- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT02007213
Sviluppo di una misura di esito motorio proxy nei bambini piccoli con malattie neuromuscolari
Gli strumenti relativi ai risultati riportati dai pazienti (PRO) sono spesso utilizzati per misurare i benefici oi rischi significativi del trattamento negli studi clinici. I PRO consentono di ascoltare le voci dei pazienti in modi che aiutano i medici ad affrontare gli effetti del trattamento e le preferenze dei singoli pazienti. Sfortunatamente, neonati e bambini piccoli, in particolare quelli con una malattia debilitante, come i disturbi neuromuscolari (NMD), possono essere meno in grado di fornire informazioni chiare e concise sugli effetti del trattamento. In questo caso, spesso rimandiamo a genitori e tutori (a cui ci si riferirà collettivamente come genitori in tutto il protocollo) per fornire la loro percezione della salute e del benessere generale del loro bambino. Includere i genitori nel processo di valutazione riconosce la conoscenza unica che i genitori hanno dello sviluppo del loro bambino, rafforza il loro ruolo centrale nell'attuazione degli interventi e aiuta la loro capacità di prendere decisioni sanitarie più informate [1]. Tuttavia, la maggior parte delle relazioni dei genitori per i bambini piccoli si limitano alla qualità complessiva della vita (QoL). Sebbene la QoL sia un'importante area di valutazione, il suo significato varia tra le diverse età e popolazioni e i suoi risultati spesso non sono abbastanza precisi da rivelare piccole differenze all'interno dei campioni [2]. Un'area di preoccupazione più specifica nei bambini con NMD è la debolezza muscolare ad esordio precoce che porta a difficoltà nella funzione motoria.
L'attuale mancanza di misure sensibili centrate sul paziente (basate sulla funzione motoria e sulla gerarchia della difficoltà degli item) che siano adatte per valutazioni ripetute nei neonati e nei bambini piccoli con NMD rappresenta un ostacolo importante alla rapida traduzione di promettenti interventi terapeutici dai modelli preclinici a quelli clinici studi di ricerca. Molteplici misure di esito clinico utilizzate in un unico punto temporale per catturare lo stato funzionale di un bambino sono gravose, difficili da interpretare e non ci forniscono informazioni complete e significative per rilevare i cambiamenti a seguito di un intervento [3]. Le misure psicometriche che possono essere completate dai genitori consentono di raccogliere una notevole quantità di dati su molti punti temporali piuttosto che limitarsi a una singola osservazione clinica. Inoltre, una misura osservativa dei genitori che si concentri sulle prestazioni funzionali del bambino nella vita reale massimizzerà la validità ecologica delle misure dello sviluppo motorio utilizzate per le sperimentazioni cliniche.
Obiettivo: sviluppare una misura osservativa riferita dai genitori dello sviluppo motorio nei neonati e nei bambini piccoli, che servirà come strumento complementare all'osservazione clinica riportando la funzione motoria osservata nell'ambiente domestico e che sarà utilizzata negli studi clinici.
Popolazione studiata: genitori di bambini di età compresa tra 0 e 5 anni con malattie neuromuscolari ed esperti neuromuscolari in pediatria.
Design: qualitativo (interviste ai genitori, focus group) e studio quantitativo (analisi del questionario di nuova concezione)
Misure di risultato: risposte dei genitori alle interviste telefoniche, risposte degli esperti neuromuscolari ai focus group, risposte dei genitori alle interviste cognitive, validità e affidabilità del questionario di nuova concezione
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Gli strumenti relativi ai risultati riportati dai pazienti (PRO) sono spesso utilizzati per misurare i benefici oi rischi significativi del trattamento negli studi clinici. I PRO consentono di ascoltare le voci dei pazienti in modi che aiutano i medici ad affrontare gli effetti del trattamento e le preferenze dei singoli pazienti. Sfortunatamente, neonati e bambini piccoli, in particolare quelli con una malattia debilitante, come i disturbi neuromuscolari (NMD), possono essere meno in grado di fornire informazioni chiare e concise sugli effetti del trattamento. In questo caso, spesso rimandiamo a genitori e tutori (a cui ci si riferirà collettivamente come genitori in tutto il protocollo) per fornire la loro percezione della salute e del benessere generale del loro bambino. Includere i genitori nel processo di valutazione riconosce la conoscenza unica che i genitori hanno dello sviluppo del loro bambino, rafforza il loro ruolo centrale nell'attuazione degli interventi e aiuta la loro capacità di prendere decisioni sanitarie più informate [1]. Tuttavia, la maggior parte delle relazioni dei genitori per i bambini piccoli si limitano alla qualità complessiva della vita (QoL). Sebbene la QoL sia un'importante area di valutazione, il suo significato varia tra le diverse età e popolazioni e i suoi risultati spesso non sono abbastanza precisi da rivelare piccole differenze all'interno dei campioni [2]. Un'area di preoccupazione più specifica nei bambini con NMD è la debolezza muscolare ad esordio precoce che porta a difficoltà nella funzione motoria.
L'attuale mancanza di misure sensibili centrate sul paziente (basate sulla funzione motoria e sulla gerarchia della difficoltà degli item) che siano adatte per valutazioni ripetute nei neonati e nei bambini piccoli con NMD rappresenta un ostacolo importante alla rapida traduzione di promettenti interventi terapeutici dai modelli preclinici a quelli clinici studi di ricerca. Molteplici misure di esito clinico utilizzate in un unico punto temporale per catturare lo stato funzionale di un bambino sono gravose, difficili da interpretare e non ci forniscono informazioni complete e significative per rilevare i cambiamenti a seguito di un intervento [3]. Le misure psicometriche che possono essere completate dai genitori consentono di raccogliere una notevole quantità di dati su molti punti temporali piuttosto che limitarsi a una singola osservazione clinica. Inoltre, una misura osservativa dei genitori che si concentri sulle prestazioni funzionali del bambino nella vita reale massimizzerà la validità ecologica delle misure dello sviluppo motorio utilizzate per le sperimentazioni cliniche.
Obiettivo: sviluppare una misura osservativa riferita dai genitori dello sviluppo motorio nei neonati e nei bambini piccoli, che servirà come strumento complementare all'osservazione clinica riportando la funzione motoria osservata nell'ambiente domestico e che sarà utilizzata negli studi clinici.
Popolazione studiata: genitori di bambini di età compresa tra 0 e 5 anni con malattie neuromuscolari ed esperti neuromuscolari in pediatria.
Design: qualitativo (interviste ai genitori, focus group) e studio quantitativo (analisi del questionario di nuova concezione)
Misure di risultato: risposte dei genitori alle interviste telefoniche, risposte degli esperti neuromuscolari ai focus group, risposte dei genitori alle interviste cognitive, validità e affidabilità del questionario di nuova concezione
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
-
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
- CRITERIO DI INCLUSIONE
- Genitore o tutore che ha la responsabilità primaria della cura (di seguito indicato come genitore) di un neonato o bambino/i di età inferiore ai 6 anni a cui è stata diagnosticata una malattia neuromuscolare ad esordio precoce confermata da biopsia muscolare e/o test del DNA. Le cartelle cliniche che documentano la biopsia muscolare e/o il test genetico saranno presentate agli investigatori.
- Possibilità di prestare il consenso
- Età 18 anni e oltre
- Conoscenze sufficienti della lingua inglese per leggere e partecipare alle discussioni sul questionario di studio
- Per il focus group di esperti:
Competenza (almeno 5 anni di esperienza nella malattia neuromuscolare pediatrica o nello sviluppo di questionari). Gli esperti saranno rappresentanti delle seguenti categorie:
- terapisti pediatrici (fisioterapisti, occupazionali, logopedisti, respiratori)
- medici pediatrici
- infermieri e personale infermieristico
- scienziati sociali con esperienza nello sviluppo di questionari
- rappresentanti del gruppo di difesa dei pazienti
CRITERI DI ESCLUSIONE
-Partecipanti con una storia segnalata di disagio emotivo quando discutono della malattia del loro bambino
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Risposte dei genitori alle interviste telefoniche, risposte degli esperti neuromuscolari ai focus group, risposte dei genitori alle interviste cognitive, validità e affidabilità del questionario di nuova concezione.
Lasso di tempo: 2-4 ore
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2-4 ore
|
Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Katherine G Meilleur, C.R.N.P., National Institute of Nursing Research (NINR)
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Skellern CY, Rogers Y, O'Callaghan MJ. A parent-completed developmental questionnaire: follow up of ex-premature infants. J Paediatr Child Health. 2001 Apr;37(2):125-9. doi: 10.1046/j.1440-1754.2001.00604.x.
- DeWalt DA, Rothrock N, Yount S, Stone AA; PROMIS Cooperative Group. Evaluation of item candidates: the PROMIS qualitative item review. Med Care. 2007 May;45(5 Suppl 1):S12-21. doi: 10.1097/01.mlr.0000254567.79743.e2.
- Tucker CA, Gorton GE, Watson K, Fragala-Pinkham MA, Dumas HM, Montpetit K, Bilodeau N, Ni P, Hambleton RK, Haley SM. Development of a parent-report computer-adaptive test to assess physical functioning in children with cerebral palsy I: lower-extremity and mobility skills. Dev Med Child Neurol. 2009 Sep;51(9):717-24. doi: 10.1111/j.1469-8749.2009.03266.x. Epub 2009 May 27.
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 140023
- 14-NR-0023
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