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Estudio de seguridad de eteplirsen para tratar la distrofia muscular de Duchenne en etapa temprana

31 de diciembre de 2020 actualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.

Un estudio multicéntrico de etiqueta abierta para evaluar la seguridad, la eficacia y la tolerabilidad de eteplirsen en la distrofia muscular de Duchenne en etapa temprana

Este es un estudio abierto para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la eficacia y la farmacocinética de eteplirsen en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) en etapa temprana que son susceptibles de omitir el exón 51.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La seguridad, incluido el monitoreo de eventos adversos y las evaluaciones de laboratorio de rutina, se seguirá de manera continua para todos los pacientes.

La eficacia clínica, incluidas las pruebas funcionales y la resonancia magnética, se evaluará en visitas de estudio programadas regularmente. Los pacientes se someterán a una biopsia muscular inicial y otra de seguimiento.

Se recogerá población y PK serial.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

33

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85028
        • Neuromuscular Research Center of Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Ronald Reagan UCLA Medical Center
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford University Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida, Shands Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
        • Rare Disease Research Center
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30324
        • Children's Hospital of Atlanta
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • St. Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Shriners Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

4 años a 6 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Varón de 4 a 6 años.
  • Diagnóstico de DMD, confirmado genotípicamente.
  • Dosis estable de corticosteroides orales durante al menos 12 semanas o no ha recibido corticosteroides durante al menos 12 semanas.
  • Músculos bíceps derecho e izquierdo intactos o dos grupos alternativos de músculos de la parte superior del brazo.
  • Padre que está dispuesto a dar su consentimiento y cumplir con los procedimientos del estudio.

Criterio de exclusión:

  • Uso de cualquier tratamiento farmacológico (que no sean corticosteroides) dentro de las 12 semanas que pueda tener un efecto sobre la fuerza o función muscular (p. ej., hormona de crecimiento, esteroides anabólicos).
  • Tratamiento anterior o actual con cualquier otro tratamiento experimental dentro de las 12 semanas o participación en cualquier otro ensayo clínico dentro de los 6 meses.
  • Cirugía mayor dentro de los 3 meses anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio, o cirugía planificada durante este estudio que podría interferir con la capacidad para realizar las actividades del estudio.
  • Presencia de otra enfermedad clínicamente significativa.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Abierto
Aproximadamente 20 pacientes recibirán infusiones semanales de eteplirsen 30 mg/kg.
Droga: eteplirsen
Eteplirsen 30 mg/kg se administrará como infusión IV una vez a la semana durante 96 semanas.
Otros nombres:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51®
Sin intervención: Grupo de control
Se observarán aproximadamente 20 pacientes con DMD que no se pueden omitir el exón 51 durante 96 semanas.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE), TEAE graves y TEAE que conducen a la interrupción
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 100 semanas
Evento adverso (EA) fue cualquier evento médico adverso en un participante que no necesariamente tenía una relación causal con el fármaco del estudio. El evento adverso grave (SAE, por sus siglas en inglés) fue un EA que resultó en cualquiera de los siguientes resultados: muerte; Evento que amenaza la vida; hospitalización requerida o prolongada; discapacidad/incapacidad persistente o significativa; Anomalía congenital. Los eventos adversos emergentes del tratamiento fueron eventos que se desarrollaron o empeoraron durante el período de tratamiento (definido como el tiempo desde la primera dosis del fármaco del estudio y hasta 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio [hasta 100 semanas]) que estuvieron ausentes antes del tratamiento o que empeoró en relación con el estado previo al tratamiento. Los EA incluyeron eventos adversos graves y no graves.
Línea de base hasta 100 semanas
Número de participantes con anomalías de laboratorio potencialmente clínicamente significativas notificadas como TEAE
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 100 semanas
Los parámetros de laboratorio incluyeron hematología, química sérica (SC), análisis de orina y coagulación. El número de participantes con al menos un hallazgo anormal potencialmente significativo desde el punto de vista clínico se informó como EAET. El investigador determinó si los resultados anormales de la evaluación eran clínicamente significativos o no clínicamente significativos. La importancia clínica se definió como cualquier variación en los resultados de la evaluación que tuviera relevancia médica y que resultara en una alteración en la atención médica.
Línea de base hasta 100 semanas
Número de participantes con anomalías potencialmente clínicamente significativas en los signos vitales notificados como TEAE
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 100 semanas
Los parámetros de los signos vitales incluyeron la presión arterial sistólica (PAS), la presión arterial diastólica (PAD), la frecuencia cardíaca (FC) y la temperatura corporal. El número de participantes con al menos un hallazgo de signos vitales anormales potencialmente significativo desde el punto de vista clínico se informó como EAET. El investigador determinó si los resultados anormales de la evaluación eran clínicamente significativos o no clínicamente significativos. La importancia clínica se definió como cualquier variación en los resultados de la evaluación que tuviera relevancia médica y que resultara en una alteración en la atención médica.
Línea de base hasta 100 semanas
Número de participantes con al menos un hallazgo anormal en el examen físico
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 100 semanas
Los exámenes físicos, completos y breves, fueron realizados por el investigador, un subinvestigador médico o un enfermero practicante (si tiene licencia en el estado o provincia para realizar exámenes físicos). Los exámenes físicos completos incluyeron el examen de la apariencia general; cabeza, oídos, ojos, nariz y garganta; corazón; pulmones; pecho; abdomen; piel; ganglios linfáticos; y los sistemas musculoesquelético y neurológico. Se informó el número de participantes con al menos un resultado anormal en el examen físico. La anomalía en los exámenes físicos se basó en la discreción del investigador.
Línea de base hasta 100 semanas
Número de participantes con anomalías en los electrocardiogramas (ECG) informados como TEAE
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 96 semanas
Se realizaron ECG de doce derivaciones y ECG Holter a una hora constante del día durante todo el estudio. Los electrocardiogramas se realizaron solo después de que el participante estuvo en posición supina, descansando y quieto durante un mínimo de 15 minutos. El ECG fue revisado e interpretado manualmente por personal médico calificado. El número de participantes con al menos una anomalía en los ECG se informó como TEAE.
Línea de base hasta 96 semanas
Número de participantes con anomalías en los ecocardiogramas (ECHO) informados como TEAE
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 96 semanas
Se realizaron ECHO bidimensionales estándar a una hora constante del día durante todo el estudio. Los eventos de función cardíaca incluyeron cardiomegalia, taquicardia y disnea. El ECHO fue revisado e interpretado por personal médico calificado. El número de participantes con al menos una anomalía en ECHO se informó como TEAE.
Línea de base hasta 96 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en los niveles de proteína de distrofina cuantificados por Western Blot en la semana 48 y 96
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48 y 96
El cambio desde el inicio en los niveles de proteína distrofina (en muestras de biopsia muscular) se determinó mediante transferencia Western en la semana 48 y se informó 96. Para cada punto de tiempo, se analizaron 2 bloques de tejidos mediante transferencia Western, cada uno con 2 réplicas de geles para determinar el nivel de distrofina en comparación con un individuo sano (porcentaje normal). Se calculó el valor promedio de bloque de 2 geles replicados. El promedio general se calculó como la media de los valores promedio del bloque. Los valores promedio generales se utilizaron para todos los análisis. En caso de que solo hubiera 1 gel disponible para un bloque, ese valor se usó como el valor promedio del bloque.
Línea de base, semana 48 y 96
Cambio desde el inicio en los niveles de intensidad de distrofina determinados por inmunohistoquímica (IHC) en las semanas 48 y 96
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48 y 96
El cambio desde el inicio en los niveles de intensidad de distrofina (en muestras de biopsia muscular) se determinó mediante inmunohistoquímica en la semana 48 y se informó 96.
Línea de base, semana 48 y 96

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

30 de junio de 2015

Finalización primaria (Actual)

17 de diciembre de 2018

Finalización del estudio (Actual)

17 de diciembre de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de abril de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de abril de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

17 de abril de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de enero de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de diciembre de 2020

Última verificación

1 de diciembre de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 4658-203

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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