このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

APPROACH 研究: 家族性カイロミクロン血症症候群患者における Volanesorsen (以前の IONIS-APOCIIIRx) の研究

2022年3月17日 更新者：Ionis Pharmaceuticals, Inc.

家族性カイロミクロン血症症候群（FCS）の患者に皮下投与された ISIS 304801 の無作為化二重盲検プラセボ対照第 3 相試験

この研究の目的は、家族性カイロミクロン血症症候群の参加者に52週間投与されたvolanesorsenの有効性と安全性を評価することです

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

67

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Encinitas、California、アメリカ、92024
        • Ionis Investigative Site
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • Ionis Investigative Site
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66214
        • Ionis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Ionis Investigative Site
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10016
        • Ionis Investigative Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73103
        • Ionis Investigative Site
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Ionis Investigative Site
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Ionis Investigative Site
    • Virginia
      • Norfolk、Virginia、アメリカ、23510
        • Ionis Investigative Site
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98104
        • Ionis Investigative Site
  • イギリス
      • Birmingham、イギリス、B9 5SS
        • Ionis Investigative Site
      • Manchester、イギリス、M13 9WL
        • Ionis Investigative Site
      • Manchester、イギリス、M23 9LT
        • Ionis Investigative Site
      • Peterborough、イギリス、PE3 9GZ
        • Ionis Investigative Site
  • イスラエル
      • Safed、イスラエル、13110
        • Ionis Investigative Site
  • イタリア
      • Milan、イタリア、20162
        • Ionis Investigative Site
      • Palermo、イタリア、90127
        • Ionis Investigative Site
      • Rome、イタリア、00161
        • Ionis Investigative Site
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ、1105 AZ
        • Ionis Investigative Site
      • Rotterdam、オランダ、3000
        • Ionis Investigative Site
  • カナダ
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、カナダ、V6Z1Y6
        • Ionis Investigative Site
    • Quebec
      • Chicoutimi、Quebec、カナダ、G7H 5H6
        • Ionis Investigative Site
      • Sainte-Foy、Quebec、カナダ、G1V 4M6
        • Ionis Investigative Site
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08036
        • Ionis Investigative Site
      • Madrid、スペイン、28007
        • Ionis Investigative Site
      • Malaga、スペイン、29010
        • Ionis Investigative Site
      • Sevilla、スペイン、41013
        • Ionis Investigative Site
    • Aragon
      • Zaragoza、Aragon、スペイン、50009
        • Ionis Investigative Site
    • Galicia
      • La Coruna、Galicia、スペイン、15001
        • Ionis Investigative Site
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ、13353
        • Ionis Investigative Site
      • Dresden、ドイツ、01307
        • Ionis Investigative Site
  • ハンガリー
      • Szikszo、ハンガリー、3800
        • Ionis Investigative Site
  • フランス
      • Marseille、フランス、13385
        • Ionis Investigative Site
      • Nantes、フランス、44093
        • Ionis Investigative Site
      • Paris、フランス、75013
        • Ionis Investigative Site
  • ブラジル
      • Campinas、ブラジル、13059-740
        • Ionis Investigative Site
      • Sao Paulo、ブラジル、04039-030
        • Ionis Investigative Site
      • Sao Paulo、ブラジル、05403-000
        • Ionis Investigative Site
  • 南アフリカ
      • Cape Town、南アフリカ、7925
        • Ionis Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • カイロミクロン血症の病歴
  • 家族性カイロミクロン血症症候群（1型高リポタンパク血症）の診断
  • -スクリーニング時の空腹時トリグリセリド（TG）≧750 mg / dL（8.4 mmol / L）

除外基準:

  • 新たに糖尿病と診断された場合、またはHbA1c≧9.0%の場合は糖尿病
  • その他の重度の高トリグリセリド血症
  • -スクリーニングから4週間以内の活動性膵炎
  • -スクリーニングから6か月以内の急性冠症候群
  • -スクリーニングから3か月以内の大手術
  • -スクリーニングから2年以内のグリベラ療法による治療
  • -IONIS-APOCIIIRxによる以前の治療
  • 参加者が研究に参加または完了するのを妨げる可能性がある研究者の意見にその他の条件がある

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：プラセボ
Volanesorsen に一致するプラセボを週 1 回、52 週間皮下投与。
薬：プラセボ
実験的：ヴォラネソルセン
Volanesorsen 300 mg を週 1 回、52 週間皮下投与。
薬：ヴォラネソルセン
他の名前：
  • ISIS 304801
  • ApoC-III
  • アプローチ
  • IONIS-APOCIIIRx

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインから 3 か月目までの空腹時トリグリセリド (TG) の変化率
時間枠：ベースラインから 3 か月
3 か月目のエンドポイントは、12 週目 (78 日目) と 13 週目 (85 日目) の絶食評価の平均として定義されました。
ベースラインから 3 か月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
食後 TG 曲線下面積 (AUC) のベースラインからの変化 (0 ～ 9 時間)
時間枠：13週目から19週目までの治療中評価のベースライン
参加者は 2 つの食後の評価を受けました - 1 つはベースライン時 (最初の投与の少なくとも 48 時間前に完了) で、もう 1 つは 13 週目から 19 週目までの任意の時点で評価されました。 評価の時点には、1 時間間隔で食事の摂取前 1 時間から最大 9 時間後までが含まれます。 食後 AUC の結果は、食後評価の 0 ～ 9 時間の結果がベースラインおよび 13 ～ 19 週の間のポストベースラインにあった参加者のサブセットの食後測定ごとに線形台形規則を使用して計算されました。
13週目から19週目までの治療中評価のベースライン
3 か月目の空腹時 TG のベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースラインから 3 か月
3 か月目のエンドポイントは、12 週目 (78 日目) と 13 週目 (85 日目) の絶食評価の平均として定義されました。
ベースラインから 3 か月
3か月目の空腹時血漿TGが750mg/dL未満の参加者として定義される治療反応率
時間枠：ベースラインから 3 か月
3 か月目のエンドポイントは、12 週目 (78 日目) と 13 週目 (85 日目) の絶食評価の平均として定義されました。 mg/dL = ミリグラム/デシリットル
ベースラインから 3 か月
治療反応率は、空腹時 TG が 3 か月目の時点でベースラインから 40% 以上減少した参加者として定義されます
時間枠：ベースラインから 3 か月
3 か月目のエンドポイントは、12 週目 (78 日目) と 13 週目 (85 日目) の絶食評価の平均として定義されました。
ベースラインから 3 か月
治療期間中に参加者が報告した腹痛の頻度と重症度
時間枠：ベースラインから 12 か月
腹痛は、ブラケット電子患者報告アウトカム（ePRO）評価に従って測定されました。 スコアは次のように分類されました: 痛みなし (痛みスコア: 0)、軽度 (痛みスコア: 1-3)、中等度 (痛みスコア: 4-6)、または重度 (痛みスコア: 7-10)。 年間の頻度は、治療期間中のエピソード数 / (最終投与日 - 最初の投与日 + 28) * 365.25 として計算されました。 欠落データは、利用可能な後続のスコアがあった場合、次の観測値の繰り戻し (NOCB) を使用して補完されました。
ベースラインから 12 か月
治療期間中の急性膵炎と参加者が報告した中等度/重度の腹痛の複合エピソードの頻度
時間枠：12ヶ月
中程度/重度の腹痛は、ブラケットの電子患者報告アウトカム (ePRO) 評価で 4 ～ 10 の痛みスコアを持つものとして定義されました。 スコアは次のように分類されました: 痛みなし (痛みスコア: 0)、軽度 (痛みスコア: 1-3)、中等度 (痛みスコア: 4-6)、または重度 (痛みスコア: 7-10)。 年間の頻度は、治療期間中のエピソード数 / (最終投与日 - 最初の投与日 + 28) * 365.25 として計算されました。
12ヶ月
52週目にMRIで評価した肝脾腫のベースラインからの変化
時間枠：52週目までのベースライン
52 週目のエンドポイントは、50 週目 (344 日目)/51 週目 (351 日目) および 52 週目 (358 日目) の絶食評価の平均として定義されました。
52週目までのベースライン

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

協力者

Akcea Therapeutics

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2014年12月1日

一次修了 (実際)

2016年12月19日

研究の完了 (実際)

2017年3月28日

試験登録日

最初に提出

2014年8月5日

QC基準を満たした最初の提出物

2014年8月6日

最初の投稿 (見積もり)

2014年8月7日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年4月13日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年3月17日

最終確認日

2022年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ISIS 304801-CS6
  • 2014-002421-35 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

家族性カイロミクロン血症症候群の臨床試験

  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... と他の協力者
    募集
    希少疾患患者登録および自然史研究 - サンフォードにおける希少疾患の調整 (CoRDS)
    ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候群 | レフサム... およびその他の条件
    アメリカ, オーストラリア

プラセボの臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Argentina

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

3
購読する