パーキンソン病の発症と進行の予測因子を特定するためのコホート研究 (ICEBERG)
パーキンソン病の出現と進化の基礎知識
パーキンソン病（PD）患者の臨床的特徴、画像診断および生物学的バイオマーカー、ならびに健康な対照（HC）およびPDを発症するリスクのある被験者と比較した進行速度を評価する観察的、前向き、単中心研究。
この研究の主な目的は、疾患修飾療法の臨床試験で使用するために、PDの発症と進行の臨床マーカー、画像マーカー、および生物学的マーカーを特定することです。
調査の概要
詳細な説明
ICEBERGは、de novo特発性PD患者、健常対照者、PD（特発性レム行動障害-iRBD、および遺伝的に確認されたPD患者の子孫）を発症するリスクのある被験者を対象とした4年間の自然史研究となる。
すべての被験者はベースライン時とその後毎年包括的に評価されます。 被験者は臨床評価（運動評価、精神神経評価、睡眠評価、眼球評価、認知評価）および画像評価を受けます。 血液 (DNA サンプルを含む)、便、皮膚生検、および脳脊髄液 (CSF) サンプルが収集されます。
研究の種類
入学 (推定)
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Marie VIDAILHET, PhD
- メール：marie.vidailhet@psl.aphp.fr
研究場所
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Paris、フランス、75013
- 募集
- Hôpital Pitié-Salpêtrière
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- すべての被験者: 年齢 18 歳以上の男性または女性、MMSE スコア > 26、妊娠の可能性のある女性の妊娠検査が陰性である (DatScan による SPECT は禁忌)。
- 特発性パーキンソン病患者：英国パーキンソン病協会ブレインバンク基準（UKPDSBB）に従って診断が確認された。罹患期間が3年未満。
- 遺伝性パーキンソン病の対象者：パーキンソン病の診断が確認され、パーキン、LRRK2、SNCA、またはGBA遺伝子の変異がある。
- 前駆被験者：遺伝的にPDと確認された血縁者がいる被験者、または特発性レム睡眠行動障害（iRBD）と診断された被験者。神経学的検査は正常（パーキンソニズムの兆候なし）。
- 健康な被験者：神経学的検査は正常
除外基準:
- すべての被験者：精神障害または進行性の生命を脅かす疾患、障害により研究への参加に関して適切な情報や指示が与えられない。 MRI または SPECT スキャンの禁忌。
- パーキンソン病患者：SPECTスキャンではドーパミントランスポーター欠損なし。神経弛緩薬によって誘発されるパーキンソニズム。神経弛緩薬を6か月以内に摂取。非定型パーキンソン症候群 (MSA、PSP、CBD...)
- パーキン、LRRK2、SNCA、またはGBA遺伝子に変異のあるパーキンソン病患者：薬物（例：メトクロプラミド、フルナリジン、神経弛緩薬）または代謝障害（例：ウィルソン病）、脳炎または変性疾患（例：進行性パーキンソン病）による非定型パーキンソン病症候群核上性麻痺）、現在神経弛緩薬を服用中、またはベースラインまたは生物学的異常から6か月以内に神経弛緩薬を服用している。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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特発性パーキンソン病の患者、
最近パーキンソン病を発症した患者: N=200
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PDのリスクのある被験者
パーキンソン病を発症するリスクのある被験者:
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12 か月ごとに運動症状と非運動症状を評価します。
疾患の表現型と進行のバイオマーカーを同定するための画像診断と血液、脳液、便、皮膚サンプル。
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コントロール
健康な対照: N=50
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12 か月ごとに運動症状と非運動症状を評価します。
疾患の表現型と進行のバイオマーカーを同定するための画像診断と血液、脳液、便、皮膚サンプル。
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遺伝子変異を伴うパーキンソン病患者
パーキン、LRRK2、SNCA、またはGBAに遺伝子変異があるパーキンソン病患者（N=30）
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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臨床、画像、生体の結果の変化率
時間枠：4年間（毎年訪問）
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PD患者、PDを発症するリスクのある被験者、および健康な被験者の間で比較された、臨床、画像およびバイオミクスの変化の傾き。 これらの変化率の予測因子の特定。 例として、アウトカムには、MDS-UPDRS、Mattis 認知症評価スケール、Non Motor Signs スケール、DAT 線条体取り込みが含まれます。 |
4年間（毎年訪問）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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PD患者における臨床マイルストーン
時間枠：4年間（毎年訪問）
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転倒、すくみ、ジスキネジア、運動変動、認知障害、自律神経失調症などの合併症の発生。 これらの合併症の予測因子の特定。 これらの合併症の存在によって定義される患者のサブグループにおける進行速度。 |
4年間（毎年訪問）
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PDを発症するリスクのある被験者の前駆症状の特徴
時間枠：4年間（毎年訪問）
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嗅覚障害、自律神経失調症、色覚障害などの前駆症状は、iRBD 患者または遺伝的に確認された PD 患者の一親等の血縁者を対象に、参加時および追跡調査中に評価されます。 これらの特徴の頻度は、表現変換する被験者と表現変換しない被験者の間で比較されます。 ベースラインの DatSCAN 結合と表現変換のリスクとの関係が分析されます。 |
4年間（毎年訪問）
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PDを発症するリスクのある被験者における表現型変換
時間枠：4年間（毎年訪問）
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表現型変換は、錐体外路症候群の発生として定義され、12 か月後に確認されます。 進行率の臨床マーカー、画像マーカー、および生体マーカーが、iRBD 患者のグループまたは遺伝的に確認された PD 患者の子孫における表現型変換を予測できるかどうかを判断するための探索的分析。 |
4年間（毎年訪問）
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Marie VIDAILHET, PhD、Assistance Publique - Hôpitaux de Paris, FRANCE
- スタディチェア：Jean-Christophe CORVOL, PhD、Assistance Publique - Hôpitaux de Paris, FRANCE
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (推定)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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