Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pioglitazon-terapi for kronisk granulomatøs sygdom

19. oktober 2019 opdateret af: Jinqiao Sun, Children's Hospital of Fudan University

Effekt og sikkerhed af Pioglitazon-terapi til patienter med kronisk granulomatøs sygdom med svær infektion.

Formålet med denne foreslåede forskning er at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​behandlingen med pioglitazon til patienter med kronisk granulomatøs sygdom (CGD) alvorlig infektion.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Kronisk granulomatøs sygdom (CGD) er en sjælden genetisk sygdom forårsaget af defekter i gener, der koder for underenhederne af nikotinamidadenindinukleotidet (NADPH) fosfatoxidasekomplekset. I normale fagocytter forbinder aktivering af peroxisomproliferator-aktiveret receptor gamma (PPARy) NADPH-oxidaseaktivitet med øget produktion af mitokondrielle reaktive oxygenarter (ROS). Der er mangelfuld mitokondriel ROS-produktion i CGD, på grund af manglen på denne opstrømssignalering fra NADPH-oxidasen og PPARγ. Disse patienter er modtagelige for bakterielle og svampeinfektioner, såvel som omfattende vævsgranulomdannelse. X-kromosom-bundet CGD (X-CGD) er hyppigst. Og det producerer generelt en alvorlig fænotype med en dødelighed på 3% til 5% om året på trods af avanceret profylakse og intensiv multimodal behandling.

På nuværende tidspunkt er den mest helbredende behandling for patienter med X-CGD hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT). Men for mange patienter uden en HLA-matchet donor og aktive infektioner/inflammatoriske komplikationer kræver det stadig nye tilgange.

PPARγ-agonist såsom pioglitazon, godkendt til type 2-diabetes, blev rapporteret at omgå behovet for NADPH-oxidase til øget mtROS-produktion og delvist genoprettet værtsforsvar i CGD. Desuden har nogle dyremodeller og adskillige kliniske tilfælde bevist deres effektivitet. Efterforskerne foreslår at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​behandlingen med pioglitazon til børn med alvorlig CGD-infektion og dens langsigtede virkninger.

Gennem denne undersøgelse håber efterforskerne at bekræfte fordelene ved pioglitazon i behandlingen af ​​denne sjældne sygdom, især for de patienter uden en hurtig passende matchet donor, eller for hvem de kritiske sygdomstilstande tvinger til at udsætte HSCT.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

3

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 14 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder: 1 måned til 18 år
  2. Kronisk granulomatøs sygdom
  3. med alvorlige infektioner

Ekskluderingskriterier:

  1. > 18 år
  2. Infektioner kan behandles med konventionel terapi (antibiotika, antimykotika, allogene granulocytter)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Pioglitazon
Behandling til patienter med kronisk granulomatøs sygdom med alvorlig infektion.
Medicin: Pioglitazon

Pioglitazon er PPARγ-agonist, der kan øge ROS-produktion og delvist genoprette værtsfagocytter i CGD.

pioglitazon administreres med en startdosis på 1 mg/kg og i mangel af bivirkninger øges gradvist op til 3 mg/kg eller 30 mg/dag.

Andre navne:
  • ACTOS

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
effektiviteten af ​​Pioglitazon
Tidsramme: 3 år
Hyppighed af infektioner som indikator for lægemidlets fordel for patienterne; Funktionel rekonstitution af NADPH-oxidasen i cirkulerende celler i det perifere blod (Stimulation Index ved DHR-analyse).
3 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlings-opståede bivirkninger
Tidsramme: 3 år
Hyppighed og sværhedsgrad af metaboliske forstyrrelser og uventede toksiske bivirkninger under og efter brug af pioglitazon
3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Hospital of Fudan University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. september 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

20. oktober 2019

Studieafslutning (Faktiske)

20. oktober 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. februar 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. marts 2017

Først opslået (Faktiske)

15. marts 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. oktober 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. oktober 2019

Sidst verificeret

1. oktober 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PTSICGD

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Kronisk granulomatøs sygdom

Kliniske forsøg med Pioglitazon

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner