Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa Eteplirsenu w leczeniu wczesnej dystrofii mięśniowej Duchenne'a

31 grudnia 2020 zaktualizowane przez: Sarepta Therapeutics, Inc.

Otwarte, wieloośrodkowe badanie oceniające bezpieczeństwo, skuteczność i tolerancję eteplirsenu we wczesnym stadium dystrofii mięśniowej Duchenne'a

Jest to otwarte badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, skuteczności i farmakokinetyki eteplirsenu u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a we wczesnym stadium (DMD), u których występuje pominięcie eksonu 51.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Bezpieczeństwo, w tym monitorowanie zdarzeń niepożądanych i rutynowe oceny laboratoryjne, będzie na bieżąco monitorowane u wszystkich pacjentów.

Skuteczność kliniczna, w tym testy czynnościowe i MRI, będzie oceniana podczas regularnie zaplanowanych wizyt badawczych. Pacjenci zostaną poddani jednej podstawowej i jednej kontrolnej biopsji mięśnia.

Zostaną zebrane populacje i serie PK.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

33

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85028
        • Neuromuscular Research Center of Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Ronald Reagan UCLA Medical Center
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford University Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida, Shands Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30318
        • Rare Disease Research Center
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30324
        • Children's Hospital of Atlanta
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • St. Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Shriners Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata do 6 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Samiec 4-6 lat.
  • Diagnoza DMD potwierdzona genotypowo.
  • Stała dawka doustnych kortykosteroidów przez co najmniej 12 tygodni lub nie otrzymywała kortykosteroidów przez co najmniej 12 tygodni.
  • Nienaruszone prawy i lewy biceps lub dwie alternatywne grupy mięśni ramienia.
  • Rodzic, który wyraża zgodę i przestrzega procedur badania.

Kryteria wyłączenia:

  • Stosowanie jakiegokolwiek leczenia farmakologicznego (innego niż kortykosteroidy) w ciągu 12 tygodni, które może mieć wpływ na siłę lub funkcję mięśni (np. hormon wzrostu, sterydy anaboliczne).
  • Wcześniejsze lub obecne leczenie jakimkolwiek innym leczeniem eksperymentalnym w ciągu 12 tygodni lub udział w jakimkolwiek innym badaniu klinicznym w ciągu 6 miesięcy.
  • Poważna operacja w ciągu 3 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki badanego leku lub planowana operacja podczas tego badania, która mogłaby zakłócić zdolność do wykonywania czynności w ramach badania.
  • Obecność innych istotnych klinicznie chorób.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Otwarta etykieta
Około 20 pacjentów będzie otrzymywać cotygodniowe infuzje eteplirsenu w dawce 30 mg/kg mc.
Lek: eteplirsen
Eteplirsen 30 mg/kg mc. będzie podawany we wlewie dożylnym raz w tygodniu przez 96 tygodni.
Inne nazwy:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51®
Brak interwencji: Grupa kontrolna
Około 20 pacjentów z DMD niepodatnych na pominięcie eksonu 51 będzie obserwowanych przez 96 tygodni.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników leczonych nagłych zdarzeń niepożądanych (TEAE), poważnych TEAE i TEAE prowadzących do przerwania leczenia
Ramy czasowe: Linia bazowa do 100 tygodni
Zdarzenie niepożądane (AE) było jakimkolwiek niepożądanym zdarzeniem medycznym u uczestnika, które niekoniecznie miało związek przyczynowy z badanym lekiem. Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) było zdarzeniem niepożądanym powodującym którykolwiek z następujących wyników: śmierć; Zdarzenie zagrażające życiu; wymagana lub przedłużająca się hospitalizacja pacjenta; trwała lub znacząca niepełnosprawność/niesprawność; wrodzona anomalia. Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem to zdarzenia, które rozwinęły się lub nasiliły w okresie leczenia (określonym jako czas od pierwszej dawki badanego leku i do 28 dni po ostatniej dawce badanego leku [do 100 tygodni]), które nie występowały przed leczeniem lub które pogorszyło się w stosunku do stanu przed leczeniem. AE obejmowały zarówno poważne, jak i inne niż poważne zdarzenia niepożądane.
Linia bazowa do 100 tygodni
Liczba uczestników z potencjalnie istotnymi klinicznie nieprawidłowościami laboratoryjnymi zgłoszonymi jako TEAE
Ramy czasowe: Linia bazowa do 100 tygodni
Parametry laboratoryjne obejmowały hematologię, chemię surowicy (SC), analizę moczu i krzepnięcie. Liczba uczestników z co najmniej jednym potencjalnie istotnym klinicznie nieprawidłowym wynikiem została zgłoszona jako TEAE. Badacz ustalił, czy nieprawidłowe wyniki oceny były istotne klinicznie, czy też nie. Znaczenie kliniczne zdefiniowano jako wszelkie zmiany w wynikach oceny, które miały znaczenie medyczne, powodując zmianę opieki medycznej.
Linia bazowa do 100 tygodni
Liczba uczestników z potencjalnie klinicznie istotnymi nieprawidłowościami funkcji życiowych zgłoszonymi jako TEAE
Ramy czasowe: Linia bazowa do 100 tygodni
Parametry funkcji życiowych obejmowały skurczowe ciśnienie krwi (SBP), rozkurczowe ciśnienie krwi (DBP), tętno (HR) i temperaturę ciała. Liczbę uczestników z co najmniej jednym potencjalnie istotnym klinicznie nieprawidłowym objawem czynności życiowych zgłoszono jako TEAE. Badacz ustalił, czy nieprawidłowe wyniki oceny były istotne klinicznie, czy też nie. Znaczenie kliniczne zdefiniowano jako wszelkie zmiany w wynikach oceny, które miały znaczenie medyczne, powodując zmianę opieki medycznej.
Linia bazowa do 100 tygodni
Liczba uczestników z co najmniej jednym nieprawidłowym wynikiem badania fizykalnego
Ramy czasowe: Linia bazowa do 100 tygodni
Badania fizyczne, pełne i krótkie, zostały przeprowadzone przez badacza, lekarza podwykonawcę lub pielęgniarkę (jeśli posiadano licencję w stanie lub prowincji na przeprowadzanie badań fizykalnych). Pełne badanie fizykalne obejmowało badanie ogólnego wyglądu; głowa, uszy, oczy, nos i gardło; serce; płuca; klatka piersiowa; brzuch; skóra; węzły chłonne; oraz układu mięśniowo-szkieletowego i neurologicznego. Zgłoszono liczbę uczestników z co najmniej jednym nieprawidłowym wynikiem badania fizykalnego. Nieprawidłowości w badaniach fizykalnych opierały się na uznaniu badacza.
Linia bazowa do 100 tygodni
Liczba uczestników z nieprawidłowościami w elektrokardiogramach (EKG) zgłaszanymi jako TEAE
Ramy czasowe: Linia bazowa do 96 tygodni
Dwunastoodprowadzeniowe EKG i Holterowskie EKG wykonywano o stałej porze dnia przez cały okres badania. Elektrokardiogramy wykonywano dopiero po tym, jak uczestnik znajdował się w pozycji leżącej, odpoczywając i wyciszając się przez co najmniej 15 minut. Zapis EKG został ręcznie przejrzany i zinterpretowany przez wykwalifikowany personel medyczny. Liczba uczestników z co najmniej jedną nieprawidłowością w zapisie EKG została zgłoszona jako TEAE.
Linia bazowa do 96 tygodni
Liczba uczestników z nieprawidłowościami w echokardiogramach (ECHO) zgłaszanymi jako TEAE
Ramy czasowe: Linia bazowa do 96 tygodni
Standardowe, dwuwymiarowe ECHO wykonywano o stałej porze dnia przez całe badanie. Zdarzenia dotyczące czynności serca obejmowały kardiomegalię, tachykardię i duszność. ECHO zostało sprawdzone i zinterpretowane przez wykwalifikowany personel medyczny. Liczba uczestników z co najmniej jedną nieprawidłowością w badaniu ECHO została zgłoszona jako TEAE.
Linia bazowa do 96 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana poziomu białka dystrofiny względem wartości wyjściowych określona ilościowo metodą Western Blot w 48. i 96. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48 i 96
Zmianę poziomu białka dystrofiny w stosunku do wartości wyjściowych (w próbkach z biopsji mięśnia) określono metodą Western blot w 48. i 96. tygodniu. Dla każdego punktu czasowego analizowano 2 bloki tkanek metodą Western blot, każdy z 2 powtórzeniami żeli w celu określenia poziomu dystrofiny w porównaniu ze zdrowym osobnikiem (procent normy). Obliczono średnią wartość bloku z 2 powtórzonych żeli. Ogólną średnią obliczono jako średnią wartości średnich blokowych. Do wszystkich analiz wykorzystano ogólne wartości średnie. W przypadku, gdy dla bloku dostępny był tylko 1 żel, wartość tę stosowano jako średnią wartość bloku.
Wartość wyjściowa, tydzień 48 i 96
Zmiana poziomów intensywności dystrofiny w stosunku do wartości wyjściowych, określona za pomocą immunohistochemii (IHC) w 48. i 96. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48 i 96
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych poziomów intensywności dystrofiny (w próbkach z biopsji mięśnia) została określona za pomocą immunohistochemii w 48. i 96. tygodniu.
Wartość wyjściowa, tydzień 48 i 96

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 czerwca 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

17 grudnia 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

17 grudnia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 kwietnia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 kwietnia 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

17 kwietnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 stycznia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 grudnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 4658-203

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD)

Badania kliniczne na eteplirsen

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Moldova

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj