Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pioglitatsonihoito krooniseen granulomatoottiseen sairauteen

lauantai 19. lokakuuta 2019 päivittänyt: Jinqiao Sun, Children's Hospital of Fudan University

Pioglitatsonihoidon teho ja turvallisuus kroonista granulomatoottista sairautta sairastaville potilaille, joilla on vakava infektio.

Tämän ehdotetun tutkimuksen tarkoituksena on tutkia pioglitatsonihoidon tehokkuutta ja turvallisuutta kroonista granulomatoottista sairautta (CGD) sairastavien potilaiden vakavissa infektioissa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Krooninen granulomatoottinen sairaus (CGD) on harvinainen geneettinen sairaus, joka johtuu nikotiiniamidiadeniinidinukleotidin (NADPH) fosfaattioksidaasikompleksin alayksiköitä koodaavien geenien vaurioista. Normaaleissa fagosyyteissä peroksisomin proliferaattorin aktivoiman gamma-reseptorin (PPARy) aktivaatio yhdistää NADPH-oksidaasin aktiivisuuden lisääntyneeseen mitokondrioiden reaktiivisten happilajien (ROS) tuotantoon. CGD:ssä on puutteellista mitokondrioiden ROS-tuotantoa, koska tämä NADPH-oksidaasin ja PPARy:n suorittama ylävirran signalointi puuttuu. Nämä potilaat ovat alttiita bakteeri- ja sieni-infektioille sekä laajalle kudosgranuloomamuodostukselle. X-kromosomiin kytketty CGD (X-CGD) on yleisimmin. Ja se tuottaa yleensä vakavan fenotyypin, jonka kuolleisuusaste on 3–5 prosenttia vuodessa huipputekniikan mukaisesta ennaltaehkäisystä ja intensiivisestä multimodaalisesta hoidosta huolimatta.

Tällä hetkellä parantavin hoito X-CGD-potilaille on hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT). Mutta monet potilaat, joilla ei ole HLA-vastaavaa luovuttajaa ja aktiiviset infektiot/tulehdukselliset komplikaatiot vaativat edelleen uusia lähestymistapoja.

PPARy-agonistin, kuten pioglitatsonin, joka on hyväksytty tyypin 2 diabetekseen, raportoitiin ohittavan NADPH-oksidaasin tarpeen mtROS-tuotannon tehostamiseksi ja isännän puolustuskyvyn osittain palauttamiseksi CGD:ssä. Lisäksi jotkin eläinmallit ja useat kliiniset tapaukset ovat osoittaneet sen tehokkuuden. Tutkijat ehdottavat, että tutkitaan pioglitatsonihoidon tehoa ja turvallisuutta lapsille, joilla on vaikea CGD-infektio, ja sen pitkäaikaisvaikutuksia.

Tämän tutkimuksen avulla tutkijat toivovat vahvistavansa pioglitatsonin hyödyt tämän harvinaisen sairauden hoidossa erityisesti niille potilaille, joilla ei ole nopeaa sopivaa luovuttajaa tai joiden kriittiset sairaustilat pakottavat lykkäämään HSCT:tä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

3

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kiina, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta - 14 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä: 1 kk - 18 vuotta
  2. Krooninen granulomatoottinen sairaus
  3. vakavien infektioiden kanssa

Poissulkemiskriteerit:

  1. > 18 vuoden iässä
  2. infektiot ovat hoidettavissa tavanomaisella hoidolla (antibiootit, antimykootit, allogeeniset granulosyytit)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Pioglitatsoni
Hoito kroonista granulomatoottista sairautta sairastaville potilaille, joilla on vaikea infektio.
Lääke: Pioglitatsoni

Pioglitatsoni on PPARy-agonisti, joka voi lisätä ROS-tuotantoa ja palauttaa osittain isäntäfagosyytit CGD:ssä.

pioglitatsonin aloitusannos on 1 mg/kg ja haittavaikutusten puuttuessa nostetaan asteittain 3 mg/kg:aan tai 30 mg:aan/vrk.

Muut nimet:
  • ACTOS

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Pioglitatsonin tehokkuus
Aikaikkuna: 3 vuotta
Infektioiden esiintymistiheys indikaattorina lääkkeen hyödystä potilaille; NADPH-oksidaasin toiminnallinen palauttaminen perifeerisen veren kiertävissä soluissa (stimulaatioindeksi DHR-analyysillä).
3 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 3 vuotta
Aineenvaihduntahäiriöiden ja odottamattomien toksisten haittatapahtumien esiintymistiheys ja vakavuus pioglitatsonin käytön aikana ja sen jälkeen
3 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Children's Hospital of Fudan University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 1. syyskuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 20. lokakuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 20. lokakuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 27. helmikuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 9. maaliskuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 15. maaliskuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 22. lokakuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 19. lokakuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. lokakuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PTSICGD

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Krooninen granulomatoottinen sairaus

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ireland

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa