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Um estudo prospectivo de história natural da progressão de indivíduos com distrofia muscular de Duchenne.

6 de dezembro de 2017 atualizado por: BioMarin Pharmaceutical

Um estudo prospectivo da história natural da progressão da deficiência física, limitação da atividade e qualidade de vida na distrofia muscular de Duchenne.

Caracterizar a história natural e a progressão da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) para ajudar a informar o desenho de estudos futuros, capturar biomarcadores de segurança e progressão da doença e fornecer dados comparativos para o desenvolvimento de éxons raros para os quais ensaios controlados formais não são viáveis .

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo prospectivo. Todos os pacientes com DMD que preenchem os critérios de inclusão/exclusão são elegíveis, embora o estudo seja ponderado para indivíduos ambulatoriais com idade igual ou superior a 3 anos. Haverá 7 visitas de estudo e os participantes estarão no estudo por no máximo 3 anos. As visitas ocorrerão a cada 6 meses (+/- 1 mês).

Até 250 assuntos de DMD planejados nas seguintes categorias:

  • 75% de indivíduos ambulantes com idade entre 3 e 18 anos no início do estudo
  • 25% de indivíduos não ambulantes com idade máxima de 18 anos no início do estudo

Os sujeitos serão solicitados a realizar avaliação de testes musculares com um avaliador clínico, como caminhar por 6 minutos, subir escadas, respirar em um tubo, ver como eles podem mover seus braços e pernas. Eles serão questionados sobre como se sentem em geral e realizam atividades diárias. Essas medições serão avaliadas a cada 6 meses.

Amostras de urina e sangue serão coletadas uma vez por ano para medir biomarcadores que permitirão ter uma melhor visão geral da DMD.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

269

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Essen, Alemanha
        • Universitaetsklinikum Essen
      • Freiburg, Alemanha
        • Universitaetsklinikum Freiburg
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital de Pediatria Prof Dr Juan P Garrahan
  • Brasil
      • Sao Paulo, Brasil
        • Hospital Das Clinicas Da Faculdade De Medicina Da USP
  • Bélgica
      • Gent, Bélgica
        • Universitair Ziekenhuis
      • Leuven, Bélgica
        • Universitair Ziekenhuis Leuven
  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Health System
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
  • França
      • Toulouse, França
        • Chu Hopital Des Enfants
  • Holanda
      • Leiden, Holanda
        • Leids Universitair Medisch Centrum
      • Nijmegen, Holanda
        • UMC St. Radboud
  • Itália
      • Messina, Itália
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
      • Rome, Itália
        • Policlinico Univsersitario Agostino Gemelli
  • Peru
      • Ankara, Peru
        • Hacettepe University Medical Faculty
  • Suécia
      • Goteborg, Suécia
        • Drottning Silvias Barn- ochungdomssjukhus

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

3 anos a 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Indivíduos diagnosticados com DMD resultantes de uma mutação no gene DMD que é confirmada por uma técnica de diagnóstico de DNA de última geração que abrange todos os éxons do gene DMD

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de DMD resultante de uma mutação no gene DMD confirmado por uma técnica de diagnóstico de DNA de última geração que abrange todos os éxons do gene DMD.
  • Idade 3 - 18 anos
  • Disposto e capaz de cumprir os requisitos do protocolo
  • Esperança de vida de pelo menos 3 anos
  • Capaz de dar consentimento informado e/ou consentimento por escrito assinado pelo sujeito e/ou pai(s)/responsável legal (de acordo com os regulamentos locais)

Critério de exclusão:

  • Participação atual em um estudo clínico com um Medicamento Investigacional (PIM)
  • Participação no mês anterior em um estudo clínico com um IMP

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Caso-somente
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Participantes do estudo
Todos os participantes seguirão o mesmo protocolo, incluindo testes de força e função muscular e coleta de sangue e urina, por no máximo 7 visitas ao longo de 3 anos.
Outro: Estudo de observação
Não há medicação ou dispositivo testado neste estudo. Este é um estudo observacional sobre a progressão da doença.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
6 minutos a pé
Prazo: Mudança da visita 1 distância a pé
Os participantes são convidados a caminhar em sua própria velocidade preferida em uma distância fixa por 6 minutos. Os sujeitos são avisados ​​do tempo e podem parar mais cedo se se sentirem incapazes de continuar. A distância total percorrida em 6 minutos (ou até parar) é registrada.
Mudança da visita 1 distância a pé

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

BioMarin Pharmaceutical

Investigadores

  • Investigador principal: Nathalie Goemans, MD, UZ Leuven, Belgium

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de setembro de 2012

Conclusão Primária (Real)

1 de outubro de 2016

Conclusão do estudo (Real)

1 de outubro de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

13 de dezembro de 2012

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de dezembro de 2012

Primeira postagem (Estimativa)

20 de dezembro de 2012

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

8 de dezembro de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de dezembro de 2017

Última verificação

1 de dezembro de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PRO-DMD-01

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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