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Sviluppo di una misura di esito motorio proxy nei bambini piccoli con malattie neuromuscolari

11 dicembre 2019 aggiornato da: National Institute of Nursing Research (NINR)

Gli strumenti relativi ai risultati riportati dai pazienti (PRO) sono spesso utilizzati per misurare i benefici oi rischi significativi del trattamento negli studi clinici. I PRO consentono di ascoltare le voci dei pazienti in modi che aiutano i medici ad affrontare gli effetti del trattamento e le preferenze dei singoli pazienti. Sfortunatamente, neonati e bambini piccoli, in particolare quelli con una malattia debilitante, come i disturbi neuromuscolari (NMD), possono essere meno in grado di fornire informazioni chiare e concise sugli effetti del trattamento. In questo caso, spesso rimandiamo a genitori e tutori (a cui ci si riferirà collettivamente come genitori in tutto il protocollo) per fornire la loro percezione della salute e del benessere generale del loro bambino. Includere i genitori nel processo di valutazione riconosce la conoscenza unica che i genitori hanno dello sviluppo del loro bambino, rafforza il loro ruolo centrale nell'attuazione degli interventi e aiuta la loro capacità di prendere decisioni sanitarie più informate [1]. Tuttavia, la maggior parte delle relazioni dei genitori per i bambini piccoli si limitano alla qualità complessiva della vita (QoL). Sebbene la QoL sia un'importante area di valutazione, il suo significato varia tra le diverse età e popolazioni e i suoi risultati spesso non sono abbastanza precisi da rivelare piccole differenze all'interno dei campioni [2]. Un'area di preoccupazione più specifica nei bambini con NMD è la debolezza muscolare ad esordio precoce che porta a difficoltà nella funzione motoria.

L'attuale mancanza di misure sensibili centrate sul paziente (basate sulla funzione motoria e sulla gerarchia della difficoltà degli item) che siano adatte per valutazioni ripetute nei neonati e nei bambini piccoli con NMD rappresenta un ostacolo importante alla rapida traduzione di promettenti interventi terapeutici dai modelli preclinici a quelli clinici studi di ricerca. Molteplici misure di esito clinico utilizzate in un unico punto temporale per catturare lo stato funzionale di un bambino sono gravose, difficili da interpretare e non ci forniscono informazioni complete e significative per rilevare i cambiamenti a seguito di un intervento [3]. Le misure psicometriche che possono essere completate dai genitori consentono di raccogliere una notevole quantità di dati su molti punti temporali piuttosto che limitarsi a una singola osservazione clinica. Inoltre, una misura osservativa dei genitori che si concentri sulle prestazioni funzionali del bambino nella vita reale massimizzerà la validità ecologica delle misure dello sviluppo motorio utilizzate per le sperimentazioni cliniche.

Obiettivo: sviluppare una misura osservativa riferita dai genitori dello sviluppo motorio nei neonati e nei bambini piccoli, che servirà come strumento complementare all'osservazione clinica riportando la funzione motoria osservata nell'ambiente domestico e che sarà utilizzata negli studi clinici.

Popolazione studiata: genitori di bambini di età compresa tra 0 e 5 anni con malattie neuromuscolari ed esperti neuromuscolari in pediatria.

Design: qualitativo (interviste ai genitori, focus group) e studio quantitativo (analisi del questionario di nuova concezione)

Misure di risultato: risposte dei genitori alle interviste telefoniche, risposte degli esperti neuromuscolari ai focus group, risposte dei genitori alle interviste cognitive, validità e affidabilità del questionario di nuova concezione

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Descrizione dettagliata

Gli strumenti relativi ai risultati riportati dai pazienti (PRO) sono spesso utilizzati per misurare i benefici oi rischi significativi del trattamento negli studi clinici. I PRO consentono di ascoltare le voci dei pazienti in modi che aiutano i medici ad affrontare gli effetti del trattamento e le preferenze dei singoli pazienti. Sfortunatamente, neonati e bambini piccoli, in particolare quelli con una malattia debilitante, come i disturbi neuromuscolari (NMD), possono essere meno in grado di fornire informazioni chiare e concise sugli effetti del trattamento. In questo caso, spesso rimandiamo a genitori e tutori (a cui ci si riferirà collettivamente come genitori in tutto il protocollo) per fornire la loro percezione della salute e del benessere generale del loro bambino. Includere i genitori nel processo di valutazione riconosce la conoscenza unica che i genitori hanno dello sviluppo del loro bambino, rafforza il loro ruolo centrale nell'attuazione degli interventi e aiuta la loro capacità di prendere decisioni sanitarie più informate [1]. Tuttavia, la maggior parte delle relazioni dei genitori per i bambini piccoli si limitano alla qualità complessiva della vita (QoL). Sebbene la QoL sia un'importante area di valutazione, il suo significato varia tra le diverse età e popolazioni e i suoi risultati spesso non sono abbastanza precisi da rivelare piccole differenze all'interno dei campioni [2]. Un'area di preoccupazione più specifica nei bambini con NMD è la debolezza muscolare ad esordio precoce che porta a difficoltà nella funzione motoria.

L'attuale mancanza di misure sensibili centrate sul paziente (basate sulla funzione motoria e sulla gerarchia della difficoltà degli item) che siano adatte per valutazioni ripetute nei neonati e nei bambini piccoli con NMD rappresenta un ostacolo importante alla rapida traduzione di promettenti interventi terapeutici dai modelli preclinici a quelli clinici studi di ricerca. Molteplici misure di esito clinico utilizzate in un unico punto temporale per catturare lo stato funzionale di un bambino sono gravose, difficili da interpretare e non ci forniscono informazioni complete e significative per rilevare i cambiamenti a seguito di un intervento [3]. Le misure psicometriche che possono essere completate dai genitori consentono di raccogliere una notevole quantità di dati su molti punti temporali piuttosto che limitarsi a una singola osservazione clinica. Inoltre, una misura osservativa dei genitori che si concentri sulle prestazioni funzionali del bambino nella vita reale massimizzerà la validità ecologica delle misure dello sviluppo motorio utilizzate per le sperimentazioni cliniche.

Obiettivo: sviluppare una misura osservativa riferita dai genitori dello sviluppo motorio nei neonati e nei bambini piccoli, che servirà come strumento complementare all'osservazione clinica riportando la funzione motoria osservata nell'ambiente domestico e che sarà utilizzata negli studi clinici.

Popolazione studiata: genitori di bambini di età compresa tra 0 e 5 anni con malattie neuromuscolari ed esperti neuromuscolari in pediatria.

Design: qualitativo (interviste ai genitori, focus group) e studio quantitativo (analisi del questionario di nuova concezione)

Misure di risultato: risposte dei genitori alle interviste telefoniche, risposte degli esperti neuromuscolari ai focus group, risposte dei genitori alle interviste cognitive, validità e affidabilità del questionario di nuova concezione

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

49

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

  • CRITERIO DI INCLUSIONE
  • Genitore o tutore che ha la responsabilità primaria della cura (di seguito indicato come genitore) di un neonato o bambino/i di età inferiore ai 6 anni a cui è stata diagnosticata una malattia neuromuscolare ad esordio precoce confermata da biopsia muscolare e/o test del DNA. Le cartelle cliniche che documentano la biopsia muscolare e/o il test genetico saranno presentate agli investigatori.
  • Possibilità di prestare il consenso
  • Età 18 anni e oltre
  • Conoscenze sufficienti della lingua inglese per leggere e partecipare alle discussioni sul questionario di studio
  • Per il focus group di esperti:

Competenza (almeno 5 anni di esperienza nella malattia neuromuscolare pediatrica o nello sviluppo di questionari). Gli esperti saranno rappresentanti delle seguenti categorie:

  • terapisti pediatrici (fisioterapisti, occupazionali, logopedisti, respiratori)
  • medici pediatrici
  • infermieri e personale infermieristico
  • scienziati sociali con esperienza nello sviluppo di questionari
  • rappresentanti del gruppo di difesa dei pazienti

CRITERI DI ESCLUSIONE

-Partecipanti con una storia segnalata di disagio emotivo quando discutono della malattia del loro bambino

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Risposte dei genitori alle interviste telefoniche, risposte degli esperti neuromuscolari ai focus group, risposte dei genitori alle interviste cognitive, validità e affidabilità del questionario di nuova concezione.
Lasso di tempo: 2-4 ore
2-4 ore

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Investigatore principale: Katherine G Meilleur, C.R.N.P., National Institute of Nursing Research (NINR)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

5 dicembre 2013

Completamento primario (Effettivo)

31 marzo 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

31 marzo 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 dicembre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 dicembre 2013

Primo Inserito (Stima)

10 dicembre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 dicembre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 dicembre 2019

Ultimo verificato

6 maggio 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 140023
  • 14-NR-0023

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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