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L'étude APPROACH : une étude de Volanesorsen (anciennement IONIS-APOCIIIRx) chez des patients atteints du syndrome de chylomicronémie familiale

17 mars 2022 mis à jour par: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, de phase 3 sur ISIS 304801 administré par voie sous-cutanée à des patients atteints du syndrome de chylomicronémie familiale (FCS)

Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité et l'innocuité du volanesorsen administré pendant 52 semaines à des participants atteints du syndrome de chylomicronémie familiale

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

67

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Afrique du Sud
      • Cape Town, Afrique du Sud, 7925
        • Ionis Investigative Site
  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 13353
        • Ionis Investigative Site
      • Dresden, Allemagne, 01307
        • Ionis Investigative Site
  • Brésil
      • Campinas, Brésil, 13059-740
        • Ionis Investigative Site
      • Sao Paulo, Brésil, 04039-030
        • Ionis Investigative Site
      • Sao Paulo, Brésil, 05403-000
        • Ionis Investigative Site
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z1Y6
        • Ionis Investigative Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 5H6
        • Ionis Investigative Site
      • Sainte-Foy, Quebec, Canada, G1V 4M6
        • Ionis Investigative Site
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08036
        • Ionis Investigative Site
      • Madrid, Espagne, 28007
        • Ionis Investigative Site
      • Malaga, Espagne, 29010
        • Ionis Investigative Site
      • Sevilla, Espagne, 41013
        • Ionis Investigative Site
    • Aragon
      • Zaragoza, Aragon, Espagne, 50009
        • Ionis Investigative Site
    • Galicia
      • La Coruna, Galicia, Espagne, 15001
        • Ionis Investigative Site
  • France
      • Marseille, France, 13385
        • Ionis Investigative Site
      • Nantes, France, 44093
        • Ionis Investigative Site
      • Paris, France, 75013
        • Ionis Investigative Site
  • Hongrie
      • Szikszo, Hongrie, 3800
        • Ionis Investigative Site
  • Israël
      • Safed, Israël, 13110
        • Ionis Investigative Site
  • Italie
      • Milan, Italie, 20162
        • Ionis Investigative Site
      • Palermo, Italie, 90127
        • Ionis Investigative Site
      • Rome, Italie, 00161
        • Ionis Investigative Site
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas, 1105 AZ
        • Ionis Investigative Site
      • Rotterdam, Pays-Bas, 3000
        • Ionis Investigative Site
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni, B9 5SS
        • Ionis Investigative Site
      • Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
        • Ionis Investigative Site
      • Manchester, Royaume-Uni, M23 9LT
        • Ionis Investigative Site
      • Peterborough, Royaume-Uni, PE3 9GZ
        • Ionis Investigative Site
  • États-Unis
    • California
      • Encinitas, California, États-Unis, 92024
        • Ionis Investigative Site
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • Ionis Investigative Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66214
        • Ionis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Ionis Investigative Site
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • Ionis Investigative Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73103
        • Ionis Investigative Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Ionis Investigative Site
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Ionis Investigative Site
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, États-Unis, 23510
        • Ionis Investigative Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98104
        • Ionis Investigative Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Antécédents de chylomicronémie
  • Un diagnostic de syndrome de chylomicronémie familiale (hyperlipoprotéinémie de type 1)
  • Triglycérides à jeun (TG) ≥ 750 mg/dL (8,4 mmol/L) lors du dépistage

Critère d'exclusion:

  • Diabète sucré si nouvellement diagnostiqué ou si HbA1c ≥ 9,0 %
  • Autres types d'hypertriglycéridémie sévère
  • Pancréatite active dans les 4 semaines suivant le dépistage
  • Syndrome coronarien aigu dans les 6 mois suivant le dépistage
  • Chirurgie majeure dans les 3 mois suivant le dépistage
  • Traitement avec la thérapie Glybera dans les 2 ans suivant le dépistage
  • Traitement antérieur avec IONIS-APOCIIIRx
  • Avoir toute autre condition de l'avis de l'investigateur qui pourrait interférer avec le participant participant ou terminant l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Placebo correspondant au Volanesorsen administré par voie sous-cutanée une fois par semaine pendant 52 semaines.
Médicament: Placebo
Expérimental: Volanesorsen
Volanesorsen 300 mg administré par voie sous-cutanée une fois par semaine pendant 52 semaines.
Médicament: Volanesorsen
Autres noms:
  • ISIS 304801
  • ApoC-III
  • Approche
  • IONIS-APOCIIIRx

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement en pourcentage des triglycérides à jeun (TG) de la ligne de base au mois 3
Délai: De base à 3 mois
Le critère d'évaluation du mois 3 a été défini comme la moyenne des évaluations de jeûne de la semaine 12 (jour 78) et de la semaine 13 (jour 85).
De base à 3 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base dans la zone TG postprandiale sous la courbe (AUC)(0-9h)
Délai: Baseline à une évaluation pendant le traitement entre la semaine 13 et la semaine 19
Les participants ont eu 2 évaluations postprandiales - une au départ (réalisée au moins 48 heures avant la première dose) et une à tout moment entre les semaines 13 et 19, inclusivement. Les points de temps d'évaluation comprennent de 1 heure avant jusqu'à 9 heures après l'ingestion du repas à 1 heure d'intervalle. Les résultats de l'ASC postprandiale ont été calculés à l'aide d'une règle trapézoïdale linéaire pour chaque mesure postprandiale dans le sous-ensemble de participants qui avaient des résultats d'évaluation postprandiale de 0 à 9 heures au départ et après le départ entre les semaines 13 à 19.
Baseline à une évaluation pendant le traitement entre la semaine 13 et la semaine 19
Changement absolu de la ligne de base dans le jeûne TG au mois 3
Délai: De base à 3 mois
Le critère d'évaluation du mois 3 a été défini comme la moyenne des évaluations de jeûne de la semaine 12 (jour 78) et de la semaine 13 (jour 85).
De base à 3 mois
Taux de réponse au traitement défini comme les participants avec des TG plasmatiques à jeun < 750 mg/dL au mois 3
Délai: De base à 3 mois
Le critère d'évaluation du mois 3 a été défini comme la moyenne des évaluations de jeûne de la semaine 12 (jour 78) et de la semaine 13 (jour 85). mg/dL = milligrammes par décilitre
De base à 3 mois
Taux de réponse au traitement défini comme les participants avec une réduction de TG à jeun ≥ 40 % par rapport au départ au mois 3
Délai: De base à 3 mois
Le critère d'évaluation du mois 3 a été défini comme la moyenne des évaluations de jeûne de la semaine 12 (jour 78) et de la semaine 13 (jour 85).
De base à 3 mois
Fréquence et gravité des douleurs abdominales signalées par les participants pendant la période de traitement
Délai: De base à 12 mois
La douleur abdominale a été mesurée selon l'évaluation électronique des résultats rapportés par les patients (ePRO). Les scores ont été classés comme suit : aucune douleur (score de douleur : 0), légère (score de douleur : 1-3), modérée (score de douleur : 4-6) ou sévère (score de douleur : 7-10). La fréquence annuelle a été calculée comme le nombre d'épisodes pendant la période de traitement / (date de la dernière dose - date de la première dose + 28) * 365,25. Les données manquantes ont été imputées en utilisant la prochaine observation reportée (NOCB) s'il y avait un score ultérieur disponible.
De base à 12 mois
Fréquence du composite des épisodes de pancréatite aiguë et des douleurs abdominales modérées/sévères signalées par les participants pendant la période de traitement
Délai: 12 mois
La douleur abdominale modérée/sévère a été définie comme ayant un score de douleur de 4 à 10 sur l'évaluation électronique des résultats rapportés par les patients (ePRO). Les scores ont été classés comme suit : aucune douleur (score de douleur : 0), légère (score de douleur : 1-3), modérée (score de douleur : 4-6) ou sévère (score de douleur : 7-10). La fréquence annuelle a été calculée comme le nombre d'épisodes pendant la période de traitement / (date de la dernière dose - date de la première dose + 28) * 365,25.
12 mois
Changement par rapport au départ dans l'hépatosplénomégalie évalué par IRM à la semaine 52
Délai: Du départ à la semaine 52
Le critère d'évaluation de la semaine 52 a été défini comme la moyenne des évaluations de jeûne de la semaine 50 (jour 344)/semaine 51 (jour 351) et de la semaine 52 (jour 358).
Du départ à la semaine 52

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Collaborateurs

Akcea Therapeutics

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 décembre 2014

Achèvement primaire (Réel)

19 décembre 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

28 mars 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 août 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 août 2014

Première publication (Estimation)

7 août 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

13 avril 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 mars 2022

Dernière vérification

1 mars 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ISIS 304801-CS6
  • 2014-002421-35 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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