初期段階のデュシェンヌ型筋ジストロフィーを治療するためのエテプリルセンの安全性研究
2020年12月31日 更新者：Sarepta Therapeutics, Inc.
初期段階のデュシェンヌ型筋ジストロフィーにおけるエテプリルセンの安全性、有効性、忍容性を評価するための非盲検多施設研究
これは、エクソン 51 スキッピングの影響を受けやすい初期段階のデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) 患者におけるエテプリルセンの安全性、忍容性、有効性、および薬物動態を評価する非盲検試験です。
調査の概要
詳細な説明
有害事象のモニタリングや定期的な検査室評価を含む安全性は、すべての患者に対して継続的に追跡されます。
機能テストや MRI を含む臨床効果は、定期的に予定されている研究訪問で評価されます。 患者は 1 回のベースラインと 1 回の追跡筋生検を受けます。
母集団とシリアル PK が収集されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
33
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85028
- Neuromuscular Research Center of Arizona
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- Ronald Reagan UCLA Medical Center
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- University of California, Davis Medical Center
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Stanford、California、アメリカ、94305
- Stanford University Medical Center
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- University of Florida, Shands Hospital
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30318
- Rare Disease Research Center
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30324
- Children's Hospital of Atlanta
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa Children's Hospital
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- St. Louis Children's Hospital
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Shriners Hospital for Children
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
4年～6年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
- 4～6歳の男性。
- 遺伝子型が確認されたDMDの診断。
- -少なくとも12週間経口コルチコステロイドの安定した用量、または少なくとも12週間コルチコステロイドを受けていません。
- 無傷の左右の上腕二頭筋または 2 つの代替上腕筋グループ。
- -同意を提供し、研究手順を順守することをいとわない親。
除外基準:
- -12週間以内に、筋力または機能に影響を与える可能性のある薬理学的治療（コルチコステロイド以外）の使用（例：成長ホルモン、アナボリックステロイド）。
- -12週間以内の他の実験的治療による以前または現在の治療、または6か月以内の他の臨床試験への参加。
- -治験薬の初回投与前3か月以内の大手術、またはこの研究中に計画された手術は、研究活動を行う能力を妨げます。
- 他の臨床的に重要な病気の存在。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：オープンラベル
約 20 人の患者が毎週エテプリルセン 30 mg/kg の注入を受けます。
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エテプリルセン 30 mg/kg は、96 週間、週に 1 回、IV 注入として投与されます。
他の名前：
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介入なし：対照群
エクソン 51 スキッピングの影響を受けない DMD 患者約 20 人を 96 週間観察します。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療緊急有害事象（TEAE）、重篤なTEAE、および中止に至ったTEAEを有する参加者の数
時間枠：100週までのベースライン
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有害事象（AE）は、治験薬と必ずしも因果関係があるとは限らない、参加者における不都合な医学的出来事でした。
重篤な有害事象 (SAE) は、次の結果のいずれかをもたらす AE でした。生命を脅かす出来事;必要または長期の入院患者;永続的または重大な障害/無能力;先天異常。
治療緊急有害事象とは、治療期間中（治験薬の初回投与から治験薬の最終投与後 28 日まで [100 週間まで] と定義）に発現または悪化した事象であり、治療前または治療前の状態に比べて悪化しました。
有害事象には、重篤な有害事象と重篤でない有害事象の両方が含まれていました。
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100週までのベースライン
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潜在的に臨床的に重大な臨床検査値異常が TEAE として報告された参加者の数
時間枠：100週までのベースライン
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検査パラメータには、血液学、血清化学 (SC)、尿検査、および凝固が含まれます。
潜在的に臨床的に重要な異常所見が少なくとも 1 つある参加者の数は、TEAE として報告されました。
治験責任医師は、異常な評価結果が臨床的に重要かどうかを判断しました。
臨床的意義は、医療ケアの変更をもたらす医学的関連性を有する評価結果の変動として定義されました。
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100週までのベースライン
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TEAEとして報告されたバイタルサインに潜在的に臨床的に重大な異常がある参加者の数
時間枠：100週までのベースライン
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バイタル サイン パラメーターには、収縮期血圧 (SBP)、拡張期血圧 (DBP)、心拍数 (HR)、および体温が含まれます。
潜在的に臨床的に重要な異常なバイタル サインの所見が少なくとも 1 つある参加者の数は、TEAE として報告されました。
治験責任医師は、異常な評価結果が臨床的に重要かどうかを判断しました。
臨床的意義は、医療ケアの変更をもたらす医学的関連性を有する評価結果の変動として定義されました。
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100週までのベースライン
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少なくとも1つの異常な身体検査所見を持つ参加者の数
時間枠：100週までのベースライン
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完全かつ簡単な健康診断は、治験責任医師、医師の副治験責任医師、または看護師 (州または州で健康診断を行う免許を持っている場合) によって実施されました。
完全な身体検査には、一般的な外観の検査が含まれていました。頭、耳、目、鼻、喉。心臓;肺;胸;腹部;肌;リンパ節;そして筋骨格系と神経系。
少なくとも 1 つの異常な身体検査所見を持つ参加者の数が報告されました。
身体検査の異常は、治験責任医師の裁量に基づいていました。
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100週までのベースライン
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TEAEとして報告された心電図（ECG）に異常のある参加者の数
時間枠：96週までのベースライン
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12 誘導心電図とホルター心電図は、調査中一貫した時刻に実施されました。
心電図は、参加者が少なくとも 15 分間仰臥位で休息し、静かになった後にのみ実行されました。
心電図は、医学的に資格のある担当者によって手動で確認および解釈されました。
ECGに少なくとも1つの異常がある参加者の数は、TEAEとして報告されました。
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96週までのベースライン
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TEAEとして報告された心エコー図（ECHO）に異常のある参加者の数
時間枠：96週までのベースライン
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標準的な 2 次元 ECHO は、試験中一貫した時刻に実施されました。
心機能イベントには、心肥大、頻脈、および呼吸困難が含まれていました。
ECHO は、医学的に資格のある担当者によって確認および解釈されました。
ECHOに少なくとも1つの異常がある参加者の数は、TEAEとして報告されました。
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96週までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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48 週および 96 週のウェスタンブロットで定量化されたジストロフィンタンパク質レベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、48週目および96週目
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ジストロフィンタンパク質レベル（筋肉生検サンプル中）のベースラインからの変化は、48週目にウエスタンブロットによって決定され、96週が報告されました。
各時点で、組織の 2 つのブロックをウエスタンブロットで分析し、それぞれ 2 つのゲルを複製して、健康な個人と比較したジストロフィンレベルを決定しました (正常パーセント)。
2 つの複製ゲルからのブロック平均値が計算されました。
全体の平均は、ブロックの平均値の平均として計算されました。
全体の平均値は、すべての分析に使用されました。
ブロックに使用できるゲルが 1 つだけの場合は、その値をブロックの平均値として使用しました。
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ベースライン、48週目および96週目
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48 および 96 週の免疫組織化学 (IHC) によって決定されたジストロフィン強度レベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、48週目および96週目
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ジストロフィン強度レベルのベースラインからの変化（筋肉生検サンプル）は、免疫組織化学によって48週目に決定され、96週が報告されました。
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ベースライン、48週目および96週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Sarepta Therapeutics, Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2015年6月30日
一次修了 (実際)
2018年12月17日
研究の完了 (実際)
2018年12月17日
試験登録日
最初に提出
2015年4月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年4月14日
最初の投稿 (見積もり)
2015年4月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年1月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年12月31日
最終確認日
2020年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 4658-203
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
エテプリルセンの臨床試験
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