再発または難治性の急性骨髄性白血病におけるMEN1112静脈内注入の研究 (ARMY)

この試験は、非盲検、無作為化されていない、用量漸増およびコホート拡大として設計されており、ヨーロッパの約20の施設で実施される最初のヒト試験への投与です。 この研究は、用量制限毒性（DLT）と最大耐用量（MTD）を特定し、薬物動態を評価し、21日サイクルで2回のIV注入として投与されたMEN1112の臨床活性と潜在的な免疫原性を決定することを目的としています。

再発または難治性AML（M3 FABサブタイプではない）の診断が文書化されている18歳以上の約100人の男性および女性患者が、2つのステップで構成される研究で治療されます。

ステップ 1 は、3+3 患者コホート デザインによる用量漸増フェーズです。 mg/Kgの漸増用量を試験する。 簡単に言えば、MEN1112 用量は 3 人の患者に投与されます。所定の用量レベルで 3 人の DLT 評価可能な患者のコホートで DLT が観察されない場合、3 人の新しい患者の次のコホートは、次に高い用量で治療されます。 いずれかの用量で 3 人の患者のうちの 1 人が DLT を発症した場合、コホートは同じ用量レベルで 6 人の DLT 評価可能な患者に拡大されます。 所定の用量レベルで 2 人以上の患者が DLT を示す場合、MTD は 6 人の治療を受けた患者のうち 2 つ以上の DLT が発生する用量レベルよりも 1 つ低い用量レベルとして特定されるため、用量漸増フェーズは終了します。

ステップ 2 は、MTD または耐容性があると判断された最大用量レベルで治療された患者を含むコホート拡大フェーズです。

各研究段階で、患者にはMEN1112の2回の導入サイクルが与えられ、続いて4週間の治療終了期間とフォローアップ期間が与えられます。 ステップ 1 およびステップ 2 では、MEN1112 がすべての用量で「ワンショット」注入 (患者の最初のグループ) として投与される場合と、3 日間で注入される「ランプアップ」投与として投与される場合の DLT および MTD が評価されます。サイクル1の最初の2回の投与（患者の2番目のグループ）。

研究期間に沿って、有害事象、血液学/血清生化学パラメーターの変化、および骨髄治療反応は、定期的に監視される主要な臨床所見を表します。 個々の実験的臨床段階は最大6か月続きます（最後の治験薬投与から6か月まで毎月妊娠検査を受ける出産の可能性のある女性患者を除く）。 スクリーニング、治療、治療の終了、フォローアップ期間、研究終了の訪問を含む、施設での40回の計画された訪問。