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만성 육아종증에 대한 피오글리타존 요법

2019년 10월 19일 업데이트: Jinqiao Sun, Children's Hospital of Fudan University

중증 감염을 동반한 만성 육아종성 질환 환자에 대한 Pioglitazone 요법의 효능 및 안전성.

이 제안된 연구의 목적은 만성 육아종증(CGD) 환자 중증 감염에 대한 피오글리타존 치료의 효능과 안전성을 조사하는 것입니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

만성 육아종증(CGD)은 니코틴아미드 아데닌 디뉴클레오티드(NADPH) 인산 산화 효소 복합체의 소단위를 암호화하는 유전자의 결함으로 인해 발생하는 드문 유전 질환입니다. 정상적인 식세포에서 PPARγ(peroxisome proliferator-activated receptor gamma) 활성화는 NADPH oxidase 활성을 강화된 미토콘드리아 ROS(reactive oxygen species) 생산과 연결합니다. NADPH 옥시다제 및 PPARγ에 의한 업스트림 시그널링의 부족으로 인해 CGD에서 미토콘드리아 ROS 생산이 부족합니다. 이 환자들은 광범위한 조직 육아종 형성뿐만 아니라 박테리아 및 진균 감염에 취약합니다. X-염색체 연결 CGD(X-CGD)가 가장 흔합니다. 그리고 일반적으로 최신 예방 및 집중적인 복합 치료에도 불구하고 연간 3% ~ 5%의 사망률로 심각한 표현형을 생성합니다.

현재 X-CGD 환자의 가장 완치적인 치료법은 조혈모세포이식(HSCT)이다. 그러나 HLA 일치 기증자가 없고 활동성 감염/염증 합병증이 없는 많은 환자의 경우 여전히 새로운 접근 방식이 필요합니다.

제2형 당뇨병에 대해 승인된 피오글리타존과 같은 PPARγ 작용제는 강화된 mtROS 생산을 위한 NADPH 산화효소의 필요성을 우회하고 CGD에서 부분적으로 회복된 숙주 방어를 하는 것으로 보고되었습니다. 또한 일부 동물 모델과 여러 임상 사례에서 그 효능이 입증되었습니다. 조사관은 중증 CGD 감염이 있는 소아에 대한 피오글리타존 요법의 효능 및 안전성과 그 장기 효과를 연구할 것을 제안합니다.

이 연구를 통해 연구자들은 이 희귀 질환의 치료에서 특히 신속하게 일치하는 기증자가 없거나 심각한 질병 상태로 인해 조혈모세포이식을 연기해야 ​​하는 환자의 경우 pioglitazone의 이점을 확인하기를 희망합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

3

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 중국
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, 중국, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

3년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 연령：1개월~18세
  2. 만성 육아종증
  3. 심각한 감염

제외 기준:

  1. > 18세
  2. 감염은 기존 요법(항생제, 항진균제, 동종 과립구)으로 치료할 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 피오글리타존
중증 감염이 있는 만성 육아종증 환자의 치료.
의약품: 피오글리타존

Pioglitazone은 ROS 생산을 향상시키고 CGD에서 숙주 식세포를 부분적으로 복원할 수 있는 PPARγ 작용제입니다.

피오글리타존은 1mg/kg의 시작 용량으로 투여하고 부작용이 없는 경우 점진적으로 3mg/kg 또는 30mg/일까지 증량합니다.

다른 이름들:
  • 악토스

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
피오글리타존의 효능
기간: 3 년
환자에 대한 약물의 이점에 대한 지표로서의 감염 빈도; 말초 혈액의 순환 세포에서 NADPH 옥시다제의 기능적 재구성(DHR 분석에 의한 자극 지수).
3 년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료-응급 부작용의 발생률
기간: 3 년
피오글리타존 사용 중 및 사용 후 대사 장애 및 예상치 못한 독성 부작용의 빈도 및 중증도
3 년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Children's Hospital of Fudan University

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 9월 1일

기본 완료 (실제)

2019년 10월 20일

연구 완료 (실제)

2019년 10월 20일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 2월 27일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 3월 9일

처음 게시됨 (실제)

2017년 3월 15일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2019년 10월 22일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2019년 10월 19일

마지막으로 확인됨

2019년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • PTSICGD

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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