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慢性肉芽腫症に対するピオグリタゾン療法

2019年10月19日 更新者：Jinqiao Sun、Children's Hospital of Fudan University

重度の感染症を伴う慢性肉芽腫症患者に対するピオグリタゾン療法の有効性と安全性。

この提案された研究の目的は、慢性肉芽腫性疾患 (CGD) 患者の重症感染症に対するピオグリタゾンによる治療の有効性と安全性を調査することです。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

詳細な説明

慢性肉芽腫症 (CGD) は、ニコチンアミド アデニン ジヌクレオチド (NADPH) リン酸オキシダーゼ複合体のサブユニットをコードする遺伝子の欠陥によって引き起こされるまれな遺伝病です。 正常な食細胞では、ペルオキシソーム増殖因子活性化受容体ガンマ (PPARγ) 活性化は、NADPH オキシダーゼ活性とミトコンドリア活性酸素種 (ROS) 産生の増強を結びつけます。 NADPH オキシダーゼと PPARγ によるこの上流シグナル伝達が欠如しているため、CGD ではミトコンドリア ROS 産生が不足しています。 これらの患者は、細菌や真菌の感染、および広範な組織肉芽腫の形成を受けやすい. X染色体連鎖CGD（X-CGD）が最も多い。 また、最先端の予防法と集中的な集学的治療にもかかわらず、死亡率は年間 3% から 5% であり、一般的に重篤な表現型を引き起こします。

現在、X-CGD 患者の最も根治的な治療法は造血幹細胞移植 (HSCT) です。 しかし、HLA が一致するドナーがなく、活発な感染症/炎症性合併症を発症している多くの患者には、依然として新しいアプローチが必要です。

2型糖尿病に対して承認されたピオグリタゾンなどのPPARγアゴニストは、mtROS産生の増強およびCGDにおける宿主防御の部分的回復のためのNADPHオキシダーゼの必要性を回避すると報告された。 さらに、いくつかの動物モデルといくつかの臨床例がその有効性を証明しています。 研究者らは、重度の CGD 感染症の小児に対するピオグリタゾンによる治療の有効性と安全性、およびその長期的な影響を研究することを提案しています。

この研究を通じて、研究者は、この希少疾患の治療におけるピオグリタゾンの利点を確認したいと考えています.

研究の種類

介入

入学 (実際)

3

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • 中国
    • Shanghai
      • Shanghai、Shanghai、中国、201102
        • Children's Hospital of Fudan University

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

3年～14年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. 対象年齢：1ヶ月～18歳
  2. 慢性肉芽腫症
  3. 重度の感染症で

除外基準:

  1. > 18歳
  2. 感染症は従来の治療法（抗生物質、抗真菌薬、同種顆粒球）で治療可能です

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ピオグリタゾン
重度の感染症を伴う慢性肉芽腫症患者の治療。
薬：ピオグリタゾン

ピオグリタゾンは PPARγ アゴニストであり、ROS 産生を増強し、CGD の宿主食細胞を部分的に回復させる可能性があります。

ピオグリタゾンは 1 mg/kg の開始用量で投与され、副作用がないことを考慮して、1 日 3 mg/kg または 30 mg まで徐々に増量されます。

他の名前：
  • アクトス

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ピオグリタゾンの効率
時間枠：3年
患者にとっての薬の利益の指標としての感染の頻度;末梢血の循環細胞におけるNADPHオキシダーゼの機能的再構成（DHR分析による刺激指数）。
3年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療に伴う有害事象の発生率
時間枠：3年
ピオグリタゾンの使用中および使用後の代謝障害および予期しない有害事象の頻度と重症度
3年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Children's Hospital of Fudan University

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年9月1日

一次修了 (実際)

2019年10月20日

研究の完了 (実際)

2019年10月20日

試験登録日

最初に提出

2017年2月27日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年3月9日

最初の投稿 (実際)

2017年3月15日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2019年10月22日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2019年10月19日

最終確認日

2019年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • PTSICGD

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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