Dysport® (abobotulinumtoxinA) 治疗小儿下肢痉挛的有效性和安全性
2020年12月17日 更新者：Ipsen
评估 Dysport® (abobotulinumtoxinA) 在小儿下肢痉挛中的有效性和安全性的 IV 期、前瞻性、观察性、多中心研究。
本研究的目的是评估在注射 A 型肉毒杆菌毒素后（包括在发生重复注射周期后）以及现实生活中使用的痉挛管理，以受试者为中心和功能相关目标（累计目标达成量表总分 (GAS T) 得分）的纵向实现情况18 个月（最多六个注射周期）期间的设置。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
242
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、美国、20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Miami、Florida、美国、33155
- Nicklaus Children's Hospital
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North Palm Beach、Florida、美国、33408
- Laszlo J. Mate, M.D.
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30328
- Clinical Integrative Research Central Atlanta
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21209
- Mt. Washington Pediatric Hospital
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Michigan
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Royal Oak、Michigan、美国、48073
- William Beaumont Hospital Pediatric Research
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Minnesota
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Saint Paul、Minnesota、美国、55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
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Missouri
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Columbia、Missouri、美国、65212
- University of Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University School of Medicine
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New Jersey
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Ridgewood、New Jersey、美国、07450
- Valley Health System
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New York
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Bronx、New York、美国、10467
- Montefiore Medical Center
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Ohio
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Akron、Ohio、美国、44308
- Akron Children's Hospital
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Cleveland、Ohio、美国、44195
- Cleveland Clinic
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Dayton、Ohio、美国、45404
- Dayton Children's Hospital
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Oklahoma
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Bethany、Oklahoma、美国、73008
- The Children's Center
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- Shriners Hospitals for Children
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Pennsylvania
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Allentown、Pennsylvania、美国、18103
- Good Shepherd Rehabilitation Network
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19140
- Shriners Hospitals for Children
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South Carolina
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Greenville、South Carolina、美国、29605
- Shriners Hospitals for Children
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Tennessee
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Chattanooga、Tennessee、美国、37403
- Children's Hospital at Erlanger
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75219
- Scottish Rite Hospital for Children
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Houston、Texas、美国、77030
- Texas Children's Hospital
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Houston、Texas、美国、77030
- Shriners Hospitals for Children
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Plano、Texas、美国、75024
- Texas Children's
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San Antonio、Texas、美国、78207
- The Children's Hospital of San Antonio
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Utah
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Murray、Utah、美国、84124
- Utah Neuro Rehabilitation
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 17年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
小儿下肢痉挛患者
描述
纳入标准：
- 2 至 17 岁（含）的女性或男性受试者
- 开出肉毒杆菌毒素 A 的决定，在决定参加研究之前做出并独立于此
- 小儿下肢 (PLL) 痉挛的初步诊断，并且：以前未接受过 BoNT 治疗（未接受过 BoNT），或以前接受过 BoNT 治疗（即 非 BoNT 天真者），对于之前接受过 BoNT-A 治疗的患者，根据研究者的标准，他们应该对 BoNT-A 治疗有反应
- 对于未接受过 BoNT 治疗的受试者，自上次注射 BoNT 以来至少间隔 12 周并且出现痉挛
排除标准：
- 已知对任何 BoNT 有抵抗力或以前使用 BoNT 时遇到过严重的安全问题
- 与其他 BoNT 联合治疗
- 已知对 abobotulinumtoxinA 或相关化合物或研究药物制剂中的任何成分过敏
- 具有任何明显的神经肌肉传递缺陷的临床（或亚临床）证据的受试者（例如 Lambert Eaton 综合征或重症肌无力）或持续的有临床意义的神经肌肉疾病
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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累计 GAS T 分数
大体时间：从第 1 天到 30 个月
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定义为所有周期中个体 GAS T 分数的平均值，将用于衡量个体治疗目标的进展情况。
如果所有目标都按预期实现，则 GAS T 分数为 50.0。
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从第 1 天到 30 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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肉毒毒素A剂量
大体时间：第 1 天，然后每 3.5 个月（大约）一次，最多 30 个月
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在每个注射周期和整个
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第 1 天，然后每 3.5 个月（大约）一次，最多 30 个月
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注射之间的时间间隔
大体时间：第 1 天，然后每 3.5 个月（大约）一次，最多 30 个月
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在每个注射周期和整个
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第 1 天，然后每 3.5 个月（大约）一次，最多 30 个月
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注入点数
大体时间：第 1 天，然后每 3.5 个月（大约）一次，最多 30 个月
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在每个注射周期和整个
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第 1 天，然后每 3.5 个月（大约）一次，最多 30 个月
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肌肉注射
大体时间：第 1 天，然后每 3.5 个月（大约）一次，最多 30 个月
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在每个注射周期和整个
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第 1 天，然后每 3.5 个月（大约）一次，最多 30 个月
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使用镇静剂
大体时间：第 1 天，然后每 3.5 个月（大约）一次，最多 30 个月
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在每个注射周期和整个
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第 1 天，然后每 3.5 个月（大约）一次，最多 30 个月
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使用的注射引导类型
大体时间：第 1 天，然后每 3.5 个月（大约）一次，最多 30 个月
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在每个注射周期和整个
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第 1 天，然后每 3.5 个月（大约）一次，最多 30 个月
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伴随药物治疗
大体时间：从第 1 天到 30 个月
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按频率列出和制表
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从第 1 天到 30 个月
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非药物疗法
大体时间：从第 1 天到 30 个月
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按频率列出和制表
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从第 1 天到 30 个月
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在基线和研究过程中根据研究者的决定/常规实践，在注射的肌肉群（腓肠肌、比目鱼肌等）中修改 Ashworth 量表（如适用）。
大体时间：从第 1 天到 30 个月（根据研究者的决定/常规做法）
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在本研究期间，该评估不是强制性的。
随时间的响应将使用描述性统计数据呈现。
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从第 1 天到 30 个月（根据研究者的决定/常规做法）
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平均 GAS T 分数
大体时间：第 1 天，然后每 3.5 个月（大约）最多 30 个月
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每个注射周期
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第 1 天，然后每 3.5 个月（大约）最多 30 个月
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主要治疗目标的实现百分比
大体时间：第 1 天，然后每 3.5 个月（大约）最多 30 个月
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在每个注射周期和整个
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第 1 天，然后每 3.5 个月（大约）最多 30 个月
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重复 A 型肉毒杆菌毒素注射后每个目标区域主要治疗目标的实现百分比
大体时间：第 1 天，然后每 3.5 个月（大约）最多 30 个月
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每个注射周期
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第 1 天，然后每 3.5 个月（大约）最多 30 个月
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收集的不良事件发生率和特殊情况
大体时间：从第 1 天到 30 个月
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将使用监管活动医学词典 (MedDRA) 对不良事件进行编码。
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从第 1 天到 30 个月
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直接和间接的医疗保健费用
大体时间：从第 1 天到 30 个月
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源自收集的数据，包括伴随治疗。
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从第 1 天到 30 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年2月10日
初级完成 (实际的)
2020年11月30日
研究完成 (实际的)
2020年11月30日
研究注册日期
首次提交
2016年12月30日
首先提交符合 QC 标准的
2017年1月9日
首次发布 (估计)
2017年1月11日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年12月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年12月17日
最后验证
2020年12月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
A型肉毒毒素的临床试验
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University of NebraskaInCor Heart Institute; VU University of Amsterdam完全的
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David BartlettNational Cancer Institute (NCI)完全的
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Roswell Park Cancer InstituteNational Cancer Institute (NCI)终止