Когортное исследование для выявления предикторов возникновения и прогрессирования болезни Паркинсона (ICEBERG)
Etude Des Facteurs prédictifs de l'Apparition et de l'évolution болезни Паркинсона
Обсервационное, проспективное, моноцентрическое исследование для оценки клинических особенностей, визуализации и биологических биомаркеров у пациентов с болезнью Паркинсона (БП) и скорости прогрессирования по сравнению со здоровым контролем (НС) и субъектами с риском развития БП.
Основная цель этого исследования — определить клинические, визуализационные и биологические маркеры начала и прогрессирования БП для использования в клинических испытаниях терапии, модифицирующей болезнь.
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
ICEBERG будет четырехлетним исследованием естественного анамнеза пациентов с идиопатической болезнью Паркинсона de novo, здоровых людей из контрольной группы и субъектов с риском развития болезни Паркинсона (идиопатическое расстройство поведения Рема — iRBD и пробантов пациентов с генетически подтвержденной болезнью Паркинсона).
Все предметы будут всесторонне оценены на исходном уровне и каждый год после этого. Субъекты будут проходить клинические (двигательные, нейропсихиатрические, сон, глазные и когнитивные оценки) и визуализирующие оценки. Будут взяты образцы крови (включая образец ДНК), стула, биопсии кожи и спинномозговой жидкости (ЦСЖ).
Тип исследования
Регистрация (Ожидаемый)
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Marie VIDAILHET, PhD
- Электронная почта: marie.vidailhet@psl.aphp.fr
Места учебы
-
-
-
Paris, Франция, 75013
- Рекрутинг
- Hopital Pitie-Salpetriere
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
- Все субъекты: мужчины или женщины в возрасте 18 лет и старше, оценка по шкале MMSE > 26, отрицательный результат теста на беременность у потенциально детородных женщин (противопоказание к ОФЭКТ с DatScan).
- Субъекты с идиопатической болезнью Паркинсона: диагноз подтвержден в соответствии с критериями Банка мозга Общества болезни Паркинсона Великобритании (UKPDSBB); длительность заболевания менее 3 лет.
- Субъекты с генетической болезнью Паркинсона: диагноз паркинсона подтвержден и мутация в генах паркина, LRRK2, SNCA или GBA.
- Продромальные субъекты: субъекты с идентифицированным родственником с генетически подтвержденным PD или субъекты с диагнозом идиопатического расстройства поведения во время сна (iRBD); неврологический осмотр в норме (без признаков паркинсонизма).
- Здоровые испытуемые: неврологическое обследование в норме.
Критерий исключения:
- Все субъекты: Психическое расстройство или любое прогрессирующее угрожающее жизни заболевание, нарушение, препятствующее предоставлению соответствующей информации и инструкций относительно участия в исследовании; противопоказания к МРТ или ОФЭКТ.
- Субъекты с болезнью Паркинсона: отсутствие дефицита переносчика дофамина при ОФЭКТ; паркинсонизм, индуцированный нейролептиками; прием нейролептиков в течение 6 мес; атипичный синдром Паркинсона (MSA, PSP, CBD...)
- Субъекты болезни Паркинсона с мутацией в гене Parkin, LRRK2, SNCA или GBA: атипичные синдромы болезни Паркинсона, вызванные лекарственными препаратами (например, метоклопрамид, флунаризин, нейролептики) или метаболическими нарушениями (например, болезнь Вильсона), энцефалит или дегенеративные заболевания (например, прогрессирующие надъядерный паралич) или принимающих нейролептики в настоящее время, или принимавших нейролептики в течение 6 месяцев после исходного уровня, или любой биологической аномалии.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Пациенты с идиопатической болезнью Паркинсона,
Пациенты с недавним началом болезни Паркинсона: N=200
|
|
|
Субъекты риска БП
Субъекты с риском развития болезни Паркинсона:
|
Оценка двигательных и немоторных признаков каждые 12 месяцев.
Визуализация и образцы крови, мозговой жидкости, стула и кожи для выявления биомаркеров фенотипа и прогрессирования заболевания.
|
|
Элементы управления
Здоровые контроли: N = 50
|
Оценка двигательных и немоторных признаков каждые 12 месяцев.
Визуализация и образцы крови, мозговой жидкости, стула и кожи для выявления биомаркеров фенотипа и прогрессирования заболевания.
|
|
Пациенты с болезнью Паркинсона с генетической мутацией
Пациенты с болезнью Паркинсона с генетической мутацией паркина, LRRK2, SNCA или GBA (N=30)
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Скорость изменения клинических, визуализационных и биомических исходов
Временное ограничение: 4 года (ежегодные посещения)
|
Наклоны изменений клинических, визуализационных и биомических показателей по сравнению с пациентами с БП, субъектами с риском развития БП и здоровыми субъектами. Выявление прогностических факторов этих скоростей изменения. Например, результаты включают: MDS-UPDRS, рейтинговую шкалу деменции Мэттиса, шкалу немоторных признаков, поглощение DAT в полосатом теле. |
4 года (ежегодные посещения)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Клинические вехи у пациентов с БП
Временное ограничение: 4 года (ежегодные посещения)
|
Возникновение осложнений, таких как падения, замирание, дискинезии, двигательные флуктуации, когнитивные нарушения, дизавтономия. Выявление прогностических факторов этих осложнений. Темпы прогрессирования в подгруппах больных определялись наличием этих осложнений. |
4 года (ежегодные посещения)
|
|
Продромальные признаки у лиц с риском развития БП
Временное ограничение: 4 года (ежегодные посещения)
|
Продромальные признаки, такие как аносмия, дизавтономия, нарушение цветового зрения, будут оцениваться при включении и во время последующего наблюдения у субъектов с iRBD или ближайших родственников пациентов с генетически подтвержденным диагнозом БП. Частота этих признаков будет сравниваться между субъектами с феноконверсией и теми, у кого ее нет. Будет проанализирована связь между базовым уровнем связывания DatSCAN и риском феноконверсии. |
4 года (ежегодные посещения)
|
|
Феноконверсия у лиц с риском развития БП
Временное ограничение: 4 года (ежегодные посещения)
|
Феноконверсию определяют как возникновение экстрапирамидного синдрома, подтвержденного через 12 мес. Исследовательский анализ для определения того, могут ли темпы прогрессирования клинических, визуализационных и биомических маркеров предсказать феноконверсию в группах пациентов с iRBD или у пациентов с генетически подтвержденной болезнью Паркинсона. |
4 года (ежегодные посещения)
|
Соавторы и исследователи
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Marie VIDAILHET, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris, FRANCE
- Учебный стул: Jean-Christophe CORVOL, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris, FRANCE
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Ожидаемый)
Завершение исследования (Ожидаемый)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- C13-74
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .