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초기 Duchenne 근이영양증 치료를 위한 Eteplirsen의 안전성 연구

2020년 12월 31일 업데이트: Sarepta Therapeutics, Inc.

초기 Duchenne 근이영양증에서 Eteplirsen의 안전성, 효능 및 내약성을 평가하기 위한 공개 라벨, 다기관 연구

이것은 엑손 51 스키핑이 가능한 초기 듀시엔 근이영양증(DMD) 환자를 대상으로 에테플러센의 안전성, 내약성, 효능 및 약동학을 평가하기 위한 공개 라벨 연구입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

부작용 모니터링 및 일상적인 실험실 평가를 포함한 안전성은 모든 환자에 대해 지속적으로 따를 것입니다.

기능 테스트 및 MRI를 포함한 임상 효능은 정기적으로 예정된 연구 방문에서 평가됩니다. 환자는 한 번의 기준선과 한 번의 후속 근육 생검을 받게 됩니다.

인구 및 직렬 PK가 수집됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

33

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85028
        • Neuromuscular Research Center of Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • Ronald Reagan UCLA Medical Center
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
      • Stanford, California, 미국, 94305
        • Stanford University Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • University of Florida, Shands Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30318
        • Rare Disease Research Center
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30324
        • Children's Hospital of Atlanta
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
        • St. Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Shriners Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • Seattle Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

4년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  • 4~6세 남자.
  • 유전자형으로 확인된 DMD 진단.
  • 최소 12주 동안 안정적인 용량의 경구 코르티코스테로이드 또는 최소 12주 동안 코르티코스테로이드를 투여받지 않았습니다.
  • 손상되지 않은 오른쪽 및 왼쪽 이두박근 또는 2개의 대체 상완 근육 그룹.
  • 동의를 제공하고 연구 절차를 준수할 의향이 있는 부모.

제외 기준:

  • 근력 또는 기능에 영향을 미칠 수 있는 약리학적 치료(코르티코스테로이드 제외)를 12주 이내에 사용(예: 성장 호르몬, 아나볼릭 스테로이드).
  • 12주 이내에 다른 실험적 치료로 이전 또는 현재 치료를 받았거나 6개월 이내에 다른 임상 시험에 참여했습니다.
  • 연구 약물의 첫 투여 전 3개월 이내의 대수술, 또는 연구 활동을 수행하는 능력을 방해할 이 연구 동안 계획된 수술.
  • 기타 임상적으로 중요한 질병의 존재.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 오픈 라벨
약 20명의 환자에게 매주 에테플러센 30mg/kg을 주입합니다.
의약품: 에테플러센
Eteplirsen 30 mg/kg은 96주 동안 일주일에 한 번 IV 주입으로 투여됩니다.
다른 이름들:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51®
간섭 없음: 대조군
엑손 51 건너뛰기에 순응하지 않는 DMD를 가진 약 20명의 환자가 96주 동안 관찰될 것입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 긴급 부작용(TEAE), 심각한 TEAE 및 중단으로 이어지는 TEAE가 있는 참여자 수
기간: 기준선 최대 100주
이상 반응(AE)은 연구 약물과 반드시 ​​인과 관계가 있는 것은 아닌 참여자에게서 발생하는 뜻밖의 의학적 발생이었습니다. 심각한 부작용(SAE)은 다음 결과 중 하나를 초래하는 AE였습니다: 사망; 생명을 위협하는 사건; 필요하거나 장기간의 입원 환자 입원; 지속적이거나 상당한 장애/무능력; 선천적 기형. 치료 긴급 부작용은 치료 전 기간(연구 약물의 첫 번째 투여로부터 연구 약물의 마지막 투여 후 최대 28일[최대 100주]까지의 시간으로 정의됨) 동안 발생하거나 악화된 사건으로, 치료 전에는 없었거나 전처리 상태에 비해 악화되었습니다. AE에는 심각한 부작용과 심각하지 않은 부작용이 모두 포함되었습니다.
기준선 최대 100주
잠재적으로 임상적으로 중요한 검사실 이상이 TEAE로 보고된 참여자 수
기간: 기준선 최대 100주
실험실 매개변수에는 혈액학, 혈청 화학(SC), 요검사 및 응고가 포함되었습니다. 잠재적으로 임상적으로 유의미한 비정상 소견이 하나 이상 있는 참가자의 수는 TEAE로 보고되었습니다. 연구자는 비정상적인 평가 결과가 임상적으로 유의한지 또는 임상적으로 유의하지 않은지 여부를 결정했습니다. 임상적 중요성은 의료 서비스의 변경을 초래하는 의학적 관련성이 있는 평가 결과의 모든 변동으로 정의되었습니다.
기준선 최대 100주
TEAE로 보고된 활력 징후에서 잠재적으로 임상적으로 유의미한 이상이 있는 참여자 수
기간: 기준선 최대 100주
활력 징후 매개변수에는 수축기 혈압(SBP), 이완기 혈압(DBP), 심박수(HR) 및 체온이 포함되었습니다. 잠재적으로 임상적으로 유의미한 비정상 활력 징후 소견이 하나 이상 있는 참가자의 수는 TEAE로 보고되었습니다. 연구자는 비정상적인 평가 결과가 임상적으로 유의한지 또는 임상적으로 유의하지 않은지 여부를 결정했습니다. 임상적 중요성은 의료 서비스의 변경을 초래하는 의학적 관련성이 있는 평가 결과의 모든 변동으로 정의되었습니다.
기준선 최대 100주
이상 신체 검사 소견이 하나 이상 있는 참여자 수
기간: 기준선 최대 100주
전체 및 간단한 신체 검사는 수사관, 의사 하위 수사관 또는 개업 간호사(주 또는 지방에서 신체 검사를 수행할 수 있는 면허가 있는 경우)에 의해 수행되었습니다. 전체 신체 검사에는 일반적인 외모 검사가 포함됩니다. 머리, 귀, 눈, 코, 목; 마음; 폐; 가슴; 복부; 피부; 림프절; 근골격계 및 신경계. 적어도 하나의 비정상적인 신체 검사 결과가 있는 참가자의 수가 보고되었습니다. 신체 검사의 이상은 조사관의 재량에 근거했습니다.
기준선 최대 100주
TEAE로 보고된 심전도(ECG) 이상을 가진 참여자 수
기간: 기준선 최대 96주
12리드 ECG 및 Holter ECG는 연구 기간 내내 일관된 시간에 수행되었습니다. 심전도는 참가자가 앙와위 자세로 휴식을 취하고 최소 15분 동안 조용해진 후에만 수행되었습니다. ECG는 의료 자격을 갖춘 직원이 수동으로 검토하고 해석했습니다. ECG에서 하나 이상의 이상이 있는 참가자의 수는 TEAE로 보고되었습니다.
기준선 최대 96주
TEAE로 보고된 심초음파(ECHO) 이상을 가진 참여자 수
기간: 기준선 최대 96주
표준 2차원 ECHO는 연구 기간 내내 일관된 시간에 수행되었습니다. 심장 기능 사건에는 심비대, 빈맥 및 호흡곤란이 포함되었습니다. ECHO는 의학적으로 자격을 갖춘 직원이 검토하고 해석했습니다. ECHO에서 하나 이상의 이상이 있는 참가자의 수는 TEAE로 보고되었습니다.
기준선 최대 96주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
48주 및 96주에 웨스턴 블롯으로 정량화된 디스트로핀 단백질 수준의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 48주 및 96주
디스트로핀 단백질 수준(근육 생검 샘플에서)의 기준선으로부터의 변화는 48주 및 96주에 웨스턴 블롯에 의해 결정되었습니다. 각각의 시점에 대해, 건강한 개인과 비교하여 디스트로핀 수준을 결정하기 위해 각각 2개의 겔 복제물을 갖는 웨스턴 블롯에 의해 2개의 조직 블록을 분석하였다(백분율 정상). 2 복제 겔의 블록 평균값을 계산했습니다. 전체 평균은 블록 평균 값의 평균으로 계산되었습니다. 전체 평균값은 모든 분석에 사용되었습니다. 블록에 대해 1개의 젤만 사용할 수 있는 경우 해당 값을 블록 평균값으로 사용했습니다.
기준선, 48주 및 96주
48주 및 96주에 면역조직화학(IHC)에 의해 결정된 디스트로핀 강도 수준의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 48주 및 96주
디스트로핀 강도 수준(근육 생검 샘플에서)의 기준선으로부터의 변화는 48주 및 96주에 면역조직화학에 의해 결정되었습니다.
기준선, 48주 및 96주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Sarepta Therapeutics, Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2015년 6월 30일

기본 완료 (실제)

2018년 12월 17일

연구 완료 (실제)

2018년 12월 17일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 4월 10일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 4월 14일

처음 게시됨 (추정)

2015년 4월 17일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 1월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 12월 31일

마지막으로 확인됨

2020년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 4658-203

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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