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Studio sulla sicurezza di Eteplirsen per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne in fase iniziale

31 dicembre 2020 aggiornato da: Sarepta Therapeutics, Inc.

Uno studio multicentrico in aperto per valutare la sicurezza, l'efficacia e la tollerabilità di Eteplirsen nella distrofia muscolare di Duchenne in fase iniziale

Questo è uno studio in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia e la farmacocinetica di eteplirsen in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) in stadio iniziale che sono suscettibili di salto dell'esone 51.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La sicurezza, compreso il monitoraggio degli eventi avversi e le valutazioni di laboratorio di routine, sarà seguita su base continuativa per tutti i pazienti.

L'efficacia clinica, compresi i test funzionali e la risonanza magnetica, sarà valutata durante le visite di studio regolarmente programmate. I pazienti saranno sottoposti a una biopsia muscolare di base e una di follow-up.

Verranno raccolti la popolazione e il PK seriale.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

33

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85028
        • Neuromuscular Research Center of Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Ronald Reagan UCLA Medical Center
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford University Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida, Shands Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30318
        • Rare Disease Research Center
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30324
        • Children's Hospital of Atlanta
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • St. Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Shriners Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 anni a 6 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio 4-6 anni.
  • Diagnosi di DMD, genotipicamente confermata.
  • Dose stabile di corticosteroidi orali per almeno 12 settimane o non ha ricevuto corticosteroidi per almeno 12 settimane.
  • Muscoli bicipiti destro e sinistro intatti o due gruppi muscolari della parte superiore del braccio alternativi.
  • Genitore disposto a fornire il consenso e rispettare le procedure di studio.

Criteri di esclusione:

  • Uso di qualsiasi trattamento farmacologico (diverso dai corticosteroidi) entro 12 settimane che possa avere un effetto sulla forza o sulla funzione muscolare (ad es. ormone della crescita, steroidi anabolizzanti).
  • Trattamento precedente o in corso con altri trattamenti sperimentali entro 12 settimane o partecipazione a qualsiasi altra sperimentazione clinica entro 6 mesi.
  • Intervento chirurgico maggiore entro 3 mesi prima della prima dose del farmaco in studio o intervento chirurgico programmato durante questo studio che interferirebbe con la capacità di svolgere le attività dello studio.
  • Presenza di altre malattie clinicamente significative.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Etichetta aperta
Circa 20 pazienti riceveranno infusioni settimanali di eteplirsen 30 mg/kg.
Droga: eteplirsen
Eteplirsen 30 mg/kg sarà somministrato come infusione endovenosa una volta alla settimana per 96 settimane.
Altri nomi:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51®
Nessun intervento: Gruppo di controllo
Saranno osservati circa 20 pazienti con DMD non suscettibile di salto dell'esone 51 per 96 settimane.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), TEAE gravi e TEAE che hanno portato all'interruzione
Lasso di tempo: Basale fino a 100 settimane
Evento avverso (AE) era qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante che non aveva necessariamente una relazione causale con il farmaco in studio. L'evento avverso grave (SAE) è stato un evento avverso che ha provocato uno dei seguenti esiti: morte; Evento pericoloso per la vita; ricovero ospedaliero richiesto o prolungato; invalidità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita. Gli eventi avversi emersi dal trattamento erano eventi che si sono sviluppati o sono peggiorati durante il periodo di trattamento attivo (definito come tempo dalla prima dose del farmaco in studio e fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio [fino a 100 settimane]) che erano assenti prima del trattamento o che è peggiorato rispetto allo stato pre-trattamento. Gli eventi avversi includevano eventi avversi sia gravi che non gravi.
Basale fino a 100 settimane
Numero di partecipanti con anomalie di laboratorio potenzialmente clinicamente significative segnalate come TEAE
Lasso di tempo: Basale fino a 100 settimane
I parametri di laboratorio includevano ematologia, chimica del siero (SC), analisi delle urine e coagulazione. Il numero di partecipanti con almeno un risultato anormale potenzialmente clinicamente significativo è stato riportato come TEAE. L'investigatore ha determinato se i risultati della valutazione anormale fossero clinicamente significativi o non clinicamente significativi. Il significato clinico è stato definito come qualsiasi variazione nei risultati della valutazione che aveva rilevanza medica con conseguente alterazione delle cure mediche.
Basale fino a 100 settimane
Numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative nei segni vitali segnalati come TEAE
Lasso di tempo: Basale fino a 100 settimane
I parametri dei segni vitali includevano la pressione arteriosa sistolica (SBP), la pressione arteriosa diastolica (DBP), la frequenza cardiaca (HR) e la temperatura corporea. Il numero di partecipanti con almeno un risultato di segni vitali anomali potenzialmente clinicamente significativo è stato riportato come TEAE. L'investigatore ha determinato se i risultati della valutazione anormale fossero clinicamente significativi o non clinicamente significativi. Il significato clinico è stato definito come qualsiasi variazione nei risultati della valutazione che aveva rilevanza medica con conseguente alterazione delle cure mediche.
Basale fino a 100 settimane
Numero di partecipanti con almeno un risultato anormale dell'esame obiettivo
Lasso di tempo: Basale fino a 100 settimane
Gli esami fisici, completi e brevi, sono stati eseguiti dall'investigatore, da un medico sub-investigatore o da un infermiere (se autorizzato nello stato o dalla provincia a eseguire esami fisici). Gli esami fisici completi includevano l'esame dell'aspetto generale; testa, orecchie, occhi, naso e gola; cuore; polmoni; Petto; addome; pelle; linfonodi; e sistemi muscolo-scheletrici e neurologici. È stato riportato il numero di partecipanti con almeno un risultato anormale dell'esame fisico. L'anomalia negli esami fisici era basata sulla discrezione dell'investigatore.
Basale fino a 100 settimane
Numero di partecipanti con anomalie negli elettrocardiogrammi (ECG) segnalati come TEAE
Lasso di tempo: Basale fino a 96 settimane
Gli ECG a dodici derivazioni e gli ECG Holter sono stati eseguiti in un momento costante della giornata per tutto lo studio. Gli elettrocardiogrammi sono stati eseguiti solo dopo che il partecipante era in posizione supina, a riposo e in silenzio per un minimo di 15 minuti. L'ECG è stato rivisto manualmente e interpretato da personale medico qualificato. Il numero di partecipanti con almeno un'anomalia negli ECG è stato segnalato come TEAE.
Basale fino a 96 settimane
Numero di partecipanti con anomalie negli ecocardiogrammi (ECHO) segnalati come TEAE
Lasso di tempo: Basale fino a 96 settimane
Gli ECHO bidimensionali standard sono stati eseguiti in un momento costante della giornata durante lo studio. Gli eventi di funzionalità cardiaca includevano cardiomegalia, tachicardia e dispnea. L'ECHO è stato rivisto e interpretato da personale medico qualificato. Il numero di partecipanti con almeno un'anomalia in ECHO è stato riportato come TEAE.
Basale fino a 96 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale dei livelli proteici della distrofina quantificati mediante Western Blot alla settimana 48 e 96
Lasso di tempo: Basale, settimana 48 e 96
La variazione rispetto al basale nei livelli della proteina distrofina (nei campioni di biopsia muscolare) è stata determinata mediante Western blot alla settimana 48 e 96 è stata segnalata. Per ciascun punto temporale, sono stati analizzati 2 blocchi di tessuti mediante Western blot, ciascuno con 2 repliche di gel per determinare il livello di distrofina rispetto a un individuo sano (percentuale normale). È stato calcolato il valore medio del blocco da 2 gel replicati. La media complessiva è stata calcolata come media dei valori medi del blocco. Per tutte le analisi sono stati utilizzati i valori medi complessivi. Nel caso in cui fosse disponibile solo 1 gel per un blocco, tale valore è stato utilizzato come valore medio del blocco.
Basale, settimana 48 e 96
Variazione rispetto al basale dei livelli di intensità della distrofina determinati mediante immunoistochimica (IHC) alla settimana 48 e 96
Lasso di tempo: Basale, settimana 48 e 96
La variazione rispetto al basale dei livelli di intensità della distrofina (nei campioni di biopsia muscolare) è stata determinata mediante immunoistochimica alla settimana 48 e 96.
Basale, settimana 48 e 96

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 giugno 2015

Completamento primario (Effettivo)

17 dicembre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

17 dicembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 aprile 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 aprile 2015

Primo Inserito (Stima)

17 aprile 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 gennaio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 dicembre 2020

Ultimo verificato

1 dicembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 4658-203

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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