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Estudo de segurança de Eteplirsen para tratar a distrofia muscular de Duchenne em estágio inicial

31 de dezembro de 2020 atualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.

Um estudo aberto multicêntrico para avaliar a segurança, eficácia e tolerabilidade do Eteplirsen na fase inicial da distrofia muscular de Duchenne

Este é um estudo aberto para avaliar a segurança, tolerabilidade, eficácia e farmacocinética do eteplirsen em pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) em estágio inicial que são passíveis de pular o exon 51.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A segurança, incluindo monitoramento de eventos adversos e avaliações laboratoriais de rotina, será seguida continuamente para todos os pacientes.

A eficácia clínica, incluindo testes funcionais e ressonância magnética, será avaliada em visitas de estudo agendadas regularmente. Os pacientes serão submetidos a uma linha de base e uma biópsia muscular de acompanhamento.

População e PK serial serão coletados.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

33

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85028
        • Neuromuscular Research Center of Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Ronald Reagan UCLA Medical Center
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford University Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida, Shands Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
        • Rare Disease Research Center
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30324
        • Children's Hospital of Atlanta
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • St. Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Shriners Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

4 anos a 6 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  • Masculino 4-6 anos de idade.
  • Diagnóstico de DMD, confirmado genotipicamente.
  • Dose estável de corticosteroides orais por pelo menos 12 semanas ou não recebeu corticosteroides por pelo menos 12 semanas.
  • Músculos bíceps direito e esquerdo intactos ou dois grupos alternativos de músculos do braço.
  • Pai que está disposto a fornecer consentimento e cumprir os procedimentos do estudo.

Critério de exclusão:

  • Uso de qualquer tratamento farmacológico (exceto corticosteróides) dentro de 12 semanas que possa afetar a força ou função muscular (por exemplo, hormônio do crescimento, esteróides anabolizantes).
  • Tratamento anterior ou atual com quaisquer outros tratamentos experimentais dentro de 12 semanas ou participação em qualquer outro ensaio clínico dentro de 6 meses.
  • Cirurgia de grande porte dentro de 3 meses antes da primeira dose do medicamento do estudo, ou cirurgia planejada durante este estudo que interferiria na capacidade de realizar as atividades do estudo.
  • Presença de outra doença clinicamente significativa.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Marca Aberta
Aproximadamente 20 pacientes receberão infusões semanais de eteplirsen 30 mg/kg.
Medicamento: eteplirsen
Eteplirsen 30 mg/kg será administrado como uma infusão IV uma vez por semana durante 96 semanas.
Outros nomes:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51®
Sem intervenção: Grupo de controle
Aproximadamente 20 pacientes com DMD não passíveis de pular o exon 51 serão observados por 96 semanas.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs), TEAEs graves e TEAEs que levaram à descontinuação
Prazo: Linha de base até 100 semanas
Evento Adverso (EA) foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que não teve necessariamente uma relação causal com o medicamento do estudo. Evento adverso grave (EAG) foi um EA resultando em qualquer um dos seguintes desfechos: morte; Evento com risco de vida; internação hospitalar necessária ou prolongada; deficiência/incapacidade persistente ou significativa; Anomalia congenita. Os eventos adversos emergentes do tratamento foram eventos que se desenvolveram ou pioraram durante o período de tratamento (definido como o tempo desde a primeira dose do medicamento do estudo e até 28 dias após a última dose do medicamento do estudo [até 100 semanas]) que estavam ausentes antes do tratamento ou que piorou em relação ao estado pré-tratamento. Os EAs incluíram eventos adversos graves e não graves.
Linha de base até 100 semanas
Número de participantes com anormalidades laboratoriais potencialmente clinicamente significativas relatadas como TEAEs
Prazo: Linha de base até 100 semanas
Os parâmetros laboratoriais incluíram hematologia, química sérica (SC), urinálise e coagulação. O número de participantes com pelo menos um achado anormal clinicamente significativo foi relatado como TEAEs. O investigador determinou se os resultados anormais da avaliação eram clinicamente significativos ou não clinicamente significativos. A significância clínica foi definida como qualquer variação nos resultados da avaliação que teve relevância médica, resultando em uma alteração no atendimento médico.
Linha de base até 100 semanas
Número de participantes com anormalidades potencialmente clinicamente significativas em sinais vitais relatados como TEAEs
Prazo: Linha de base até 100 semanas
Os parâmetros dos sinais vitais incluíram pressão arterial sistólica (PAS), pressão arterial diastólica (PAD), frequência cardíaca (FC) e temperatura corporal. O número de participantes com pelo menos um achado de sinais vitais anormais potencialmente clinicamente significativo foi relatado como TEAEs. O investigador determinou se os resultados anormais da avaliação eram clinicamente significativos ou não clinicamente significativos. A significância clínica foi definida como qualquer variação nos resultados da avaliação que teve relevância médica, resultando em uma alteração no atendimento médico.
Linha de base até 100 semanas
Número de participantes com pelo menos um achado de exame físico anormal
Prazo: Linha de base até 100 semanas
Os exames físicos, completos e breves, foram realizados pelo investigador, um médico sub-investigador ou uma enfermeira (se licenciada no estado ou província para realizar exames físicos). Os exames físicos completos incluíram o exame da aparência geral; cabeça, orelhas, olhos, nariz e garganta; coração; pulmões; peito; abdômen; pele; gânglios linfáticos; e sistemas músculo-esquelético e neurológico. Foi relatado o número de participantes com pelo menos um exame físico anormal. A anormalidade nos exames físicos foi baseada no critério do investigador.
Linha de base até 100 semanas
Número de participantes com anormalidades em eletrocardiogramas (ECGs) relatados como TEAEs
Prazo: Linha de base até 96 semanas
ECGs de doze derivações e Holter ECGs foram realizados em um horário consistente do dia ao longo do estudo. Os eletrocardiogramas foram realizados somente após o participante estar em decúbito dorsal, em repouso e quieto por no mínimo 15 minutos. O ECG foi revisado manualmente e interpretado por pessoal médico qualificado. O número de participantes com pelo menos uma anormalidade nos ECGs foi relatado como TEAEs.
Linha de base até 96 semanas
Número de participantes com anormalidades em ecocardiogramas (ECO) relatados como TEAEs
Prazo: Linha de base até 96 semanas
ECHOs bidimensionais padrão foram realizados em um horário consistente do dia durante todo o estudo. Os eventos de função cardíaca incluíram cardiomegalia, taquicardia e dispneia. O ECHO foi revisado e interpretado por pessoal médico qualificado. O número de participantes com pelo menos uma anormalidade no ECO foi relatado como TEAEs.
Linha de base até 96 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base nos níveis de proteína distrofina quantificados por Western Blot nas semanas 48 e 96
Prazo: Linha de base, semanas 48 e 96
A alteração da linha de base nos níveis de proteína distrofina (em amostras de biópsia muscular) foi determinada por Western blot na Semana 48 e 96 foi relatada. Para cada ponto de tempo, 2 blocos de tecidos foram analisados ​​por Western blot, cada um com 2 réplicas de géis para determinar o nível de distrofina em comparação com um indivíduo saudável (Percentual Normal). O valor médio do bloco de 2 géis replicados foi calculado. A média geral foi calculada como a média dos valores médios do bloco. Os valores médios gerais foram usados ​​para todas as análises. No caso de apenas 1 gel estar disponível para um bloco, esse valor foi usado como o valor médio do bloco.
Linha de base, semanas 48 e 96
Alteração da linha de base nos níveis de intensidade da distrofina determinados por imuno-histoquímica (IHC) nas semanas 48 e 96
Prazo: Linha de base, semanas 48 e 96
A alteração da linha de base nos níveis de intensidade da distrofina (em amostras de biópsia muscular) foi determinada por imuno-histoquímica nas semanas 48 e 96.
Linha de base, semanas 48 e 96

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

30 de junho de 2015

Conclusão Primária (Real)

17 de dezembro de 2018

Conclusão do estudo (Real)

17 de dezembro de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

10 de abril de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de abril de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

17 de abril de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de janeiro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

31 de dezembro de 2020

Última verificação

1 de dezembro de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 4658-203

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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