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신경근 질환이 있는 어린 아동의 대리 운동 결과 측정의 개발

2019년 12월 11일 업데이트: National Institute of Nursing Research (NINR)

PRO(환자 보고 결과) 도구는 종종 임상 시험에서 의미 있는 치료 이점 또는 위험을 측정하는 데 사용됩니다. PRO를 사용하면 의료 임상의가 치료 효과와 개별 환자 선호도를 해결하는 데 도움이 되는 방식으로 환자의 목소리를 들을 수 있습니다. 불행하게도 영유아, 특히 신경근 장애(NMD)와 같은 쇠약한 질병이 있는 어린이는 치료 효과에 대한 명확하고 간결한 정보를 제공하기 어려울 수 있습니다. 이 경우, 우리는 자녀의 전반적인 건강과 웰빙에 대한 인식을 제공하기 위해 종종 부모와 보호자(프로토콜 전체에서 부모로 총칭함)에게 맡깁니다. 평가 과정에 부모를 포함시키는 것은 부모가 자녀의 발달에 대해 가지고 있는 고유한 지식을 인식하고 개입을 구현하는 데 있어 부모의 중심 역할을 강화하며 더 나은 정보에 입각한 의료 결정을 내리는 데 도움이 됩니다[1]. 그러나 대부분의 어린 자녀에 대한 부모 보고서는 전반적인 삶의 질(QoL)에 국한됩니다. QoL은 중요한 평가 영역이지만 그 의미는 연령과 인구에 따라 다르며 그 결과는 샘플 내에서 작은 차이를 드러낼 만큼 정확하지 않은 경우가 많습니다[2]. NMD가 있는 어린이의 보다 구체적인 관심 영역은 운동 기능의 어려움으로 이어지는 조기 발병 근력 약화입니다.

현재 NMD가 있는 영유아의 반복 평가에 적합한 환자 중심의 민감한 측정(운동 기능 및 항목 난이도 계층에 기반)의 부족은 전임상 모델에서 임상 모델로 유망한 치료 개입을 신속하게 전환하는 데 주요 장애물을 나타냅니다. 연구 연구. 아동의 기능적 상태를 파악하기 위해 단일 시점에서 사용되는 여러 임상 결과 측정은 부담스럽고 ​​해석하기 어려우며 개입 후 변화를 감지하기 위한 포괄적이고 의미 있는 정보를 제공하지 않습니다[3]. 부모가 완료할 수 있는 심리측정 측정을 통해 단일 임상 관찰에 국한되지 않고 여러 시점에 걸쳐 상당한 양의 데이터를 수집할 수 있습니다. 또한 실생활에서 자녀의 기능 수행에 초점을 맞춘 부모-관찰 측정은 임상 시험에 사용되는 운동 발달 측정의 생태학적 타당성을 극대화할 것입니다.

목표: 가정 환경에서 관찰된 운동 기능을 보고하고 임상 시험에 사용될 임상 관찰에 대한 무료 도구 역할을 할 영유아의 운동 발달에 대한 부모 보고 관찰 측정을 개발합니다.

연구 모집단: 신경근 질환이 있는 0-5세 아동의 부모 및 소아과의 신경근 전문가.

설계: 정성적(부모 인터뷰, 포커스 그룹) 및 정량적 연구(새로 개발된 설문지 분석)

결과 측정: 전화 인터뷰에 대한 부모의 반응, 포커스 그룹에 대한 신경근 전문가의 반응, 인지 인터뷰에 대한 부모의 반응, 새로 개발된 설문지의 타당성 및 신뢰성

연구 개요

상태

종료됨

정황

상세 설명

PRO(환자 보고 결과) 도구는 종종 임상 시험에서 의미 있는 치료 이점 또는 위험을 측정하는 데 사용됩니다. PRO를 사용하면 의료 임상의가 치료 효과와 개별 환자 선호도를 해결하는 데 도움이 되는 방식으로 환자의 목소리를 들을 수 있습니다. 불행하게도 영유아, 특히 신경근 장애(NMD)와 같은 쇠약한 질병이 있는 어린이는 치료 효과에 대한 명확하고 간결한 정보를 제공하기 어려울 수 있습니다. 이 경우, 우리는 자녀의 전반적인 건강과 웰빙에 대한 인식을 제공하기 위해 종종 부모와 보호자(프로토콜 전체에서 부모로 총칭함)에게 맡깁니다. 평가 과정에 부모를 포함시키는 것은 부모가 자녀의 발달에 대해 가지고 있는 고유한 지식을 인식하고 개입을 구현하는 데 있어 부모의 중심 역할을 강화하며 더 나은 정보에 입각한 의료 결정을 내리는 데 도움이 됩니다[1]. 그러나 대부분의 어린 자녀에 대한 부모 보고서는 전반적인 삶의 질(QoL)에 국한됩니다. QoL은 중요한 평가 영역이지만 그 의미는 연령과 인구에 따라 다르며 그 결과는 샘플 내에서 작은 차이를 드러낼 만큼 정확하지 않은 경우가 많습니다[2]. NMD가 있는 어린이의 보다 구체적인 관심 영역은 운동 기능의 어려움으로 이어지는 조기 발병 근력 약화입니다.

현재 NMD가 있는 영유아의 반복 평가에 적합한 환자 중심의 민감한 측정(운동 기능 및 항목 난이도 계층에 기반)의 부족은 전임상 모델에서 임상 모델로 유망한 치료 개입을 신속하게 전환하는 데 주요 장애물을 나타냅니다. 연구 연구. 아동의 기능적 상태를 파악하기 위해 단일 시점에서 사용되는 여러 임상 결과 측정은 부담스럽고 ​​해석하기 어려우며 개입 후 변화를 감지하기 위한 포괄적이고 의미 있는 정보를 제공하지 않습니다[3]. 부모가 완료할 수 있는 심리측정 측정을 통해 단일 임상 관찰에 국한되지 않고 여러 시점에 걸쳐 상당한 양의 데이터를 수집할 수 있습니다. 또한 실생활에서 자녀의 기능 수행에 초점을 맞춘 부모-관찰 측정은 임상 시험에 사용되는 운동 발달 측정의 생태학적 타당성을 극대화할 것입니다.

목표: 가정 환경에서 관찰된 운동 기능을 보고하고 임상 시험에 사용될 임상 관찰에 대한 무료 도구 역할을 할 영유아의 운동 발달에 대한 부모 보고 관찰 측정을 개발합니다.

연구 모집단: 신경근 질환이 있는 0-5세 아동의 부모 및 소아과의 신경근 전문가.

설계: 정성적(부모 인터뷰, 포커스 그룹) 및 정량적 연구(새로 개발된 설문지 분석)

결과 측정: 전화 인터뷰에 대한 부모의 반응, 포커스 그룹에 대한 신경근 전문가의 반응, 인지 인터뷰에 대한 부모의 반응, 새로 개발된 설문지의 타당성 및 신뢰성

연구 유형

관찰

등록 (실제)

49

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, 미국, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

예

연구 대상 성별

모두

설명

  • 포함 기준
  • 근육 생검 및/또는 DNA 검사로 확인된 조기 발병 신경근 장애로 진단된 6세 미만의 유아 또는 어린이(들)를 돌볼 일차적 책임이 있는 부모 또는 보호자(이하 부모 ). 근육 생검 및/또는 유전자 검사를 문서화한 의료 기록이 조사관에게 제출됩니다.
  • 동의 제공 능력
  • 18세 이상
  • 연구 설문지를 읽고 토론에 참여할 수 있는 충분한 영어 능력
  • 전문가 포커스 그룹:

전문성(소아 신경근 질환 또는 설문지 개발 분야에서 최소 5년의 경험). 전문가는 다음 범주의 대표자가 됩니다.

  • 소아 치료사(물리, 작업, 언어, 호흡 치료사)
  • 소아과 의사
  • 간호사 및 간호사 실무자
  • 설문지 개발에 전문성을 갖춘 사회과학자
  • 환자 옹호 그룹 대표

제외 기준

-자녀의 질병에 대해 논의할 때 정서적 고통을 보고한 이력이 있는 참여자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
전화 인터뷰에 대한 부모의 반응, 포커스 그룹에 대한 신경근 전문가의 반응, 인지 인터뷰에 대한 부모의 반응, 새로 개발된 설문지의 타당성과 신뢰성.
기간: 2~4시간
2~4시간

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

National Institute of Nursing Research (NINR)

수사관

  • 수석 연구원: Katherine G Meilleur, C.R.N.P., National Institute of Nursing Research (NINR)

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2013년 12월 5일

기본 완료 (실제)

2018년 3월 31일

연구 완료 (실제)

2018년 3월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2013년 12월 5일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2013년 12월 5일

처음 게시됨 (추정)

2013년 12월 10일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2019년 12월 12일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2019년 12월 11일

마지막으로 확인됨

2019년 5월 6일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 140023
  • 14-NR-0023

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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