Kohortstudie for å identifisere prediktorfaktorer for debut og progresjon av Parkinsons sykdom (ICEBERG)
Etude Des Facteurs predictifs de l'Apparition et de l'évolution de la Maladie de Parkinson
Observasjonell, prospektiv, monosentrisk studie for å vurdere kliniske egenskaper, bildediagnostikk og biologiske biomarkører hos pasienter med Parkinsons sykdom (PD) og progresjonshastighet sammenlignet med friske kontroller (HC) og personer med risiko for å utvikle PD.
Hovedmålet med denne studien er å identifisere kliniske, bildedannende og biologiske markører for PD-utbrudd og progresjon for bruk i kliniske studier av sykdomsmodifiserende terapier.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
ICEBERG vil være en fireårig naturhistorisk studie av de novo idiopatiske PD-pasienter, friske kontroller og personer med risiko for å utvikle PD (idiopatisk Rem Behavior Disorder -iRBD, og probanter av pasienter med PD genetisk bekreftet).
Alle fag vil bli grundig vurdert ved baseline og hvert år deretter. Forsøkspersonene vil gjennomgå kliniske (motoriske, nevropsykiatriske, søvn, okulære og kognitive evalueringer) og bildevurderinger. Blod (inkludert en DNA-prøve), avføring, hudbiopsi og cerebral spinalvæske (CSF) prøver vil bli samlet inn.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Paris, Frankrike, 75013
- Hôpital Pitié-Salpêtrière
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alle forsøkspersoner: Mann eller kvinne 18 år og eldre, MMSE-score > 26, negativ graviditetstest hos potensielt fertile kvinner (kontraindikasjon mot SPECT med DatScan).
- Personer med idiopatisk Parkinsons sykdom: diagnose bekreftet i henhold til UK Parkinsons Disease Society Brain Bank-kriterier (UKPDSBB); sykdomsvarighet mindre enn 3 år.
- Personer med genetisk Parkinsons sykdom: Parkinson-diagnose bekreftet og mutasjon i parkin-, LRRK2-, SNCA- eller GBA-gener.
- Prodromale individer: individer med identifisert slektning med PD genetisk bekreftet eller individer med diagnosen idiopatisk Rem søvnatferdsforstyrrelse (iRBD); nevrologisk undersøkelse normal (ingen tegn til parkinsonisme).
- Friske personer: nevrologisk undersøkelse normal
Ekskluderingskriterier:
- Alle emner: Psykiatrisk lidelse eller enhver progressiv livstruende sykdom, svekkelse som utelukker passende informasjon og instruksjoner gitt angående deltakelse i studien; kontraindikasjon for MR eller SPECT-skanning.
- Personer med Parkinsons sykdom: ingen underskudd på dopamintransportør ved SPECT-skanning; parkinsonisme indusert av neuroleptika; nevroleptika inntak innen 6 måneder; atypisk parkinsons syndrom (MSA, PSP, CBD...)
- Personer med Parkinsons sykdom med mutasjon i Parkin-, LRRK2-, SNCA- eller GBA-genet: atypiske Parkinsons sykdomssyndromer som skyldes enten legemidler (f.eks. metoklopramid, flunarizin, nevroleptika) eller metabolske forstyrrelser (f.eks. Wilsons sykdom), encefalitt eller degenerative sykdommer (f.eks. supranukleær parese) eller tar nevroleptika eller har tatt nevroleptika innen 6 måneder etter baseline eller en hvilken som helst biologisk anomali.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Pasienter med idiopatisk Parkinsons sykdom,
Pasienter med nylig debut av Parkinsons sykdom: N=200
|
|
|
Personer med risiko for PD
Personer med risiko for å utvikle Parkinsons sykdom:
|
Vurdering av motoriske og ikke-motoriske tegn hver 12. måned.
Imaging og blod, hjernevæske, avføring og hudprøver for identifisering av biomarkører for sykdomsfenotype og progresjon.
|
|
Kontroller
Sunne kontroller: N=50
|
Vurdering av motoriske og ikke-motoriske tegn hver 12. måned.
Imaging og blod, hjernevæske, avføring og hudprøver for identifisering av biomarkører for sykdomsfenotype og progresjon.
|
|
Pasienter med Parkinsons sykdom med genetisk mutasjon
Pasienter med Parkinsons sykdom med genetisk mutasjon i parkin, LRRK2, SNCA eller GBA (N=30)
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endringshastigheter for kliniske, bildediagnostiske og biomiske utfall
Tidsramme: 4 år (årlige besøk)
|
Forandringer i kliniske, avbildninger og biomikalier sammenlignet mellom PD-pasienter, personer med risiko for å utvikle PD og friske personer. Identifisering av prediktive faktorer for disse endringsratene. Som eksempler inkluderer utfall: MDS-UPDRS, Mattis demensvurderingsskala, skala for ikke-motoriske tegn, DAT striatal opptak. |
4 år (årlige besøk)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kliniske milepæler hos PD-pasienter
Tidsramme: 4 år (årlige besøk)
|
Forekomst av komplikasjoner som fall, frysing, dyskinesier, motoriske svingninger, kognitiv svikt, dysautonomi. Identifisering av prediktive faktorer for disse komplikasjonene. Progresjonshastigheter i undergrupper av pasienter definert av tilstedeværelsen av disse komplikasjonene. |
4 år (årlige besøk)
|
|
Prodromale egenskaper hos personer med risiko for å utvikle PD
Tidsramme: 4 år (årlige besøk)
|
Prodromale funksjoner som anosmi, dysautonomi, fargesynssvikt vil bli evaluert ved inkludering og under oppfølging hos personer med iRBD eller førstegradsslektninger til genetisk bekreftede PD-pasienter. Frekvensen av disse funksjonene vil bli sammenlignet mellom forsøkspersoner som fenokonverterer og de som ikke gjør det. Forholdet mellom baseline DatSCAN-binding og risiko for fenokonvertering vil bli analysert. |
4 år (årlige besøk)
|
|
Fenokonvertering hos personer med risiko for å utvikle PD
Tidsramme: 4 år (årlige besøk)
|
Fenokonvertering er definert som forekomst av et ekstrapyramidalt syndrom, bekreftet 12 måneder senere. Utforskende analyse for å bestemme om progresjonshastigheter, kliniske, avbildnings- og biomiske markører kan forutsi fenokonvertering i grupper av pasienter med iRBD eller probanter av pasienter med PD genetisk bekreftet. |
4 år (årlige besøk)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Marie VIDAILHET, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
- Studiestol: Jean-Christophe CORVOL, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Antatt)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Synukleinopatier
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Patologiske prosesser
- Sykdomsattributter
- Nevrodegenerative sykdommer
- Bevegelsesforstyrrelser
- Parkinsonlidelser
- Basal ganglia sykdommer
- Patologiske tilstander, tegn og symptomer
- Sykdomsprogresjon
- Parkinsons sykdom
- Komplekse blandinger
- Biologiske produkter
Andre studie-ID-numre
- C13-74
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .