Kohorsztanulmány a Parkinson-kór kialakulásának és progressziójának előrejelző tényezőinek azonosítására (ICEBERG)
Etude Des Facteurs prédictifs de l'Apparition et de l'évolution de la Maladie de Parkinson
Megfigyeléses, prospektív, monocentrikus vizsgálat a Parkinson-kórban (PD) szenvedő betegek klinikai jellemzőinek, képalkotó és biológiai biomarkereinek, valamint a progresszió mértékének értékelésére az egészséges kontrollokhoz (HC) és a PD kialakulásának kockázatának kitett alanyokhoz képest.
A tanulmány elsődleges célja a PD kialakulásának és progressziójának klinikai, képalkotó és biológiai markereinek azonosítása a betegségmódosító terápiák klinikai vizsgálataiban való felhasználás céljából.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Az ICEBERG egy négyéves természetrajzi vizsgálat de novo idiopátiás PD-s betegek, egészséges kontrollok és PD (idiopátiás Rem-viselkedési rendellenesség -iRBD, valamint genetikailag igazolt PD-ben szenvedő betegek probandjai) kifejlődésének kockázatának kitett alanyokon.
Minden tárgyat átfogóan értékelnek az alaphelyzetben, majd ezt követően minden évben. Az alanyok klinikai (motoros, neuropszichiátriai, alvási, okuláris és kognitív) és képalkotó értékeléseken esnek át. Vért (beleértve a DNS-mintát), székletet, bőrbiopsziát és cerebrális spinális folyadék (CSF) mintákat vesznek.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Paris, Franciaország, 75013
- Hôpital Pitié-Salpêtrière
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Minden alany: Férfi vagy nő 18 éves és idősebb, MMSE pontszám > 26, negatív terhességi teszt potenciálisan fogamzóképes nőknél (ellenjavallat a SPECT DatScan-nel).
- Idiopátiás Parkinson-kóros alanyok: a diagnózist az Egyesült Királyság Parkinson-kór Társaságának Brain Bank kritériumai (UKPDSBB) szerint erősítették meg; a betegség időtartama kevesebb, mint 3 év.
- Genetikai Parkinson-kóros alanyok: Parkinson diagnózis megerősített és mutáció a parkin, LRRK2, SNCA vagy GBA génekben.
- Prodromális alanyok: genetikailag igazolt PD-ben szenvedő rokonok, vagy idiopátiás Rem alvási viselkedészavar (iRBD) diagnózissal rendelkező alanyok; neurológiai vizsgálat normális (nincs parkinsonizmusra utaló jel).
- Egészséges alanyok: neurológiai vizsgálat normális
Kizárási kritériumok:
- Minden alany: Pszichiátriai rendellenesség vagy bármely progresszív életveszélyes betegség, olyan károsodás, amely kizárja a vizsgálatban való részvételre vonatkozó megfelelő tájékoztatást és utasításokat; MRI vagy SPECT vizsgálat ellenjavallata.
- Parkinson-kóros alanyok: nincs dopamin transzporter hiány a SPECT vizsgálat során; neuroleptikumok által kiváltott parkinsonizmus; neuroleptikumok bevitele 6 hónapon belül; atipikus parkinson szindróma (MSA, PSP, CBD...)
- Parkinson-kóros betegek Parkin-, LRRK2-, SNCA- vagy GBA-gén mutációjával: atípusos Parkinson-kór szindróma gyógyszerek (pl. metoklopramid, flunarizin, neuroleptikumok) vagy anyagcsere-rendellenességek (pl. Wilson-kór), agyvelőgyulladás vagy degeneratív betegségek (pl. progresszív) miatt. supranukleáris bénulás) vagy jelenleg neuroleptikumokat szed, vagy a kiindulási állapottól számított 6 hónapon belül neuroleptikumot szedett, vagy bármilyen biológiai rendellenesség esetén.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Idiopátiás Parkinson-kórban szenvedő betegek,
A közelmúltban Parkinson-kórban szenvedő betegek: N=200
|
|
|
A PD kockázatának kitett alanyok
A Parkinson-kór kialakulásának kockázatának kitett személyek:
|
A motoros és nem motoros jelek értékelése 12 havonta.
Képalkotás és vér, agyfolyadék, széklet és bőrminták a betegség fenotípusának és progressziójának biomarkereinek azonosítására.
|
|
Vezérlők
Egészséges kontrollok: N=50
|
A motoros és nem motoros jelek értékelése 12 havonta.
Képalkotás és vér, agyfolyadék, széklet és bőrminták a betegség fenotípusának és progressziójának biomarkereinek azonosítására.
|
|
Genetikai mutációval rendelkező Parkinson-kórban szenvedő betegek
Parkinson-kórban szenvedő betegek parkin, LRRK2, SNCA vagy GBA genetikai mutációjával (N=30)
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A klinikai, képalkotó és biomikai eredmények változásának mértéke
Időkeret: 4 év (éves látogatások)
|
A klinikai, képalkotó és biomika változásainak meredekségei összehasonlítva a PD betegek, a PD kialakulásának kockázatának kitett alanyok és az egészséges alanyok között. E változási ráták előrejelző tényezőinek azonosítása. Az eredmények például a következők: MDS-UPDRS, Mattis demencia értékelési skála, Non Motor Signs skála, DAT striatális felvétel. |
4 év (éves látogatások)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Klinikai mérföldkövek PD betegeknél
Időkeret: 4 év (éves látogatások)
|
Komplikációk előfordulása, mint például esések, fagyás, dyskinesiák, motoros fluktuációk, kognitív károsodás, dysautonomia. E szövődmények előrejelző tényezőinek azonosítása. A progresszió aránya a betegek alcsoportjaiban, amelyet ezen szövődmények jelenléte határoz meg. |
4 év (éves látogatások)
|
|
Prodromális jellemzők azoknál az alanyoknál, akiknél fennáll a PD kialakulásának kockázata
Időkeret: 4 év (éves látogatások)
|
Az olyan prodromális jellemzőket, mint az anosmia, dysautonomia, színlátás romlása, a felvételkor és a követés során értékelik iRBD-ben szenvedő alanyoknál vagy genetikailag igazolt PD-betegek első fokú rokonainál. Ezen jellemzők gyakoriságát a fenokonvertáló alanyok és azok között, akik nem. Elemezni fogják a kiindulási DatSCAN-kötés és a fenokonverzió kockázata közötti kapcsolatot. |
4 év (éves látogatások)
|
|
Fenokonverzió azoknál az alanyoknál, akiknél fennáll a PD kialakulásának kockázata
Időkeret: 4 év (éves látogatások)
|
A fenokonverziót 12 hónappal később megerősített extrapiramidális szindrómaként határozzák meg. Feltáró elemzés annak meghatározására, hogy a klinikai, képalkotó és biomikai markerek progressziójának aránya előre jelezheti-e a fenokonverziót iRBD-ben szenvedő betegek csoportjaiban vagy genetikailag igazolt PD-ben szenvedő betegek probantáiban. |
4 év (éves látogatások)
|
Együttműködők és nyomozók
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Marie VIDAILHET, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
- Tanulmányi szék: Jean-Christophe CORVOL, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becsült)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Synucleinopathiák
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Patológiás folyamatok
- Betegség tulajdonságai
- Neurodegeneratív betegségek
- Mozgási zavarok
- Parkinson-kór
- Basalis ganglion betegségek
- Kóros állapotok, jelek és tünetek
- Betegség progressziója
- Parkinson kór
- Összetett keverékek
- Biológiai termékek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- C13-74
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .