小児下肢痙性におけるDysport®（アボボツリヌス毒素A）の有効性と安全性
2020年12月17日 更新者：Ipsen
小児下肢痙性におけるDysport®（アボボツリヌス毒素A）の有効性と安全性を評価する第IV相、前向き、観察的、多施設研究。
この研究の目的は、アボボツリヌス毒素A注射後の被験者中心および機能関連の目標（累積された目標達成尺度合計（GAS T）スコア）の長期的な達成を評価することです（それらが発生する場合は、注射サイクルの繰り返しを含む）。設定を 18 か月間 (および最大 6 回の注入サイクル) にわたって行います。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (実際)
242
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33155
- Nicklaus Children's Hospital
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North Palm Beach、Florida、アメリカ、33408
- Laszlo J. Mate, M.D.
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30328
- Clinical Integrative Research Central Atlanta
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21209
- Mt. Washington Pediatric Hospital
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Michigan
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Royal Oak、Michigan、アメリカ、48073
- William Beaumont Hospital Pediatric Research
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Minnesota
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Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
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Missouri
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Columbia、Missouri、アメリカ、65212
- University of Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine
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New Jersey
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Ridgewood、New Jersey、アメリカ、07450
- Valley Health System
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New York
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Bronx、New York、アメリカ、10467
- Montefiore Medical Center
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Ohio
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Akron、Ohio、アメリカ、44308
- Akron Children's Hospital
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Cleveland Clinic
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Dayton、Ohio、アメリカ、45404
- Dayton Children's Hospital
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Oklahoma
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Bethany、Oklahoma、アメリカ、73008
- The Children's Center
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Shriners Hospitals for Children
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Pennsylvania
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Allentown、Pennsylvania、アメリカ、18103
- Good Shepherd Rehabilitation Network
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19140
- Shriners Hospitals for Children
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South Carolina
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Greenville、South Carolina、アメリカ、29605
- Shriners Hospitals for Children
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Tennessee
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Chattanooga、Tennessee、アメリカ、37403
- Children's Hospital at Erlanger
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75219
- Scottish Rite Hospital for Children
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Texas Children's Hospital
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Shriners Hospitals for Children
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Plano、Texas、アメリカ、75024
- Texas Children's
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San Antonio、Texas、アメリカ、78207
- The Children's Hospital of San Antonio
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Utah
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Murray、Utah、アメリカ、84124
- Utah Neuro Rehabilitation
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～17年 (子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
下肢痙性の小児患者
説明
包含基準:
- -2歳から17歳までの女性または男性の被験者
- abobotulinumtoxinA を処方する決定は、研究に登録する決定の前に、それとは別に行われます
- -小児下肢（PLL）痙縮の一次診断と、以前にBoNTで治療されていない（BoNT未経験）、または以前にBoNTで治療された（つまり、 BoNT 未経験ではない)、以前に BoNT-A で治療された人については、治験責任医師の基準に従って BoNT-A 治療に反応したはずである
- 非ナイーブ BoNT 被験者の場合、最後の BoNT 注射から 12 週間以上の間隔があり、痙性がある場合
除外基準:
- BoNT に対する既知の耐性がある、または BoNT の以前の使用で重大な安全性の問題を経験した
- 他のBoNTとの併用治療
- -アボボツリヌス毒素Aまたは関連化合物、または治験薬製剤中の任意の成分に対する既知の過敏症
- -顕著な欠陥のある神経筋伝達の臨床的（または無症候性）の証拠がある被験者（例： ランバート・イートン症候群または重症筋無力症）または持続性の臨床的に重要な神経筋障害
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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累積 GAS T スコア
時間枠：1 日目から 30 か月まで
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すべてのサイクルにわたる個々の GAST スコアの平均として定義され、個々の治療目標に対する進捗状況を測定するために使用されます。
すべての目標が期待どおりに達成された場合、GAST スコアは 50.0 です。
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1 日目から 30 か月まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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アボボツリヌス毒素A用量
時間枠：1 日目、その後は 3.5 か月ごと（およそ）、最大 30 か月
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各射出サイクル中および全体
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1 日目、その後は 3.5 か月ごと（およそ）、最大 30 か月
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注射間の時間間隔
時間枠：1 日目、その後は 3.5 か月ごと（およそ）、最大 30 か月
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各射出サイクル中および全体
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1 日目、その後は 3.5 か月ごと（およそ）、最大 30 か月
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射出ポイント数
時間枠：1 日目、その後は 3.5 か月ごと（およそ）、最大 30 か月
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各射出サイクル中および全体
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1 日目、その後は 3.5 か月ごと（およそ）、最大 30 か月
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注射された筋肉
時間枠：1 日目、その後は 3.5 か月ごと（およそ）、最大 30 か月
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各射出サイクル中および全体
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1 日目、その後は 3.5 か月ごと（およそ）、最大 30 か月
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鎮静剤使用
時間枠：1 日目、その後は 3.5 か月ごと（およそ）、最大 30 か月
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各射出サイクル中および全体
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1 日目、その後は 3.5 か月ごと（およそ）、最大 30 か月
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利用する注射指導の種類
時間枠：1 日目、その後は 3.5 か月ごと（およそ）、最大 30 か月
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各射出サイクル中および全体
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1 日目、その後は 3.5 か月ごと（およそ）、最大 30 か月
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併用薬物療法
時間枠：1 日目から 30 か月まで
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頻度別に一覧表示および集計
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1 日目から 30 か月まで
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非薬物療法
時間枠：1 日目から 30 か月まで
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頻度別に一覧表示および集計
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1 日目から 30 か月まで
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注射された筋肉群 (腓腹筋、ヒラメ筋など) の変更されたアシュワース スケール (該当する場合) は、ベースラインで、研究の過程での研究者の決定/ルーチンの実践ごとに行われます。
時間枠：1 日目から 30 か月まで (調査官の決定/日常業務による)
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この評価は、この調査中に必須ではありません。
経時的な応答は、記述統計を使用して表示されます。
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1 日目から 30 か月まで (調査官の決定/日常業務による)
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平均 GAS T スコア
時間枠：1 日目以降は 3.5 か月ごと（およそ）、最大 30 か月
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射出サイクルあたり
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1 日目以降は 3.5 か月ごと（およそ）、最大 30 か月
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一次治療目標の達成率
時間枠：1 日目以降は 3.5 か月ごと（およそ）、最大 30 か月
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各射出サイクル中および全体
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1 日目以降は 3.5 か月ごと（およそ）、最大 30 か月
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AbobotulinumtoxinA注射を繰り返した後の、目標面積あたりの主要な治療目標の達成率
時間枠：1 日目以降は 3.5 か月ごと（およそ）、最大 30 か月
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射出サイクルあたり
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1 日目以降は 3.5 か月ごと（およそ）、最大 30 か月
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収集された有害事象および特別な状況の発生率
時間枠：1 日目から 30 か月まで
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有害事象は、Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) を使用してコード化されます。
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1 日目から 30 か月まで
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直接的および間接的な医療費
時間枠：1 日目から 30 か月まで
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併用治療を含む、収集されたデータから導出されます。
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1 日目から 30 か月まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年2月10日
一次修了 (実際)
2020年11月30日
研究の完了 (実際)
2020年11月30日
試験登録日
最初に提出
2016年12月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年1月9日
最初の投稿 (見積もり)
2017年1月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年12月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年12月17日
最終確認日
2020年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- A-US-52120-330
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
ボツリヌス毒素A型の臨床試験
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University of NebraskaInCor Heart Institute; VU University of Amsterdam完了