.

Einmal im Jahr werden Urin- und Blutproben entnommen, um Biomarker zu messen, die einen besseren Überblick über DMD ermöglichen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

269

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien
        • Hospital de Pediatria Prof Dr Juan P Garrahan
  • Belgien
      • Gent, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis
      • Leuven, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Leuven
  • Brasilien
      • Sao Paulo, Brasilien
        • Hospital Das Clinicas Da Faculdade De Medicina Da USP
  • Deutschland
      • Essen, Deutschland
        • Universitaetsklinikum Essen
      • Freiburg, Deutschland
        • Universitaetsklinikum Freiburg
  • Frankreich
      • Toulouse, Frankreich
        • Chu Hopital Des Enfants
  • Italien
      • Messina, Italien
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
      • Rome, Italien
        • Policlinico Univsersitario Agostino Gemelli
  • Niederlande
      • Leiden, Niederlande
        • Leids Universitair Medisch Centrum
      • Nijmegen, Niederlande
        • UMC St. Radboud
  • Schweden
      • Goteborg, Schweden
        • Drottning Silvias Barn- ochungdomssjukhus
  • Truthahn
      • Ankara, Truthahn
        • Hacettepe University Medical Faculty
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • UC Davis Health System
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Personen, bei denen DMD aufgrund einer Mutation im DMD-Gen diagnostiziert wurde, die durch eine hochmoderne DNA-Diagnosetechnik bestätigt wird, die alle Exons des DMD-Gens abdeckt

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von DMD aufgrund einer Mutation im DMD-Gen, bestätigt durch eine hochmoderne DNA-Diagnosetechnik, die alle Exons des DMD-Gens abdeckt.
  • Alter 3 - 18 Jahre
  • Bereit und in der Lage, die Protokollanforderungen einzuhalten
  • Lebenserwartung von mindestens 3 Jahren
  • Kann eine informierte Einwilligung und/oder eine schriftliche Einwilligung erteilen, die vom Probanden und/oder den Eltern/Erziehungsberechtigten unterzeichnet wurde (gemäß den örtlichen Vorschriften)

Ausschlusskriterien:

  • Aktuelle Teilnahme an einer klinischen Studie mit einem Investigational Medicinal Product (IMP)
  • Teilnahme innerhalb des letzten 1 Monats an einer klinischen Studie mit einem IMP

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Nur Fall
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Studienteilnehmer
Alle Teilnehmer befolgen das gleiche Protokoll, einschließlich Muskelkraft- und Funktionstests sowie Blut- und Urinsammlung, für maximal 7 Besuche über einen Zeitraum von 3 Jahren.
Sonstiges: Beobachtungsstudie
In dieser Studie werden keine Medikamente oder Geräte getestet. Hierbei handelt es sich um eine Beobachtungsstudie zum Krankheitsverlauf.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
6 Minuten zu Fuß entfernt
Zeitfenster: Wechsel vom Besuch 1 Fußweg
Die Teilnehmer werden gebeten, 6 Minuten lang eine festgelegte Distanz in ihrer bevorzugten Geschwindigkeit zu gehen. Die Probanden werden vor der Zeit gewarnt und darauf hingewiesen, dass sie möglicherweise früher aufhören, wenn sie das Gefühl haben, nicht weitermachen zu können. Die Gesamtstrecke, die innerhalb von 6 Minuten (oder bis zum Anhalten) zurückgelegt wurde, wird aufgezeichnet.
Wechsel vom Besuch 1 Fußweg

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Ermittler

  • Hauptermittler: Nathalie Goemans, MD, UZ Leuven, Belgium

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. September 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Dezember 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Dezember 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

20. Dezember 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Dezember 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Dezember 2017

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PRO-DMD-01

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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