Kohortová studie k identifikaci prediktorových faktorů nástupu a progrese Parkinsonovy choroby (ICEBERG)
Etude Des Facteurs prédictifs de l'Apparition et de l'evolution de la Maladie de Parkinson
Observační, prospektivní, monocentrická studie k posouzení klinických znaků, zobrazování a biologických biologických markerů u pacientů s Parkinsonovou nemocí (PD) a rychlosti progrese ve srovnání se zdravými kontrolami (HC) a subjekty s rizikem rozvoje PD.
Primárním cílem této studie je identifikovat klinické, zobrazovací a biologické markery nástupu a progrese PD pro použití v klinických studiích terapií modifikujících onemocnění.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
ICEBERG bude čtyřletá přírodní anamnéza pacientů s de novo idiopatickou PD, zdravých kontrol a subjektů s rizikem rozvoje PD (idiopatická porucha chování Rem - iRBD a probantů pacientů s geneticky potvrzenou PD).
Všechny předměty budou komplexně hodnoceny na začátku a každý rok poté. Subjekty podstoupí klinické (motorické, neuropsychiatrické, spánkové, oční a kognitivní hodnocení) a zobrazovací hodnocení. Budou odebrány vzorky krve (včetně vzorku DNA), stolice, kožní biopsie a mozkomíšního moku (CSF).
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Paris, Francie, 75013
- Hôpital Pitié-Salpêtrière
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Všechny subjekty: Muž nebo žena ve věku 18 let a starší, skóre MMSE > 26, negativní těhotenský test u potenciálně fertilních žen (kontraindikace SPECT s DatScan).
- Subjekty s Idiopatickou Parkinsonovou nemocí: diagnóza potvrzena podle kritérií Brain Bank společnosti UK Parkinson's Disease Society (UKPDSBB); trvání onemocnění méně než 3 roky.
- Subjekty s genetickou Parkinsonovou nemocí: potvrzená diagnóza Parkinsonovy choroby a mutace v genech pro parkin, LRRK2, SNCA nebo GBA.
- Prodromální subjekty: subjekty s identifikovaným příbuzným s geneticky potvrzenou PD nebo subjekty s diagnózou idiopatické Rem spánkové poruchy (iRBD); neurologické vyšetření v normě (bez známek parkinsonismu).
- Zdraví jedinci: neurologické vyšetření v normě
Kritéria vyloučení:
- Všechny subjekty: Psychiatrická porucha nebo jakékoli progresivní život ohrožující onemocnění, poškození vylučující příslušné informace a pokyny týkající se účasti ve studii; kontraindikace k MRI nebo SPECT vyšetření.
- Subjekty s Parkinsonovou nemocí: žádný deficit dopaminového transportéru při SPECT skenu; parkinsonismus vyvolaný neuroleptiky; příjem neuroleptik do 6 měsíců; atypický parkinsonský syndrom (MSA, PSP, CBD...)
- Subjekty s Parkinsonovou nemocí s mutací v genu Parkin, LRRK2, SNCA nebo GBA: atypické syndromy parkinsonské nemoci způsobené buď léky (např. metoklopramid, flunarizin, neuroleptika) nebo metabolickými poruchami (např. Wilsonova choroba), encefalitidou nebo degenerativními onemocněními (např. supranukleární obrna) nebo v současné době užívá neuroleptika nebo užíval neuroleptika do 6 měsíců od výchozího stavu nebo jakoukoli biologickou anomálii.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Pacienti s idiopatickou Parkinsonovou nemocí,
Pacienti s nedávným nástupem Parkinsonovy choroby: N=200
|
|
|
Osoby s rizikem PD
Osoby s rizikem rozvoje Parkinsonovy choroby:
|
Hodnocení motorických a nemotorických příznaků každých 12 měsíců.
Zobrazení a vzorky krve, mozkové tekutiny, stolice a kůže pro identifikaci biomarkerů fenotypu a progrese onemocnění.
|
|
Řízení
Zdravé kontroly: N=50
|
Hodnocení motorických a nemotorických příznaků každých 12 měsíců.
Zobrazení a vzorky krve, mozkové tekutiny, stolice a kůže pro identifikaci biomarkerů fenotypu a progrese onemocnění.
|
|
Pacienti s Parkinsonovou nemocí s genetickou mutací
Pacienti s Parkinsonovou nemocí s genetickou mutací parkinu, LRRK2, SNCA nebo GBA (N=30)
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Rychlosti změn klinických, zobrazovacích a biomických výsledků
Časové okno: 4 roky (roční návštěvy)
|
Sklony změny klinického obrazu, zobrazování a biomik ve srovnání mezi pacienty s PD, subjekty s rizikem rozvoje PD a zdravými subjekty. Identifikace prediktivních faktorů těchto rychlostí změn. Mezi výsledky patří například: MDS-UPDRS, Mattisova stupnice demence, stupnice Non Motor Signs, DAT striatální příjem. |
4 roky (roční návštěvy)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Klinické milníky u pacientů s PD
Časové okno: 4 roky (roční návštěvy)
|
Výskyt komplikací jako jsou pády, mrazení, dyskineze, motorické fluktuace, kognitivní poruchy, dysautonomie. Identifikace prediktivních faktorů těchto komplikací. Rychlosti progrese v podskupinách pacientů definované přítomností těchto komplikací. |
4 roky (roční návštěvy)
|
|
Prodromální rysy u subjektů s rizikem rozvoje PD
Časové okno: 4 roky (roční návštěvy)
|
Prodromální rysy, jako je anosmie, dysautonomie, porucha barevného vidění, budou hodnoceny při zařazení a během sledování u subjektů s iRBD nebo u příbuzných prvního stupně geneticky potvrzených pacientů s PD. Frekvence těchto vlastností bude porovnána mezi subjekty, které fenokonvertují, a těmi, kteří ne. Bude analyzován vztah mezi základní vazbou DatSCAN a rizikem fenokonverze. |
4 roky (roční návštěvy)
|
|
Fenokonverze u subjektů s rizikem rozvoje PD
Časové okno: 4 roky (roční návštěvy)
|
Fenokonverze je definována jako výskyt extrapyramidového syndromu, potvrzený o 12 měsíců později. Průzkumná analýza k určení, zda míra progrese klinických, zobrazovacích a biomických markerů může předpovídat fenokonverzi u skupin pacientů s iRBD nebo probantů pacientů s geneticky potvrzenou PD. |
4 roky (roční návštěvy)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Marie VIDAILHET, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
- Studijní židle: Jean-Christophe CORVOL, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhadovaný)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Synukleinopatie
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Patologické procesy
- Atributy nemoci
- Neurodegenerativní onemocnění
- Poruchy pohybu
- Parkinsonské poruchy
- Bazální gangliové choroby
- Patologické stavy, příznaky a symptomy
- Progrese onemocnění
- Parkinsonova choroba
- Složité směsi
- Biologické produkty
Další identifikační čísla studie
- C13-74
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .