Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia pioglitazonem w przewlekłej chorobie ziarniniakowej

19 października 2019 zaktualizowane przez: Jinqiao Sun, Children's Hospital of Fudan University

Skuteczność i bezpieczeństwo terapii pioglitazonem u pacjentów z przewlekłą chorobą ziarniniakową z ciężkim zakażeniem.

Celem proponowanych badań jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa terapii pioglitazonem u pacjentów z przewlekłą chorobą ziarniniakową (CGD) z ciężkim zakażeniem.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Przewlekła choroba ziarniniakowa (CGD) jest rzadką chorobą genetyczną spowodowaną defektami genów kodujących podjednostki kompleksu oksydazy fosforanowej dinukleotydu nikotynoamidoadeninowego (NADPH). W normalnych fagocytach aktywacja receptora gamma aktywowanego przez proliferatory peroksysomów (PPARγ) łączy aktywność oksydazy NADPH ze zwiększoną produkcją mitochondrialnych reaktywnych form tlenu (ROS). Występuje niedobór mitochondrialnej produkcji ROS w CGD, z powodu braku tej sygnalizacji w górę przez oksydazę NADPH i PPARγ. Tacy pacjenci są podatni na infekcje bakteryjne i grzybicze, a także tworzenie rozległych ziarniniaków tkankowych. Najczęściej występuje CGD sprzężona z chromosomem X (X-CGD). I na ogół powoduje ciężki fenotyp, ze śmiertelnością od 3% do 5% rocznie, pomimo najnowocześniejszej profilaktyki i intensywnego leczenia multimodalnego.

Obecnie najbardziej leczniczą metodą leczenia pacjentów z X-CGD jest przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT). Jednak dla wielu pacjentów bez dawcy dopasowanego pod względem HLA i aktywne infekcje/powikłania zapalne nadal wymagają nowych podejść.

Doniesiono, że agonista PPARγ, taki jak pioglitazon, zatwierdzony do leczenia cukrzycy typu 2, omija potrzebę oksydazy NADPH do zwiększonej produkcji mtROS i częściowo przywraca obronę gospodarza w CGD. Co więcej, niektóre modele zwierzęce i kilka przypadków klinicznych dowiodły jego skuteczności. Badacze proponują zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa terapii pioglitazonem u dzieci z ciężkim zakażeniem CGD oraz jej odległych skutków.

Dzięki temu badaniu badacze mają nadzieję potwierdzić korzyści płynące ze stosowania pioglitazonu w leczeniu tej rzadkiej choroby, zwłaszcza u pacjentów bez szybkiego odpowiedniego dawcy lub u których krytyczne stany chorobowe zmuszają do odroczenia HSCT.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

3

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Chiny, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 14 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek: od 1 miesiąca do 18 lat
  2. Przewlekła choroba ziarniniakowa
  3. z ciężkimi infekcjami

Kryteria wyłączenia:

  1. > 18 lat
  2. infekcje można leczyć konwencjonalną terapią (antybiotyki, leki przeciwgrzybiczne, granulocyty allogeniczne)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pioglitazon
Leczenie pacjentów z przewlekłą chorobą ziarniniakową z ciężkim zakażeniem.
Lek: Pioglitazon

Pioglitazon jest agonistą PPARγ, który może zwiększać wytwarzanie ROS i częściowo przywracać fagocyty gospodarza w CGD.

pioglitazon podaje się w dawce początkowej 1 mg/kg i przy braku działań niepożądanych stopniowo zwiększa się do 3 mg/kg lub 30 mg/dobę.

Inne nazwy:
  • AKTY

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
skuteczność pioglitazonu
Ramy czasowe: 3 lata
Częstość infekcji jako wskaźnik korzyści leku dla pacjentów; Funkcjonalna rekonstytucja oksydazy NADPH w krążących komórkach krwi obwodowej (wskaźnik stymulacji na podstawie analizy DHR).
3 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: 3 lata
Częstość i nasilenie zaburzeń metabolicznych oraz nieoczekiwanych toksycznych zdarzeń niepożądanych w trakcie i po zastosowaniu pioglitazonu
3 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Hospital of Fudan University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

20 października 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

20 października 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 lutego 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 marca 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 marca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 października 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 października 2019

Ostatnia weryfikacja

1 października 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PTSICGD

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Przewlekła choroba ziarniniakowa

Badania kliniczne na Pioglitazon

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Sweden

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj