Kohortstudie för att identifiera prediktorfaktorer för debut och progression av Parkinsons sjukdom (ICEBERG)
Etude Des Facteurs predictifs de l'Apparition et de l'évolution de la Maladie de Parkinson
Observationell, prospektiv, monocentrisk studie för att bedöma kliniska egenskaper, avbildning och biologiska biomarkörer hos patienter med Parkinsons sjukdom (PD) och progressionshastighet jämfört med friska kontroller (HC) och försökspersoner med risk att utveckla PD.
Det primära syftet med denna studie är att identifiera kliniska, avbildnings- och biologiska markörer för PD-debut och progression för användning i kliniska prövningar av sjukdomsmodifierande terapier.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
ICEBERG kommer att vara en fyraårig naturhistorisk studie av de novo idiopatiska PD-patienter, friska kontroller och försökspersoner med risk att utveckla PD (idiopatisk Rem Behavior Disorder -iRBD, och probants av patienter med PD genetiskt bekräftade).
Alla ämnen kommer att bedömas grundligt vid baslinjen och varje år därefter. Försökspersonerna kommer att genomgå kliniska (motoriska, neuropsykiatriska, sömn-, okulära och kognitiva utvärderingar) och avbildningsbedömningar. Blod (inklusive ett DNA-prov), avföring, hudbiopsi och cerebral spinal fluid (CSF) prover kommer att samlas in.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Paris, Frankrike, 75013
- Hôpital Pitié-Salpêtrière
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Testmetod
Studera befolkning
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Alla försökspersoner: Man eller kvinna 18 år och äldre, MMSE-poäng > 26, negativt graviditetstest hos potentiellt fertila kvinnor (kontraindikation mot SPECT med DatScan).
- Patienter med idiopatisk Parkinsons sjukdom: diagnos bekräftad enligt UKPDSBB-kriterierna (UKPDSBB); sjukdomslängd mindre än 3 år.
- Patienter med genetisk Parkinsons sjukdom: Parkinsondiagnos bekräftad och mutation i parkin-, LRRK2-, SNCA- eller GBA-gener.
- Prodromala försökspersoner: försökspersoner med identifierad släkting med PD genetiskt bekräftad eller försökspersoner med diagnos av idiopatisk Rem-sömnbeteendestörning (iRBD); neurologisk undersökning normal (inga tecken på parkinsonism).
- Friska försökspersoner: neurologisk undersökning normal
Exklusions kriterier:
- Alla ämnen: Psykiatrisk störning eller någon progressiv livshotande sjukdom, funktionsnedsättning som utesluter lämplig information och instruktioner som ges angående deltagande i studien; kontraindikation för MRT eller SPECT-skanning.
- Patienter med Parkinsons sjukdom: inget underskott av dopamintransportör vid SPECT-skanning; parkinsonism inducerad av neuroleptika; neuroleptikaintag inom 6 månader; atypiskt parkinsons syndrom (MSA, PSP, CBD...)
- Patienter med Parkinsons sjukdom med mutation i Parkin-, LRRK2-, SNCA- eller GBA-genen: atypiska Parkinsons sjukdomssyndrom på grund av antingen läkemedel (t.ex. metoklopramid, flunarizin, neuroleptika) eller metabola störningar (t.ex. Wilsons sjukdom), encefalit eller degenerativa sjukdomar (t.ex. supranukleär pares) eller som för närvarande tar neuroleptika eller har tagit neuroleptika inom 6 månader efter baslinjen eller någon biologisk anomali.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Patienter med idiopatisk Parkinsons sjukdom,
Patienter med nyligen debut av Parkinsons sjukdom: N=200
|
|
|
Försökspersoner med risk för PD
Personer som riskerar att utveckla Parkinsons sjukdom:
|
Bedömning av motoriska och icke-motoriska tecken var 12:e månad.
Avbildning och blod, hjärnvätska, avföring och hudprover för identifiering av biomarkörer för sjukdomsfenotyp och progression.
|
|
Kontroller
Friska kontroller: N=50
|
Bedömning av motoriska och icke-motoriska tecken var 12:e månad.
Avbildning och blod, hjärnvätska, avföring och hudprover för identifiering av biomarkörer för sjukdomsfenotyp och progression.
|
|
Patienter med Parkinsons sjukdom med genetisk mutation
Patienter med Parkinsons sjukdom med en genetisk mutation i parkin, LRRK2, SNCA eller GBA (N=30)
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändringshastigheter av kliniska, avbildnings- och biomiska resultat
Tidsram: 4 år (årliga besök)
|
Förändringslutningar av klinisk, avbildning och biomik jämfört mellan PD-patienter, patienter med risk att utveckla PD och friska försökspersoner. Identifiering av prediktiva faktorer för dessa förändringshastigheter. Som exempel kan nämnas: MDS-UPDRS, Mattis demensskala, skala för icke-motoriska tecken, DAT striatal upptag. |
4 år (årliga besök)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Kliniska milstolpar hos PD-patienter
Tidsram: 4 år (årliga besök)
|
Förekomst av komplikationer som fall, frysning, dyskinesier, motoriska fluktuationer, kognitiv funktionsnedsättning, dysautonomi. Identifiering av prediktiva faktorer för dessa komplikationer. Progressionshastigheter i undergrupper av patienter definierade av förekomsten av dessa komplikationer. |
4 år (årliga besök)
|
|
Prodromala egenskaper hos personer som riskerar att utveckla PD
Tidsram: 4 år (årliga besök)
|
Prodromala egenskaper såsom anosmi, dysautonomi, färgsynsnedsättning kommer att utvärderas vid inkludering och under uppföljning hos patienter med iRBD eller första gradens släktingar till genetiskt bekräftade PD-patienter. Frekvensen av dessa funktioner kommer att jämföras mellan försökspersoner som fenokonverterar och de som inte gör det. Relationen mellan baslinjebindning av DatSCAN och risk för fenokonvertering kommer att analyseras. |
4 år (årliga besök)
|
|
Fenokonvertering hos personer med risk att utveckla PD
Tidsram: 4 år (årliga besök)
|
Fenokonvertering definieras som förekomsten av ett extrapyramidalt syndrom, bekräftat 12 månader senare. Utforskande analys för att bestämma huruvida progressionshastigheter för kliniska, avbildande och biomiska markörer kan förutsäga fenokonvertering i grupper av patienter med iRBD eller probanter hos patienter med PD genetiskt bekräftad. |
4 år (årliga besök)
|
Samarbetspartners och utredare
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Marie VIDAILHET, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
- Studiestol: Jean-Christophe CORVOL, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Beräknad)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Synukleinopatier
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Patologiska processer
- Sjukdomsegenskaper
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Rörelsestörningar
- Parkinsons sjukdom
- Basala ganglia sjukdomar
- Patologiska tillstånd, tecken och symtom
- Sjukdomsprogression
- Parkinsons sjukdom
- Komplexa blandningar
- Biologiska produkter
Andra studie-ID-nummer
- C13-74
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .